Soleno Therapeutics anuncia la aceptación por parte de la FDA de EE. UU. para la presentación y revisión prioritaria de la NDA para las tabletas de liberación prolongada DCCR (diazóxido colina) en el síndrome de Prader-Willi

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Nombre genérico: diazóxido colina Tratamiento para: Síndrome de Prader-Willi

Soleno Therapeutics anuncia la aceptación por parte de la FDA de EE. UU. para Presentación y revisión prioritaria de la NDA para tabletas de liberación prolongada DCCR (diazóxido colina) en el síndrome de Prader-Willi

REDWOOD CITY, California, 27 de agosto de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aceptó presentar su Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA). para DCCR para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi (PWS) en personas de cuatro años o más que tienen hiperfagia. La FDA otorgó una revisión prioritaria para la NDA y asignó una fecha de acción objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) del 27 de diciembre de 2024. La revisión prioritaria está designada para solicitudes de medicamentos que, de ser aprobados, proporcionarían una mejora significativa en seguridad o efectividad. del tratamiento, prevención o diagnóstico de una condición grave.

En su carta de designación de revisión prioritaria, la FDA también declaró que actualmente está planeando celebrar una reunión del comité asesor para discutir la solicitud de DCCR.

“PWS es una condición rara y devastadora que afecta significativamente las vidas de los pacientes y sus familias”, dijo Anish Bhatnagar, M.D., director ejecutivo de Soleno. “La aceptación de nuestra NDA por parte de la FDA es un hito importante, y designar nuestra solicitud para revisión prioritaria reafirma que la FDA considera que el SPW es una afección grave. Estamos inmensamente agradecidos con toda la comunidad de PWS, incluidos pacientes, cuidadores y grupos de defensa, por su continuo apoyo. Seguimos comprometidos a seguir trabajando estrechamente con la FDA a través del proceso de revisión de la NDA”.

El diazóxido de colina tiene designaciones de avance y vía rápida en los EE. UU., así como la designación de medicamento huérfano para el SPW en los EE. UU. y la UE.

Acerca del SPWLa Asociación de Síndrome de Prader-Willi de EE. UU. estima que el SPW ocurre en uno de cada 15.000 nacimientos vivos. El síntoma característico de este trastorno es la hiperfagia, una afección crónica y potencialmente mortal caracterizada por sentimientos de hambre intensa y persistente, preocupación por la comida y un impulso extremo de buscar y consumir alimentos, que puede disminuir gravemente la calidad de vida de las personas. con PWS y sus familias. Las características adicionales del SPW incluyen problemas de conducta, discapacidades cognitivas, bajo tono muscular, baja estatura (cuando no se trata con hormona del crecimiento), acumulación de exceso de grasa corporal, retrasos en el desarrollo y desarrollo sexual incompleto. La hiperfagia puede provocar una mortalidad significativa (p. ej., rotura del estómago, asfixia, muerte accidental debido a un comportamiento de búsqueda de alimentos) y comorbilidades a más largo plazo, como diabetes, obesidad y enfermedades cardiovasculares. En una encuesta global realizada por la Fundación para la Investigación Prader-Willi, el 96,5% de los encuestados (padres y cuidadores) calificaron la hiperfagia y el 92,9% calificaron la composición corporal como el síntoma más importante o muy importante que debe aliviarse con un nuevo medicamento. Actualmente no existen terapias aprobadas para tratar la hiperfagia/apetito, la función metabólica, cognitiva o los aspectos conductuales del trastorno.

Acerca de las tabletas de liberación prolongada DCCR (diazóxido colina)DCCR es una nueva forma farmacéutica patentada de liberación prolongada que contiene diazóxido colina, la sal cristalina del diazóxido, y se administra una vez al día. La molécula original, el diazóxido, se ha utilizado durante décadas en miles de personas en algunas enfermedades raras en recién nacidos, bebés, niños y adultos, pero no está aprobada para su uso en el SPW. Soleno concibió y estableció una amplia protección de patente para el uso terapéutico del diazóxido, diazóxido colina y DCCR en personas con SPW. El programa de desarrollo del DCCR está respaldado por datos de cinco estudios clínicos de Fase 1 completados en voluntarios sanos y tres estudios clínicos de Fase 2 completados, uno de los cuales fue en personas con SPW. En el programa de desarrollo clínico de fase 3 de PWS, DCCR se mostró prometedor al abordar la hiperfagia, el síntoma característico del PWS, así como varios otros síntomas, como comportamientos agresivos/destructivos, masa grasa y otros parámetros metabólicos.

Acerca de Soleno Therapeutics, Inc.Soleno se centra en el desarrollo y comercialización de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades raras. Actualmente, la FDA está revisando una NDA para su candidato principal, las tabletas de liberación prolongada DCCR (diazóxido colina), una tableta oral que se toma una vez al día para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi (PWS), y se le concedió revisión prioritaria. Para obtener más información, visite www.soleno.life.

Declaraciones a futuroEste comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro dentro del significado de la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, según enmendada. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos contenidas en este comunicado de prensa son declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones sobre el momento de cualquier proceso regulatorio o aprobaciones finales y la determinación de un camino a seguir para DCCR para el tratamiento de PWS. En algunos casos, puede identificar declaraciones prospectivas mediante términos como "podría", "hará", "debería", "espera", "planifica", "anticipa", "podría", "pretende", "objetivo", "proyectar", "contempla", "cree", "estima", "predice", "potencial" o "continua" o los negativos de estos términos u otras expresiones similares. Estas declaraciones prospectivas se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluidos los riesgos e incertidumbres asociados con la revisión de nuestra NDA por parte de la FDA, las condiciones del mercado, así como los riesgos y incertidumbres inherentes al negocio de Soleno, incluidas las descritas en los comunicados de prensa anteriores de la compañía y en los informes periódicos que presenta ante la SEC. Los eventos y circunstancias reflejados en las declaraciones prospectivas de la compañía pueden no lograrse u ocurrir y los resultados reales podrían diferir materialmente de aquellos proyectados en las declaraciones prospectivas. Excepto que lo exija la ley aplicable, la compañía no planea actualizar ni revisar públicamente ninguna declaración prospectiva contenida en este documento, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros, cambios de circunstancias o de otro tipo.

Fuente : Terapéutica Soleno

Al corriente : 2024-08-30 09:03

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