Soleno Therapeutics annonce l'acceptation par la FDA américaine du dépôt et de l'examen prioritaire de la NDA pour les comprimés à libération prolongée DCCR (diazoxyde de choline) dans le traitement du syndrome de Prader-Willi

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Nom générique : diazoxyde de choline Traitement du : Syndrome de Prader-Willi

Soleno Therapeutics annonce l'acceptation par la FDA américaine pour Dépôt et examen prioritaire de la NDA pour les comprimés à libération prolongée DCCR (diazoxyde de choline) dans le syndrome de Prader-Willi

REDWOOD CITY, Californie, 27 août 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (« Soleno ») (NASDAQ : SLNO), une société biopharmaceutique au stade clinique développant de nouveaux produits thérapeutiques pour le traitement des maladies rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté le dépôt de sa demande de nouveau médicament (NDA) pour DCCR pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (PWS) chez les personnes de quatre ans et plus souffrant d'hyperphagie. La FDA a accordé un examen prioritaire pour la NDA et a fixé une date d'action cible en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 27 décembre 2024. L'examen prioritaire est destiné aux demandes de médicaments qui, s'ils étaient approuvés, apporteraient une amélioration significative de la sécurité ou de l'efficacité. du traitement, de la prévention ou du diagnostic d'une maladie grave.

Dans sa lettre de désignation d'examen prioritaire, la FDA a également déclaré qu'elle prévoyait actuellement de tenir une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande de DCCR.

"Le PWS est une maladie rare et dévastatrice qui a un impact significatif sur la vie des patients et de leurs familles », a déclaré Anish Bhatnagar, M.D., président-directeur général de Soleno. « L'acceptation par la FDA de notre NDA est une étape importante, et le fait de désigner notre demande pour un examen prioritaire réaffirme que la FDA considère le PWS comme une maladie grave. Nous sommes immensément reconnaissants envers l’ensemble de la communauté PWS, y compris les patients, les soignants et les groupes de défense, pour leur soutien continu. Nous restons déterminés à continuer de travailler en étroite collaboration avec la FDA dans le cadre du processus d'examen de la NDA. »

La diazoxyde de choline bénéficie des désignations révolutionnaire et accélérée aux États-Unis, ainsi que de la désignation de médicament orphelin pour le SPW aux États-Unis et dans l'Union européenne.

À propos du PWSLa Prader-Willi Syndrome Association USA estime que le PWS survient dans une naissance vivante sur 15 000. Le symptôme caractéristique de ce trouble est l'hyperphagie, une maladie chronique potentiellement mortelle caractérisée par une sensation de faim intense et persistante, une préoccupation alimentaire et une volonté extrême de rechercher et de consommer de la nourriture, ce qui peut gravement diminuer la qualité de vie des individus. avec les PWS et leurs familles. Les caractéristiques supplémentaires du PWS comprennent des problèmes de comportement, des troubles cognitifs, un faible tonus musculaire, une petite taille (lorsqu'il n'est pas traité avec de l'hormone de croissance), l'accumulation d'un excès de graisse corporelle, des retards de développement et un développement sexuel incomplet. L'hyperphagie peut entraîner une mortalité importante (par exemple, rupture d'estomac, étouffement, mort accidentelle due à un comportement de recherche de nourriture) et à plus long terme, des comorbidités telles que le diabète, l'obésité et les maladies cardiovasculaires. Dans une enquête mondiale menée par la Fondation Prader-Willi Research, 96,5 % des personnes interrogées (parents et soignants) ont classé l'hyperphagie et 92,9 % ont classé la composition corporelle comme le symptôme le plus important ou le plus important à soulager par un nouveau médicament. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour traiter l'hyperphagie/l'appétit, les fonctions métaboliques, cognitives ou les aspects comportementaux du trouble.

À propos des comprimés à libération prolongée DCCR (diazoxyde de choline)DCCR est une nouvelle forme posologique exclusive à libération prolongée contenant de la diazoxyde de choline, le sel cristallin du diazoxyde, et est administrée une fois par jour. La molécule mère, le diazoxyde, est utilisée depuis des décennies chez des milliers d'individus dans le traitement de quelques maladies rares chez les nouveau-nés, les nourrissons, les enfants et les adultes, mais son utilisation n'est pas approuvée dans le PWS. Soleno a conçu et établi une protection étendue par brevet pour l'utilisation thérapeutique du diazoxyde, du diazoxyde de choline et du DCCR chez les personnes atteintes du SPW. Le programme de développement du DCCR s'appuie sur les données de cinq études cliniques de phase 1 terminées chez des volontaires sains et de trois études cliniques de phase 2 terminées, dont une portant sur des individus atteints du SPW. Dans le programme de développement clinique de phase 3 du PWS, le DCCR s'est montré prometteur dans le traitement de l'hyperphagie, le symptôme caractéristique du PWS, ainsi que de plusieurs autres symptômes tels que les comportements agressifs/destructeurs, la masse grasse et d'autres paramètres métaboliques.

À propos de Soleno Therapeutics, Inc.Soleno se concentre sur le développement et la commercialisation de nouveaux produits thérapeutiques pour le traitement des maladies rares. Une NDA pour son candidat principal, les comprimés à libération prolongée DCCR (diazoxyde de choline), un comprimé oral une fois par jour pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (PWS), est actuellement en cours d'examen par la FDA et a obtenu un examen prioritaire. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.soleno.life.

Déclarations prospectivesCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l'article 21E de la Securities Exchange Act de 1934, telle que modifiée. Toutes les déclarations autres que les déclarations de faits historiques contenues dans ce communiqué de presse sont des déclarations prospectives, y compris des déclarations concernant le calendrier de tout processus réglementaire ou approbations finales et la détermination de la voie à suivre pour DCCR pour le traitement du PWS. Dans certains cas, vous pouvez identifier les déclarations prospectives par des termes tels que « peut », « sera », « devrait », « s'attendre à », « planifier », « anticiper », « pourrait », « avoir l'intention de », « cibler, " " projeter ", " envisage ", " croit ", " estime ", " prédit ", " potentiel " ou " continue " ou la forme négative de ces termes ou d'autres expressions similaires. Ces déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date de ce communiqué de presse et sont soumises à un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'hypothèses, y compris les risques et incertitudes associés à l'examen par la FDA de notre NDA, les conditions du marché, ainsi que les risques et les incertitudes inhérentes aux activités de Soleno, y compris celles décrites dans les communiqués de presse antérieurs de la société et dans les rapports périodiques qu'elle dépose auprès de la SEC. Les événements et circonstances reflétés dans les déclarations prospectives de la société pourraient ne pas se réaliser ou se produire et les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux projetés dans les déclarations prospectives. Sauf si la loi applicable l'exige, la société n'a pas l'intention de mettre à jour ou de réviser publiquement les déclarations prospectives contenues dans le présent document, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs, de changements de circonstances ou autre.

Source : Soleno Thérapeutique

Publié : 2024-08-30 09:03

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