Soleno Therapeutics ogłasza zgodę amerykańskiej FDA na złożenie wniosku i priorytetową ocenę NDA dla DCCR (diazoksydu choliny) w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu w leczeniu zespołu Pradera-Williego

Śledź Drugslib na

Nazwa ogólna: cholina diazoksydu Leczenie: zespołu Pradera-Williego

Soleno Therapeutics ogłasza akceptację amerykańskiej FDA dla Złożenie wniosku i priorytetowa weryfikacja NDA dotycząca tabletek DCCR (diazoksydu choliny) o przedłużonym uwalnianiu w zespole Pradera-Williego

REDWOOD CITY, Kalifornia, 27 sierpnia 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Soleno Therapeutics, Inc. („Soleno”) (NASDAQ: SLNO), firma biofarmaceutyczna znajdująca się na etapie klinicznym, opracowująca nowatorskie leki stosowane w leczeniu rzadkich chorób, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zgodziła się na złożenie wniosku o nowy lek (NDA) dla DCCR w leczeniu zespołu Pradera-Williego (PWS) u osób w wieku czterech lat i starszych z hiperfagią. FDA przyznała NDA ocenę priorytetową i wyznaczyła docelową datę działania w ramach ustawy o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA) na 27 grudnia 2024 r. Przegląd priorytetowy dotyczy wniosków dotyczących leków, które, jeśli zostaną zatwierdzone, zapewnią znaczną poprawę bezpieczeństwa lub skuteczności leczenia, zapobiegania lub diagnozowania poważnego stanu.

W swoim piśmie w sprawie wyznaczenia priorytetu FDA stwierdziła również, że obecnie planuje zwołać posiedzenie komitetu doradczego w celu omówienia wniosku o DCCR.

„PWS to wyniszczająca, rzadka choroba, która znacząco wpływa na życie pacjentów i ich rodzin” – powiedział Anish Bhatnagar, lekarz medycyny, dyrektor generalny Soleno. „Zaakceptowanie przez FDA naszej umowy NDA jest znaczącym kamieniem milowym, a wyznaczenie naszego wniosku do priorytetowej oceny potwierdza, że ​​FDA postrzega PWS jako poważny stan. Jesteśmy niezmiernie wdzięczni całej społeczności PWS, w tym pacjentom, opiekunom i grupom wsparcia, za ich ciągłe wsparcie. Pozostajemy zaangażowani w dalszą bliską współpracę z FDA w ramach procesu przeglądu NDA.”

Diazoksyd cholina posiada oznaczenie przełomu i przyspieszonej ścieżki w USA, a także oznaczenie leku sierocego dla PWS w USA i UE.

Informacje o PWSStowarzyszenie na rzecz Zespołu Pradera-Williego w USA szacuje, że PWS występuje u jednego na 15 000 żywych urodzeń. Charakterystycznym objawem tego zaburzenia jest hiperfagia, przewlekła i zagrażająca życiu choroba charakteryzująca się uczuciem intensywnego, uporczywego głodu, zaabsorbowaniem jedzeniem oraz skrajną potrzebą poszukiwania i spożywania pożywienia, co może poważnie obniżyć jakość życia poszczególnych osób. z PWS i ich rodzinami. Dodatkowe cechy PWS obejmują problemy behawioralne, zaburzenia poznawcze, niskie napięcie mięśniowe, niski wzrost (jeśli nie jest leczony hormonem wzrostu), nagromadzenie nadmiaru tkanki tłuszczowej, opóźnienia w rozwoju i niepełny rozwój seksualny. Hiperfagia może prowadzić do znacznej śmiertelności (np. Pęknięcia żołądka, zadławienia, przypadkowej śmierci spowodowanej poszukiwaniem pożywienia) i w dłuższej perspektywie chorób współistniejących, takich jak cukrzyca, otyłość i choroby układu krążenia. W globalnym badaniu przeprowadzonym przez Fundację Badań Pradera-Williego 96,5% respondentów (rodziców i opiekunów) uznało hiperfagię i 92,9% skład ciała za najważniejszy lub bardzo ważny objaw, który należy złagodzić za pomocą nowego leku. Obecnie nie ma zatwierdzonych terapii pozwalających leczyć hiperfagię/apetyt, zaburzenia metaboliczne, funkcje poznawcze lub behawioralne aspekty tego zaburzenia.

Informacje o tabletkach o przedłużonym uwalnianiu DCCR (diazoksyd choliny)DCCR to nowatorska, zastrzeżona postać dawkowania o przedłużonym uwalnianiu zawierająca cholinę diazoksydu, krystaliczną sól diazoksydu, podawaną raz dziennie. Cząsteczka macierzysta, diazoksyd, jest stosowana od dziesięcioleci u tysięcy osób w leczeniu kilku rzadkich chorób u noworodków, niemowląt, dzieci i dorosłych, ale nie została zatwierdzona do stosowania w PWS. Firma Soleno opracowała i ustanowiła obszerną ochronę patentową dotyczącą terapeutycznego zastosowania diazoksydu, diazoksydu choliny i DCCR u osób z PWS. Program rozwoju DCCR opiera się na danych z pięciu ukończonych badań klinicznych fazy 1 z udziałem zdrowych ochotników oraz trzech ukończonych badań klinicznych fazy 2, z których jedno przeprowadzono z udziałem osób z PWS. W programie rozwoju klinicznego fazy 3 PWS DCCR okazał się obiecujący w leczeniu hiperfagii, charakterystycznego objawu PWS, a także kilku innych objawów, takich jak zachowania agresywne/destrukcyjne, masa tłuszczowa i inne parametry metaboliczne.

O Soleno Therapeutics, Inc.Soleno koncentruje się na opracowywaniu i komercjalizacji nowatorskich środków terapeutycznych stosowanych w leczeniu rzadkich chorób. Umowa NDA dotycząca jej głównego kandydata, tabletek o przedłużonym uwalnianiu DCCR (diazoksydu choliny), doustnej tabletki podawanej raz dziennie do leczenia zespołu Pradera-Williego (PWS), jest obecnie rozpatrywana przez FDA i uzyskała ocenę priorytetową. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.soleno.life.

Stwierdzenia dotyczące przyszłościNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu sekcji 21E Ustawy o giełdzie papierów wartościowych z 1934 r., z późniejszymi zmianami. Wszystkie stwierdzenia inne niż stwierdzenia dotyczące faktów historycznych zawarte w niniejszym komunikacie prasowym są stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość, w tym stwierdzeniami dotyczącymi harmonogramu wszelkich procesów regulacyjnych lub ostatecznych zatwierdzeń oraz określenia ścieżki dalszego leczenia DCCR w zakresie leczenia PWS. W niektórych przypadkach stwierdzenia wybiegające w przyszłość można rozpoznać po terminach takich jak „może”, „będzie”, „powinno”, „spodziewać się”, „planować”, „przewidywać”, „może”, „zamierzać”, „cel”, „projekt”, „kontempluje”, „wierzy”, „szacuje”, „przewiduje”, „potencjalny” lub „kontynuuje” lub zaprzeczenie tych terminów lub innych podobnych wyrażeń. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości są aktualne wyłącznie na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego i podlegają szeregowi ryzyk, niepewności i założeń, w tym ryzyku i niepewności związanej z przeglądem przez FDA naszej umowy NDA, warunków rynkowych, a także ryzyka i niepewności nieodłącznie związanej z działalnością Soleno, w tym tych opisanych we wcześniejszych komunikatach prasowych firmy oraz w raportach okresowych składanych przez nią do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Zdarzenia i okoliczności odzwierciedlone w stwierdzeniach dotyczących przyszłości spółki mogą nie zostać osiągnięte lub wystąpić, a rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych przewidywanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez obowiązujące prawo firma nie planuje publicznie aktualizować ani korygować jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym dokumencie, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń, zmienionych okoliczności czy z innego powodu.

Źródło : Soleno Therapeutics

Wysłano : 2024-08-30 09:03

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe