Soleno Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA A.S. untuk Pemfailan dan Semakan Keutamaan NDA untuk Tablet Pelepasan Lanjutan DCCR (Diazoxide Choline) dalam Sindrom Prader-Willi

Ikuti Drugslib di

Nama generik: diazoxide choline Rawatan untuk: Sindrom Prader-Willi

Soleno Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA A.S. Pemfailan dan Semakan Keutamaan NDA untuk Tablet Pelepasan Lanjutan DCCR (Diazoxide Choline) dalam Sindrom Prader-Willi

REDWOOD CITY, Calif., 27 Ogos 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO), sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang membangunkan terapeutik novel untuk rawatan penyakit jarang berlaku, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah menerima untuk memfailkan Permohonan Ubat Baharu (NDA)nya. untuk DCCR untuk rawatan sindrom Prader-Willi (PWS) pada individu empat tahun ke atas yang mempunyai hiperfagia. FDA memberikan Semakan Keutamaan untuk NDA dan menetapkan tarikh tindakan sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 27 Disember 2024. Semakan keutamaan ditetapkan kepada permohonan untuk ubat yang, jika diluluskan, akan memberikan peningkatan ketara dalam keselamatan atau keberkesanan rawatan, pencegahan atau diagnosis keadaan serius.

Dalam surat Penetapan Semakan Keutamaan, FDA juga menyatakan bahawa ia sedang merancang untuk mengadakan mesyuarat jawatankuasa penasihat untuk membincangkan permohonan untuk DCCR.

“PWS ialah keadaan yang dahsyat dan jarang berlaku yang memberi kesan ketara kehidupan pesakit dan keluarga mereka,” kata Anish Bhatnagar, M.D., Ketua Pegawai Eksekutif Soleno. “Penerimaan FDA terhadap NDA kami adalah peristiwa penting, dan menetapkan permohonan kami untuk semakan keutamaan mengesahkan semula bahawa FDA melihat PWS sebagai keadaan yang serius. Kami amat berterima kasih kepada seluruh komuniti PWS, termasuk pesakit, penjaga dan kumpulan advokasi, atas sokongan berterusan mereka. Kami kekal komited untuk terus bekerjasama rapat dengan FDA melalui proses semakan NDA.”

Diazoxide choline mempunyai Penetapan Terobosan dan Laluan Pantas di A.S., serta Penetapan Ubat Orphan untuk PWS di A.S. dan E.U.

Mengenai PWSPersatuan Sindrom Prader-Willi USA menganggarkan bahawa PWS berlaku dalam satu daripada setiap 15,000 kelahiran hidup. Gejala utama gangguan ini ialah hiperfagia, keadaan kronik dan mengancam nyawa yang dicirikan oleh perasaan lapar yang sengit, berterusan, terlalu sibuk dengan makanan, dan dorongan yang melampau untuk mencari dan mengambil makanan, yang boleh mengurangkan kualiti hidup individu dengan teruk. dengan PWS dan keluarga mereka. Ciri-ciri tambahan PWS termasuk masalah tingkah laku, ketidakupayaan kognitif, nada otot yang rendah, perawakan pendek (apabila tidak dirawat dengan hormon pertumbuhan), pengumpulan lemak badan yang berlebihan, kelewatan perkembangan dan perkembangan seksual yang tidak lengkap. Hiperfagia boleh membawa kepada kematian yang ketara (cth., perut pecah, tercekik, kematian akibat kelakuan mencari makanan) dan penyakit bersamaan jangka panjang seperti diabetes, obesiti dan penyakit kardiovaskular. Dalam kaji selidik global yang dijalankan oleh Yayasan Penyelidikan Prader-Willi, 96.5% responden (ibu bapa dan penjaga) menilai hiperfagia dan 92.9% menilai komposisi badan sebagai sama ada simptom yang paling penting atau sangat penting untuk dihilangkan dengan ubat baharu. Pada masa ini tiada terapi yang diluluskan untuk merawat hiperfagia/selera makan, metabolik, fungsi kognitif atau aspek tingkah laku gangguan tersebut.

Mengenai Tablet Pelepasan Lanjutan DCCR (Diazoxide Choline)DCCR ialah bentuk dos keluaran lanjutan proprietari novel yang mengandungi kolin diazoksida, garam kristal diazoksida dan ditadbir sekali sehari. Molekul induk, diazoksida, telah digunakan selama beberapa dekad dalam beribu-ribu individu dalam beberapa penyakit jarang berlaku pada neonatus, bayi, kanak-kanak dan orang dewasa, tetapi tidak diluluskan untuk digunakan dalam PWS. Soleno mencipta dan mewujudkan perlindungan paten yang meluas untuk penggunaan terapeutik diazoksida, kolin diazoksida dan DCCR pada individu dengan PWS. Program pembangunan DCCR disokong oleh data daripada lima kajian klinikal Fasa 1 yang lengkap dalam sukarelawan yang sihat dan tiga kajian klinikal Fasa 2 yang telah selesai, salah satunya adalah pada individu dengan PWS. Dalam program pembangunan klinikal PWS Fasa 3, DCCR menunjukkan janji dalam menangani hiperfagia, gejala utama PWS, serta beberapa gejala lain seperti tingkah laku agresif/musnah, jisim lemak dan parameter metabolik lain.

< kuat>Mengenai Soleno Therapeutics, Inc.Soleno memberi tumpuan kepada pembangunan dan pengkomersilan terapeutik novel untuk rawatan penyakit jarang berlaku. NDA untuk calon utamanya, tablet pelepasan lanjutan DCCR (diazoxide choline), tablet oral sekali sehari untuk rawatan sindrom Prader-Willi (PWS) sedang dalam semakan oleh FDA dan telah diberikan Kajian Keutamaan. Untuk maklumat lanjut, sila lawati www.soleno.life.

Kenyataan Pandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian Seksyen 21E Akta Bursa Sekuriti 1934, seperti yang dipinda. Semua kenyataan selain daripada kenyataan fakta sejarah yang terkandung dalam siaran akhbar ini adalah kenyataan berpandangan ke hadapan, termasuk kenyataan mengenai masa bagi sebarang proses kawal selia atau kelulusan muktamad dan menentukan laluan ke hadapan untuk DCCR untuk rawatan PWS. Dalam sesetengah kes, anda boleh mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan melalui istilah seperti "boleh," "akan," "sepatutnya," "jangka," "rancang," "jangka," "boleh," "berniat," "sasaran, " "projek," "renung," "percaya," "anggaran," "ramalkan," "berpotensi" atau "teruskan" atau negatif istilah ini atau ungkapan lain yang serupa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini hanya bercakap pada tarikh siaran akhbar ini dan tertakluk kepada beberapa risiko, ketidakpastian dan andaian, termasuk risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan semakan FDA terhadap NDA kami, keadaan pasaran, serta risiko dan ketidakpastian yang wujud dalam perniagaan Soleno, termasuk yang diterangkan dalam siaran akhbar syarikat sebelum ini dan dalam laporan berkala yang difailkan dengan SEC. Peristiwa dan keadaan yang dicerminkan dalam kenyataan berpandangan ke hadapan syarikat mungkin tidak dapat dicapai atau berlaku dan keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang diunjurkan dalam kenyataan berpandangan ke hadapan. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai, syarikat tidak bercadang untuk mengemas kini atau menyemak semula mana-mana kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini secara terbuka, sama ada akibat daripada sebarang maklumat baharu, peristiwa masa depan, keadaan berubah atau sebaliknya.

Sumber : Soleno Therapeutics

Disiarkan : 2024-08-30 09:03

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular