Soleno Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA AS untuk Pengajuan dan Tinjauan Prioritas NDA untuk Tablet Extended-Release DCCR (Diazoxide Choline) pada Sindrom Prader-Willi

Ikuti Drugslib di

Nama generik: diazoxide choline Pengobatan untuk: Sindrom Prader-Willi

Soleno Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA AS untuk Pengajuan dan Tinjauan Prioritas NDA untuk Tablet Extended-Release DCCR (Diazoxide Choline) pada Sindrom Prader-Willi

REDWOOD CITY, California, 27 Agustus 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO), sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang mengembangkan terapi baru untuk pengobatan penyakit langka, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menerima pengajuan Permohonan Obat Baru (NDA) untuk DCCR untuk pengobatan sindrom Prader-Willi (PWS) pada individu berusia empat tahun ke atas yang menderita hiperfagia. FDA memberikan Tinjauan Prioritas untuk NDA dan menetapkan tanggal tindakan target Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) pada tanggal 27 Desember 2024. Tinjauan prioritas ditujukan untuk permohonan obat yang, jika disetujui, akan memberikan peningkatan yang signifikan dalam keamanan atau efektivitas. pengobatan, pencegahan, atau diagnosis kondisi serius.

Dalam surat Penunjukan Tinjauan Prioritas, FDA juga menyatakan bahwa mereka saat ini berencana mengadakan pertemuan komite penasihat untuk membahas penerapan DCCR.

“PWS adalah kondisi langka dan menghancurkan yang berdampak signifikan kehidupan pasien dan keluarganya,” kata Anish Bhatnagar, M.D., Chief Executive Officer Soleno. “Penerimaan FDA terhadap NDA kami merupakan tonggak penting, dan menetapkan permohonan kami untuk peninjauan prioritas menegaskan kembali bahwa FDA memandang PWS sebagai kondisi yang serius. Kami sangat berterima kasih kepada seluruh komunitas PWS, termasuk pasien, perawat, dan kelompok advokasi, atas dukungan mereka yang tiada henti. Kami tetap berkomitmen untuk terus bekerja sama dengan FDA melalui proses peninjauan NDA.”

Kolin diazoksida mempunyai Penunjukan Terobosan dan Jalur Cepat di A.S., serta Penunjukan Obat Yatim Piatu untuk PWS di A.S. dan UE.

Tentang PWSAsosiasi Sindrom Prader-Willi AS memperkirakan bahwa PWS terjadi pada satu dari setiap 15.000 kelahiran hidup. Gejala khas dari gangguan ini adalah hiperfagia, suatu kondisi kronis dan mengancam jiwa yang ditandai dengan perasaan lapar yang intens dan terus-menerus, nafsu makan yang berlebihan, dan dorongan ekstrem untuk mencari dan mengonsumsi makanan, yang dapat sangat mengurangi kualitas hidup seseorang. dengan PWS dan keluarganya. Karakteristik tambahan dari PWS termasuk masalah perilaku, cacat kognitif, tonus otot rendah, perawakan pendek (bila tidak diobati dengan hormon pertumbuhan), penumpukan lemak tubuh berlebih, keterlambatan perkembangan, dan perkembangan seksual yang tidak lengkap. Hiperfagia dapat menyebabkan kematian yang signifikan (misalnya perut pecah, tersedak, kematian karena perilaku mencari makanan) dan penyakit penyerta jangka panjang seperti diabetes, obesitas, dan penyakit kardiovaskular. Dalam survei global yang dilakukan oleh Foundation for Prader-Willi Research, 96,5% responden (orang tua dan pengasuh) menilai hiperfagia dan 92,9% menilai komposisi tubuh sebagai gejala paling penting atau sangat penting yang harus diatasi dengan obat baru. Saat ini belum ada terapi yang disetujui untuk mengatasi hiperfagia/nafsu makan, metabolisme, fungsi kognitif, atau aspek perilaku dari gangguan ini.

Tentang Tablet Extended-Release DCCR (Diazoxide Choline)DCCR adalah bentuk sediaan extended-release baru yang mengandung diazoxide choline, garam kristal diazoxide dan diberikan sekali sehari. Molekul induknya, diazoksida, telah digunakan selama beberapa dekade pada ribuan orang pada beberapa penyakit langka pada neonatus, bayi, anak-anak, dan orang dewasa, namun tidak disetujui untuk digunakan pada PWS. Soleno menyusun dan menetapkan perlindungan paten yang luas untuk penggunaan terapeutik diazoksida, diazoksida kolin, dan DCCR pada individu dengan PWS. Program pengembangan DCCR didukung oleh data dari lima studi klinis Fase 1 yang telah diselesaikan pada sukarelawan sehat dan tiga studi klinis Fase 2 yang telah diselesaikan, salah satunya dilakukan pada individu dengan PWS. Dalam program pengembangan klinis PWS Fase 3, DCCR menunjukkan hasil yang menjanjikan dalam mengatasi hiperfagia, gejala utama PWS, serta beberapa gejala lain seperti perilaku agresif/destruktif, massa lemak, dan parameter metabolisme lainnya.

< kuat>Tentang Soleno Therapeutics, Inc.Soleno berfokus pada pengembangan dan komersialisasi terapi baru untuk pengobatan penyakit langka. Sebuah NDA untuk kandidat utamanya, tablet extended-release DCCR (diazoxide choline), tablet oral sekali sehari untuk pengobatan sindrom Prader-Willi (PWS) saat ini sedang ditinjau oleh FDA dan diberikan Tinjauan Prioritas. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.soleno.life.

Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan sesuai dengan pengertian Pasal 21E Undang-Undang Bursa Efek tahun 1934, sebagaimana telah diubah. Semua pernyataan selain pernyataan fakta sejarah yang terdapat dalam siaran pers ini adalah pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai waktu proses regulasi atau persetujuan akhir dan menentukan jalur ke depan bagi DCCR dalam penanganan PWS. Dalam beberapa kasus, Anda dapat mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan dengan istilah seperti "mungkin", "akan", "seharusnya", "mengharapkan", "merencanakan", "mengantisipasi", "bisa", "berniat", "menargetkan, " "memproyeksikan", "merenungkan", "meyakini", "memperkirakan", "memprediksi", "potensi", atau "melanjutkan" atau bentuk negatif dari istilah-istilah ini atau ungkapan serupa lainnya. Pernyataan berwawasan ke depan ini hanya berlaku pada tanggal siaran pers ini dan tunduk pada sejumlah risiko, ketidakpastian dan asumsi, termasuk risiko dan ketidakpastian yang terkait dengan tinjauan FDA terhadap NDA kami, kondisi pasar, serta risiko dan ketidakpastian yang melekat dalam bisnis Soleno, termasuk yang dijelaskan dalam siaran pers perusahaan sebelumnya dan dalam laporan berkala yang diajukan ke SEC. Peristiwa dan keadaan yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan perusahaan mungkin tidak dapat dicapai atau terjadi dan hasil sebenarnya dapat berbeda secara material dari apa yang diproyeksikan dalam pernyataan berwawasan ke depan. Kecuali diwajibkan oleh hukum yang berlaku, perusahaan tidak berencana untuk memperbarui atau merevisi secara publik pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini, baik sebagai akibat dari informasi baru, peristiwa di masa depan, perubahan keadaan, atau lainnya.

Sumber : Terapi Soleno

Diposting : 2024-08-30 09:03

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer