Soleno Therapeutics gibt die Annahme der US-amerikanischen FDA zur Einreichung und vorrangigen Prüfung der NDA für DCCR-Tabletten (Diazoxid-Cholin) mit verlängerter Wirkstofffreisetzung bei Prader-Willi-Syndrom bekannt

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Generischer Name: Diazoxidcholin Behandlung für: Prader-Willi-Syndrom

Soleno Therapeutics gibt die Zulassung der US-amerikanischen FDA für bekannt Einreichung und vorrangige Prüfung der NDA für DCCR (Diazoxid-Cholin)-Retardtabletten bei Prader-Willi-Syndrom

REDWOOD CITY, Kalifornien, 27. August 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Soleno Therapeutics, Inc. („Soleno“) (NASDAQ: SLNO), ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das neuartige Therapeutika für die Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Einreichung ihres New Drug Application (NDA) angenommen hat. für DCCR zur Behandlung des Prader-Willi-Syndroms (PWS) bei Personen ab vier Jahren mit Hyperphagie. Die FDA gewährte der NDA eine vorrangige Prüfung und legte als Zieldatum für die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 27. Dezember 2024 fest. Die vorrangige Prüfung gilt für Anträge für Arzneimittel, die im Falle einer Zulassung eine erhebliche Verbesserung der Sicherheit oder Wirksamkeit bewirken würden der Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose einer schwerwiegenden Erkrankung.

In ihrem Priority Review Designation Letter gab die FDA außerdem an, dass sie derzeit die Abhaltung einer Beratungsausschusssitzung zur Erörterung des DCCR-Antrags plant.

„PWS ist eine verheerende, seltene Erkrankung, die erhebliche Auswirkungen hat das Leben der Patienten und ihrer Familien“, sagte Anish Bhatnagar, M.D., Chief Executive Officer von Soleno. „Die Annahme unseres NDA durch die FDA ist ein bedeutender Meilenstein, und die Festlegung unseres Antrags zur vorrangigen Prüfung bekräftigt, dass die FDA PWS als eine ernste Erkrankung ansieht. Wir sind der gesamten PWS-Gemeinschaft, einschließlich Patienten, Betreuern und Interessengruppen, für ihre anhaltende Unterstützung außerordentlich dankbar. Wir sind weiterhin bestrebt, im Rahmen des NDA-Überprüfungsprozesses weiterhin eng mit der FDA zusammenzuarbeiten.“

Diazoxidcholin verfügt in den USA über den Breakthrough- und Fast-Track-Status sowie den Orphan-Drug-Status für PWS in den USA und der EU.

Über PWSDie Prader-Willi Syndrome Association USA schätzt, dass PWS bei einer von 15.000 Lebendgeburten auftritt. Das charakteristische Symptom dieser Störung ist Hyperphagie, ein chronischer und lebensbedrohlicher Zustand, der durch starkes, anhaltendes Hungergefühl, übermäßige Nahrungsbeschäftigung und einen extremen Drang, Nahrung zu suchen und zu konsumieren, gekennzeichnet ist, was die Lebensqualität des Einzelnen erheblich beeinträchtigen kann mit PWS und ihren Familien. Zu den weiteren Merkmalen von PWS gehören Verhaltensprobleme, kognitive Beeinträchtigungen, niedriger Muskeltonus, Kleinwuchs (wenn nicht mit Wachstumshormon behandelt), die Ansammlung von überschüssigem Körperfett, Entwicklungsverzögerungen und unvollständige sexuelle Entwicklung. Hyperphagie kann zu erheblicher Mortalität (z. B. Magendurchbruch, Ersticken, Unfalltod aufgrund von Nahrungssuchverhalten) und längerfristig zu Komorbiditäten wie Diabetes, Fettleibigkeit und Herz-Kreislauf-Erkrankungen führen. In einer weltweiten Umfrage der Foundation for Prader-Willi Research bewerteten 96,5 % der Befragten (Eltern und Betreuer) Hyperphagie und 92,9 % bewerteten die Körperzusammensetzung als das wichtigste oder sehr wichtige Symptom, das durch ein neues Medikament gelindert werden sollte. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien zur Behandlung von Hyperphagie/Appetit, Stoffwechsel, kognitiven Funktionen oder Verhaltensaspekten der Störung.

Über DCCR (Diazoxid-Cholin)-Retardtabletten DCCR ist eine neuartige, proprietäre Darreichungsform mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, die Diazoxidcholin, das kristalline Salz von Diazoxid, enthält und einmal täglich verabreicht wird. Das Ausgangsmolekül Diazoxid wird seit Jahrzehnten bei Tausenden von Menschen bei einigen seltenen Erkrankungen bei Neugeborenen, Säuglingen, Kindern und Erwachsenen eingesetzt, ist jedoch nicht für die Anwendung bei PWS zugelassen. Soleno konzipierte und etablierte einen umfassenden Patentschutz für die therapeutische Verwendung von Diazoxid, Diazoxidcholin und DCCR bei Personen mit PWS. Das DCCR-Entwicklungsprogramm wird durch Daten aus fünf abgeschlossenen klinischen Phase-1-Studien an gesunden Freiwilligen und drei abgeschlossenen klinischen Phase-2-Studien, eine davon an Personen mit PWS, gestützt. Im klinischen Entwicklungsprogramm der Phase 3 für PWS erwies sich DCCR als vielversprechend bei der Behandlung von Hyperphagie, dem charakteristischen Symptom von PWS, sowie mehreren anderen Symptomen wie aggressivem/destruktivem Verhalten, Fettmasse und anderen Stoffwechselparametern.

Über Soleno Therapeutics, Inc.Soleno konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten. Ein NDA für seinen Hauptkandidaten, DCCR (Diazoxid-Cholin)-Retardtabletten, eine einmal täglich einzunehmende orale Tablette zur Behandlung des Prader-Willi-Syndroms (PWS), wird derzeit von der FDA geprüft und erhielt die vorrangige Prüfung. Weitere Informationen finden Sie unter www.soleno.life.

Zukunftsgerichtete AussagenDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung. Bei allen in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf historische Tatsachen beziehen, handelt es sich um zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen über den Zeitplan etwaiger behördlicher Verfahren oder endgültiger Genehmigungen und die Bestimmung des weiteren Vorgehens von DCCR bei der Behandlung von PWS. In manchen Fällen können Sie zukunftsgerichtete Aussagen an Begriffen wie „könnte“, „wird“, „sollte“, „erwarten“, „planen“, „antizipieren“, „könnte“, „beabsichtigen“, „abzielen“ erkennen. „„projizieren“, „überlegen“, „glauben“, „schätzen“, „vorhersagen“, „potenziell“ oder „fortsetzen“ oder die Verneinung dieser Begriffe oder andere ähnliche Ausdrücke. Diese zukunftsgerichteten Aussagen gelten nur zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung und unterliegen einer Reihe von Risiken, Ungewissheiten und Annahmen, einschließlich der Risiken und Ungewissheiten im Zusammenhang mit der Überprüfung unserer NDA durch die FDA, den Marktbedingungen sowie Risiken und Unsicherheiten, die dem Geschäft von Soleno innewohnen, einschließlich derjenigen, die in früheren Pressemitteilungen des Unternehmens und in den regelmäßigen Berichten beschrieben wurden, die es bei der SEC einreicht. Die in den zukunftsgerichteten Aussagen des Unternehmens dargelegten Ereignisse und Umstände werden möglicherweise nicht erreicht oder eintreten, und die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen prognostizierten Ergebnissen abweichen. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, plant das Unternehmen nicht, die hierin enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder zu überarbeiten, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse, geänderter Umstände oder aus anderen Gründen.

Quelle : Soleno Therapeutics

Gesendet : 2024-08-30 09:03

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