Soleno Therapeutics ngumumake Penerimaan FDA AS kanggo Pengajuan lan Tinjauan Prioritas NDA kanggo Tablet Rilis Lengkap DCCR (Diazoxide Choline) ing Sindrom Prader-Willi

Tindakake Drugslib ing

Jeneng umum: kolin diazoksida Pengobatan: Sindrom Prader-Willi

Soleno Therapeutics Ngumumake Penerimaan FDA AS kanggo Pengajuan lan Prioritas Review NDA kanggo DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release Tablet ing Prader-Willi Syndrome

REDWOOD CITY, California, 27 Agustus 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. ("Soleno") (NASDAQ: SLNO), perusahaan biofarmasi tahap klinis ngembangake terapi novel kanggo perawatan penyakit langka, dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nampa kanggo ngajokake Aplikasi Obat Anyar (NDA) kanggo DCCR kanggo perawatan sindrom Prader-Willi (PWS) ing individu patang taun lan lawas sing duwe hyperphagia. FDA menehi Tinjauan Prioritas kanggo NDA lan nemtokake tanggal tumindak target Undhang-undhang Undhang-undhang Narkoba Resep (PDUFA) tanggal 27 Desember 2024. Tinjauan prioritas ditetepake kanggo aplikasi kanggo obat-obatan sing, yen disetujoni, bakal ningkatake safety utawa efektifitas sing signifikan. perawatan, nyegah utawa diagnosa kondisi serius.

Ing surat Penunjukan Tinjauan Prioritas, FDA uga nyatakake yen saiki lagi ngrencanakake rapat panitia penasehat kanggo ngrembug aplikasi kanggo DCCR.

"PWS minangka kahanan langka sing bisa nyebabake pengaruh sing signifikan. urip pasien lan kulawargane, "ujare Anish Bhatnagar, M.D., Kepala Eksekutif Soleno. "Penerimaan FDA babagan NDA kita minangka tonggak sejarah sing penting, lan menehi aplikasi kanggo review prioritas negesake maneh manawa FDA ndeleng PWS minangka kondisi serius. Kita matur nuwun banget kanggo kabeh komunitas PWS, kalebu pasien, pengasuh lan kelompok advokasi, kanggo dhukungan sing terus-terusan. Kita tetep setya terus makarya kanthi rapet karo FDA liwat proses review NDA.”

Diazoxide choline nduweni Penetapan Terobosan lan Fast Track ing AS, uga Orphan Drug Designation kanggo PWS ing AS lan E.U.

Babagan PWSPrader-Willi Syndrome Association USA ngira yen PWS dumadi ing saben 15.000 lair urip. Gejala khas saka kelainan iki yaiku hyperphagia, kondisi kronis lan ngancam nyawa sing ditondoi dening rasa keluwen sing kuat, terus-terusan, pre-occupation pangan, lan dorongan ekstrim kanggo nggoleki lan ngonsumsi panganan, sing bisa nyuda kualitas urip individu. karo PWS lan kulawargane. Karakteristik tambahan saka PWS kalebu masalah prilaku, cacat kognitif, nada otot sing kurang, dedeg piadeg cendhak (nalika ora diobati karo hormon pertumbuhan), akumulasi lemak awak sing berlebihan, keterlambatan perkembangan, lan perkembangan seksual sing ora lengkap. Hyperphagia bisa nyebabake kematian sing signifikan (umpamane, weteng pecah, keselak, mati ora sengaja amarga prilaku golek panganan) lan penyakit co-morbiditas sing luwih dawa kayata diabetes, obesitas, lan penyakit kardiovaskular. Ing survey global sing ditindakake dening Foundation for Prader-Willi Research, 96,5% responden (wong tuwa lan pengasuh) menehi rating hiperfagia lan 92,9% komposisi awak minangka gejala sing paling penting utawa penting sing bakal diilangi dening obat anyar. Saiki ora ana terapi sing disetujoni kanggo ngobati hiperfagia/napsu, metabolisme, fungsi kognitif, utawa aspek prilaku saka kelainan kasebut.

Babagan DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release TabletsDCCR minangka novel, proprietary extended-release dosage form ngemot diazoxide choline, uyah kristal diazoxide lan diterbitake sapisan dina. Molekul induk, diazoxide, wis digunakake kanggo dekade ing ewu individu ing sawetara penyakit langka ing neonates, bayi, anak lan wong diwasa, nanging ora disetujoni kanggo nggunakake ing PWS. Soleno ngandhut lan netepake pangayoman paten ekstensif kanggo nggunakake terapeutik saka diazoxide, diazoxide kolin lan DCCR ing individu karo PWS. Program pangembangan DCCR didhukung dening data saka limang studi klinis Fase 1 sing wis rampung ing sukarelawan sehat lan telung studi klinis Fase 2 sing rampung, salah sijine ana ing individu sing duwe PWS. Ing program pangembangan klinis PWS Phase 3, DCCR nuduhake janji kanggo ngatasi hiperfagia, gejala khas PWS, uga sawetara gejala liyane kayata prilaku agresif / ngrusak, massa lemak lan parameter metabolik liyane.

< kuwat>Babagan Soleno Therapeutics, Inc.Soleno fokus ing pangembangan lan komersialisasi terapi novel kanggo perawatan penyakit langka. NDA kanggo calon utama, tablet pelepasan lengkap DCCR (diazoxide choline), tablet oral sapisan saben dina kanggo perawatan sindrom Prader-Willi (PWS) lagi ditinjau dening FDA lan diwenehi Prioritas Review. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.soleno.life.

Pernyataan Berwawasan MajuSiaran pers iki ngemot pernyataan-pernyataan sing ngarep-arep ing makna Bagean 21E Undhang-undhang Bursa Efek 1934, kaya sing wis diowahi. Kabeh statement liyane saka statements saka kasunyatan sajarah sing ana ing release penet iki statements ngarep-looking, kalebu statements bab wektu saka proses peraturan utawa persetujuan pokok lan nentokake dalan maju kanggo DCCR kanggo perawatan saka PWS. Ing sawetara kasus, sampeyan bisa ngenali pratelan sing ngarep-arep kanthi istilah kayata "bisa," "bakal," "kudu," "nyana," "rencana," "antisipasi," "bisa," "niat," "target, " "proyek," "contemplates," "pracaya," "prakiraan," "prediksi," "potensial" utawa "terus" utawa negatif saka istilah kasebut utawa ekspresi sing padha. Pernyataan-pernyataan sing ngarep-arep iki mung ngomong nalika tanggal siaran pers iki lan tundhuk sawetara risiko, kahanan sing durung mesthi lan asumsi, kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana gandhengane karo tinjauan FDA babagan NDA, kahanan pasar, uga risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana ing bisnis Soleno, kalebu sing diterangake ing siaran pers sadurunge perusahaan lan ing laporan periodik sing diajukake karo SEC. Acara lan kahanan sing dibayangke ing statement ngarep perusahaan bisa uga ora bisa digayuh utawa kedadeyan lan asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing digambarake ing pernyataan ngarep. Kajaba sing diwajibake dening hukum sing ditrapake, perusahaan ora rencana kanggo nganyari publik utawa mbenakake statement ngarep sing ana ing kene, apa minangka asil saka informasi anyar, acara mangsa ngarep, owah-owahan kahanan utawa liya.

Sumber : Soleno Therapeutics

Dikirim : 2024-08-30 09:03

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer