ソレノ・セラピューティクス、プラダー・ウィリ症候群におけるDCCR（ジアゾキシド・コリン）徐放性錠剤の申請およびNDAの優先審査を米国FDAが受理したことを発表

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一般名: ジアゾキシド コリン治療薬: プラダー ウィリ症候群

ソレノ セラピューティクスが米国 FDA の承認を発表プラダーウィリ症候群における DCCR (ジアゾキシド コリン) 徐放性錠剤の NDA の申請と優先審査

カリフォルニア州レッドウッドシティ、2024 年 8 月 27 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- Soleno Therapeutics, Inc.希少疾患の治療のための新しい治療法を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社（「ソレノ」）（NASDAQ: SLNO）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が新薬申請（NDA）の提出を受理したと発表しました。過食症のある 4 歳以上のプラダー ウィリ症候群 (PWS) の治療のための DCCR 用。 FDA は NDA の優先審査を許可し、処方薬使用料法 (PDUFA) の目標行動日を 2024 年 12 月 27 日に割り当てました。優先審査は、承認されれば安全性または有効性が大幅に改善される医薬品の申請に指定されています。重篤な状態の治療、予防、または診断。

FDA は優先審査指定書簡の中で、現在、DCCR の申請について議論するための諮問委員会の会合を開催する予定であると述べました。

「PWS は壊滅的でまれな症状であり、身体に重大な影響を与える」患者とその家族の命を大切にします」とソレノの最高経営責任者であるアニッシュ・バトナガル医師は述べました。 「FDAが当社のNDAを受諾したことは重要なマイルストーンであり、当社の申請を優先審査に指定することは、FDAがPWSを深刻な状態と見なしていることを再確認するものです。私たちは、患者、介護者、権利擁護団体を含む PWS コミュニティ全体の継続的なサポートに非常に感謝しています。私たちは、NDA 審査プロセスを通じて FDA と緊密に協力し続けることに引き続き取り組んでいきます。」

ジアゾキシド コリンは、米国でブレークスルーおよびファスト トラックの指定を受けており、米国と欧州では PWS の希少疾病用医薬品指定も受けています。

PWS について米国プラダーウィリ症候群協会は、PWS は出生 15,000 人に 1 人の割合で発生すると推定しています。この障害の特徴的な症状は過食症であり、激しい持続的な空腹感、食べ物への執着、食べ物を求めて消費する極端な衝動を特徴とする慢性的かつ生命を脅かす症状であり、個人の生活の質を著しく低下させる可能性があります。 PWSとそのご家族とともに。 PWSのその他の特徴には、行動上の問題、認知障害、筋緊張の低下、低身長（成長ホルモンで治療しなかった場合）、過剰な体脂肪の蓄積、発育遅延、不完全な性的発達が含まれます。過食症は、重大な死亡率（胃破裂、窒息、食べ物を求める行動による事故死など）を引き起こし、長期的には糖尿病、肥満、心血管疾患などの併存疾患を引き起こす可能性があります。プラダー・ウィリ研究財団が実施した世界規模の調査では、回答者（親と介護者）の96.5％が過食症を、92.9％が体組成を新薬で緩和すべき最も重要な症状または非常に重要な症状のいずれかと評価した。現在、この障害の過食/食欲、代謝、認知機能、または行動面を治療するための承認された治療法はありません。

DCCR (ジアゾキシド コリン) 徐放性錠剤についてDCCR は、ジアゾキシドの結晶塩であるジアゾキシド コリンを含む新規の独自の徐放性剤形で、1 日 1 回投与されます。親分子であるジアゾキシドは、新生児、乳児、子供、成人のいくつかの稀な疾患で何千人もの人々に数十年にわたって使用されてきましたが、PWSでの使用は承認されていません。ソレノは、PWS 患者におけるジアゾキシド、ジアゾキシド コリン、および DCCR の治療的使用に対する広範な特許保護を考案し、確立しました。 DCCR 開発プログラムは、健康なボランティアを対象とした 5 つの完了した第 1 相臨床研究と、PWS 患者を対象とした 3 つの完了した第 2 相臨床研究のデータによって裏付けられています。 PWS の第 3 相臨床開発プログラムにおいて、DCCR は、PWS の特徴的な症状である過食症に加え、攻撃的/破壊的行動、脂肪量、その他の代謝パラメーターなどの他のいくつかの症状への対処において有望であることが示されました。

Soleno Therapeutics, Inc. についてSoleno は、希少疾患の治療のための新しい治療法の開発と商品化に注力しています。その主要候補であるプラダーウィリ症候群（PWS）治療用の1日1回経口錠剤であるDCCR（ジアゾキシドコリン）徐放性錠剤のNDAは現在FDAによって審査中であり、優先審査が認められた。詳細については、www.soleno.life をご覧ください。

将来の見通しに関する記述このプレスリリースには、1934 年証券取引法 (改正) の第 21E 条の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このプレスリリースに含まれる歴史的事実の記述以外のすべての記述は、規制プロセスや最終的な承認のタイミングに関する記述や、PWS の治療における DCCR の今後の方向性の決定に関する記述を含め、将来の見通しに関する記述です。場合によっては、「かもしれない」、「するだろう」、「はずである」、「期待する」、「計画する」、「予想する」、「可能性がある」、「意図する」、「目標とする」などの用語によって将来予想に関する記述を識別することができます。 「「計画する」、「熟考する」、「信じる」、「推定する」、「予測する」、「可能性がある」、または「継続する」、またはこれらの用語の否定、またはその他の同様の表現。これらの将来予想に関する記述は、このプレスリリースの日付時点でのみ述べられており、FDA による当社の NDA の審査、市場の状況、およびリスクや不確実性など、多くのリスク、不確実性、および仮定の影響を受けます。ソレノの事業に内在する不確実性。これには、同社の以前のプレスリリースや SEC に提出した定期報告書に記載されているものも含まれます。当社の将来予想に関する記述に反映されている出来事や状況は、達成されない、または発生しない可能性があり、実際の結果は、将来予想に関する記述で予測されたものと大きく異なる可能性があります。適用される法律で義務付けられている場合を除き、当社は、新しい情報、将来の出来事、状況の変化などの結果であっても、ここに含まれる将来の見通しに関する記述を公的に更新または修正する予定はありません。

出典。 : ソレノ セラピューティクス

投稿しました : 2024-08-30 09:03

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