Soleno Therapeutics anuncia aceitação da FDA dos EUA para arquivamento e revisão prioritária de NDA para comprimidos de liberação estendida DCCR (diazóxido de colina) na síndrome de Prader-Willi

Siga Drugslib em

Nome genérico: diazóxido colina Tratamento para: Síndrome de Prader-Willi

Soleno Therapeutics anuncia aceitação pela FDA dos EUA para Arquivamento e revisão prioritária de NDA para comprimidos de liberação estendida de DCCR (diazóxido de colina) na síndrome de Prader-Willi

REDWOOD CITY, Califórnia, 27 de agosto de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) - Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve novas terapêuticas para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou o depósito de seu Pedido de Novo Medicamento (NDA). para DCCR para o tratamento da síndrome de Prader-Willi (PWS) em indivíduos com quatro anos ou mais que apresentam hiperfagia. A FDA concedeu a revisão prioritária para o NDA e atribuiu uma data de ação prevista na Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 27 de dezembro de 2024. A revisão prioritária é designada para pedidos de medicamentos que, se aprovados, proporcionariam uma melhoria significativa na segurança ou eficácia. do tratamento, prevenção ou diagnóstico de uma doença grave.

Em sua carta de Designação de Revisão Prioritária, a FDA também declarou que atualmente está planejando realizar uma reunião do comitê consultivo para discutir o pedido de DCCR.

“PWS é uma condição rara e devastadora que impacta significativamente a vida dos pacientes e de suas famílias”, disse Anish Bhatnagar, M.D., CEO da Soleno. “A aceitação do nosso NDA pela FDA é um marco significativo, e a designação do nosso pedido para revisão prioritária reafirma que a FDA vê a SPW como uma condição séria. Estamos imensamente gratos a toda a comunidade PWS, incluindo pacientes, cuidadores e grupos de defesa, pelo seu apoio contínuo. Continuamos comprometidos em continuar a trabalhar em estreita colaboração com a FDA através do processo de revisão do NDA.”

A colina diazóxido tem designações inovadoras e rápidas nos EUA, bem como designação de medicamento órfão para PWS nos EUA e na UE.

Sobre a SPWA Prader-Willi Syndrome Association USA estima que a SPW ocorre em um em cada 15.000 nascidos vivos. O sintoma característico desse transtorno é a hiperfagia, uma condição crônica e com risco de vida, caracterizada por sentimentos de fome intensa e persistente, preocupação alimentar e um desejo extremo de procurar e consumir alimentos, o que pode diminuir gravemente a qualidade de vida dos indivíduos. com PWS e suas famílias. Características adicionais da SPW incluem problemas comportamentais, deficiências cognitivas, baixo tônus ​​muscular, baixa estatura (quando não tratada com hormônio do crescimento), acúmulo de excesso de gordura corporal, atrasos no desenvolvimento e desenvolvimento sexual incompleto. A hiperfagia pode levar a uma mortalidade significativa (por exemplo, ruptura do estômago, asfixia, morte acidental devido ao comportamento de procura de alimentos) e, a longo prazo, a co-morbilidades como diabetes, obesidade e doenças cardiovasculares. Num inquérito global realizado pela Foundation for Prader-Willi Research, 96,5% dos entrevistados (pais e cuidadores) classificaram a hiperfagia e 92,9% classificaram a composição corporal como o sintoma mais importante ou muito importante a ser aliviado por um novo medicamento. Atualmente, não há terapias aprovadas para tratar hiperfagia/apetite, aspectos metabólicos, de função cognitiva ou comportamentais do distúrbio.

Sobre DCCR (Diazóxido de Colina) Comprimidos de Liberação EstendidaDCCR é uma nova forma farmacêutica proprietária de liberação prolongada contendo diazóxido de colina, o sal cristalino de diazóxido e é administrado uma vez ao dia. A molécula original, o diazóxido, tem sido usada há décadas em milhares de indivíduos em algumas doenças raras em neonatos, bebês, crianças e adultos, mas não está aprovada para uso na SPW. Soleno concebeu e estabeleceu ampla proteção de patente para o uso terapêutico de diazóxido, diazóxido de colina e DCCR em indivíduos com SPW. O programa de desenvolvimento do DCCR é apoiado por dados de cinco estudos clínicos de Fase 1 concluídos em voluntários saudáveis ​​e três estudos clínicos de Fase 2 concluídos, um dos quais em indivíduos com SPW. No programa de desenvolvimento clínico de Fase 3 da PWS, o DCCR mostrou-se promissor no tratamento da hiperfagia, o sintoma característico da SPW, bem como vários outros sintomas, como comportamentos agressivos/destrutivos, massa gorda e outros parâmetros metabólicos.

Sobre a Soleno Therapeutics, Inc.A Soleno está focada no desenvolvimento e comercialização de novas terapêuticas para o tratamento de doenças raras. Um NDA para seu principal candidato, comprimidos de liberação prolongada DCCR (diazóxido de colina), um comprimido oral uma vez ao dia para o tratamento da síndrome de Prader-Willi (PWS), está atualmente sob revisão pelo FDA e recebeu revisão prioritária. Para mais informações, visite www.soleno.life.

Declarações ProspectivasEste comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com o significado da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado. Todas as declarações, exceto declarações de fatos históricos contidas neste comunicado à imprensa, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre o momento de qualquer processo regulatório ou aprovações finais e determinação de um caminho a seguir para o DCCR para o tratamento de PWS. Em alguns casos, você pode identificar declarações prospectivas por termos como "pode", "irá", "deveria", "esperar", "planejar", "antecipar", "poderia", "pretender", "visar, ""projetar", "contemplar", "acreditar", "estimar", "prever", "potencial" ou "continuar" ou o negativo destes termos ou outras expressões semelhantes. Estas declarações prospectivas são válidas apenas na data deste comunicado à imprensa e estão sujeitas a uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo os riscos e incertezas associados à revisão do nosso NDA pela FDA, condições de mercado, bem como riscos e incertezas inerentes aos negócios da Soleno, incluindo aquelas descritas nos comunicados de imprensa anteriores da empresa e nos relatórios periódicos que ela arquiva junto à SEC. Os eventos e circunstâncias refletidos nas declarações prospectivas da empresa podem não ser alcançados ou ocorrer e os resultados reais podem diferir materialmente daqueles projetados nas declarações prospectivas. Exceto conforme exigido pela lei aplicável, a empresa não planeja atualizar ou revisar publicamente quaisquer declarações prospectivas aqui contidas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros, alterações nas circunstâncias ou de outra forma.

Fonte : Soleno Terapêutica

Postou : 2024-08-30 09:03

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

Palavras-chave populares