솔레노 테라퓨틱스(Soleno Therapeutics), 프라더윌리 증후군에 대한 DCCR(디아족사이드 콜린) 서방형 정제에 대한 NDA 제출 및 우선심사에 대한 미국 FDA 승인 발표

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일반명: 디아족사이드 콜린 치료제: 프라더 윌리 증후군

Soleno Therapeutics, 미국 FDA 승인 발표 프라더윌리 증후군의 DCCR(디아족사이드 콜린) 서방형 정제에 대한 NDA 신청 및 우선 심사

캘리포니아주 레드우드 시티, 2024년 8월 27일(GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO)는 희귀질환 치료를 위한 새로운 치료법을 개발하는 임상 단계 바이오제약 회사로 미국 식품의약국(FDA)이 신약 신청(NDA) 신청을 수락했다고 오늘 발표했습니다. 과식증이 있는 4세 이상 개인의 프라더-윌리 증후군(PWS) 치료를 위한 DCCR의 경우. FDA는 NDA에 대한 우선 심사를 승인하고 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜를 2024년 12월 27일로 지정했습니다. 우선 심사는 승인될 경우 안전성이나 효과에 상당한 개선을 제공할 약품 신청에 지정됩니다. 심각한 질병의 치료, 예방 또는 진단

우선 심사 지정 서신에서 FDA는 현재 DCCR 신청에 대해 논의하기 위해 자문위원회 회의를 개최할 계획이라고 밝혔습니다.

“PWS는 심각한 영향을 미치는 파괴적이고 드문 질환입니다. 환자와 그 가족의 삶”이라고 Soleno의 CEO인 Anish Bhatnagar 박사는 말했습니다. “FDA가 NDA를 승인한 것은 중요한 이정표이며, 우선 검토 신청을 지정하는 것은 FDA가 PWS를 심각한 상태로 보고 있음을 재확인하는 것입니다. 우리는 환자, 간병인, 옹호 단체를 포함한 전체 PWS 커뮤니티의 지속적인 지원에 깊은 감사를 드립니다. 우리는 NDA 검토 과정을 통해 FDA와 계속 긴밀하게 협력하기 위해 최선을 다하고 있습니다.”

디아족시드콜린은 미국에서 혁신적 및 신속 트랙 지정을 받았으며, 미국과 EU에서는 PWS에 대해 희귀의약품 지정을 받았습니다.

PWS 정보미국 프라더-윌리 증후군 협회(Prader-Willi Syndrome Association USA)는 PWS가 출생아 15,000명당 1명꼴로 발생한다고 추정합니다. 이 장애의 특징적인 증상은 과다증입니다. 이는 강렬하고 지속적인 배고픔, 음식에 대한 집착, 음식을 찾고 소비하려는 극단적 충동을 특징으로 하는 만성적이고 생명을 위협하는 상태로, 개인의 삶의 질을 심각하게 저하시킬 수 있습니다. PWS 및 그 가족과 함께. PWS의 추가적인 특징으로는 행동 문제, 인지 장애, 낮은 근긴장도, 단신(성장 호르몬으로 치료하지 않은 경우), 과도한 체지방 축적, 발달 지연 및 불완전한 성적 발달 등이 있습니다. 과다섭식증은 심각한 사망(예: 위 파열, 질식, 음식 추구 행동으로 인한 우발적 사망) 및 장기적으로 당뇨병, 비만, 심혈관 질환과 같은 동반 질환을 초래할 수 있습니다. 프라더-윌리 연구재단(Foundation for Prader-Willi Research)이 실시한 글로벌 조사에서 응답자(부모 및 보호자)의 96.5%가 과식증을 평가했으며, 92.9%는 체성분을 신약으로 완화할 수 있는 가장 중요하거나 매우 중요한 증상으로 평가했습니다. 현재 이 장애의 과다증/식욕, 대사, 인지 기능 또는 행동 측면을 치료하기 위해 승인된 치료법은 없습니다.

DCCR(디아족시드 콜린) 서방형 정제 정보DCCR은 디아족시드의 결정질 염인 디아족시드 콜린을 함유한 새롭고 독창적인 서방형 제형으로 하루 1회 투여됩니다. 모분자인 디아족사이드는 수십 년 동안 신생아, 유아, 어린이 및 성인의 몇 가지 희귀 질병에 수천 명의 개인에게 사용되어 왔지만 PWS에서의 사용은 승인되지 않았습니다. Soleno는 PWS 환자의 디아족시드, 디아족시드 콜린 및 DCCR의 치료적 사용을 위한 광범위한 특허 보호를 구상하고 확립했습니다. DCCR 개발 프로그램은 건강한 지원자를 대상으로 완료된 5개의 1상 임상 연구와 3개의 완료된 2상 임상 연구(그 중 하나는 PWS 환자를 대상으로 함)의 데이터로 뒷받침됩니다. PWS 3상 임상 개발 프로그램에서 DCCR은 PWS의 특징적인 증상인 과다증뿐만 아니라 공격적/파괴적인 행동, 체지방 및 기타 대사 매개변수와 같은 여러 기타 증상을 해결하는 데 가능성을 보여주었습니다.

< Strong>Soleno Therapeutics, Inc. 소개Soleno는 희귀질환 치료를 위한 새로운 치료법의 개발 및 상용화에 주력하고 있습니다. 프라더-윌리 증후군(PWS) 치료를 위한 1일 1회 경구 정제인 주요 후보 DCCR(디아족사이드 콜린) 서방형 정제에 대한 NDA는 현재 FDA의 검토 중이며 우선 검토를 받았습니다. 자세한 내용은 www.soleno.life를 참조하세요.

미래 예측 진술이 보도 자료에는 개정된 1934년 증권거래소법 21E항의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 이 보도 자료에 포함된 역사적 사실에 대한 진술 이외의 모든 진술은 규제 절차 또는 최종 승인 시기와 PWS 처리를 위한 DCCR의 향후 경로 결정에 관한 진술을 포함하여 미래 예측 진술입니다. 어떤 경우에는 "할 수 있다", "할 것이다", "해야 한다", "예상한다", "계획하다", "예상하다", "할 수 있다", "의도하다", "목표" 등의 용어로 미래 예측 진술을 식별할 수 있습니다. " "계획하다", "고려하다", "믿다", "추정하다", "예측하다", "잠재력이 있다", "계속하다" 또는 이러한 용어나 기타 이와 유사한 표현의 부정형입니다. 이러한 미래 예측 진술은 이 보도 자료의 날짜를 기준으로 한 것이며 FDA의 NDA 검토와 관련된 위험 및 불확실성, 시장 상황, 위험 및 불확실성을 포함하여 다양한 위험, 불확실성 및 가정이 적용됩니다. 회사의 이전 보도 자료와 SEC에 제출한 정기 보고서에 설명된 내용을 포함하여 Soleno의 사업에 내재된 불확실성. 회사의 미래예측진술에 반영된 사건과 상황은 달성되지 않거나 발생하지 않을 수 있으며, 실제 결과는 미래예측진술에 예상된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 해당 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 회사는 새로운 정보, 향후 사건, 상황 변화 등의 결과로 여기에 포함된 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트하거나 수정할 계획이 없습니다.

출처 : 솔레노테라퓨틱스

게시됨 : 2024-08-30 09:03

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