Soleno Therapeutics anunță acceptarea de către FDA din SUA pentru depunerea și revizuirea prioritară a NDA pentru comprimatele cu eliberare prelungită DCCR (diazoxid colină) în sindromul Prader-Willi

Urmăriți Drugslib pe

Nume generic: diazoxid colină Tratament pentru: Sindromul Prader-Willi

Soleno Therapeutics anunță acceptarea FDA din SUA pentru Depunerea și revizuirea prioritară a NDA pentru comprimatele cu eliberare prelungită DCCR (diazoxid colină) în sindromul Prader-Willi

REDWOOD CITY, California, 27 august 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. („Soleno”) (NASDAQ: SLNO), o companie biofarmaceutică în stadiu clinic, care dezvoltă noi terapii pentru tratamentul bolilor rare, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acceptat depunerea cererii sale de medicamente noi (NDA) pentru DCCR pentru tratamentul sindromului Prader-Willi (PWS) la persoanele de patru ani și peste care au hiperfagie. FDA a acordat revizuire prioritară pentru NDA și a atribuit o dată de acțiune țintă a Legii privind taxele de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție (PDUFA) de 27 decembrie 2024. Revizuirea prioritară este desemnată aplicațiilor pentru medicamente care, dacă sunt aprobate, ar oferi o îmbunătățire semnificativă a siguranței sau eficacității. a tratamentului, prevenirii sau diagnosticării unei afecțiuni grave.

În scrisoarea sa de desemnare a revizuirii prioritare, FDA a declarat, de asemenea, că în prezent intenționează să organizeze o reuniune a comitetului consultativ pentru a discuta cererea pentru DCCR.

„PWS este o afecțiune rară, devastatoare, care are un impact semnificativ viețile pacienților și ale familiilor lor”, a declarat Anish Bhatnagar, MD, director executiv al Soleno. „Acceptarea de către FDA a NDA este o piatră de hotar semnificativă, iar desemnarea cererii noastre pentru revizuire prioritară reafirmă că FDA consideră PWS o afecțiune gravă. Suntem extrem de recunoscători întregii comunități PWS, inclusiv pacienților, îngrijitorilor și grupurilor de advocacy, pentru sprijinul lor continuu. Rămânem angajați să continuăm să lucrăm îndeaproape cu FDA prin procesul de revizuire a NDA.”

Colina diazoxid are denumiri Breakthrough and Fast Track în S.U.A., precum și Denumirea medicamentului orfan pentru PWS în S.U.A. și U.E.

Despre PWSAsociația pentru Sindromul Prader-Willi din SUA estimează că PWS apare la unul din 15.000 de născuți vii. Simptomul distinctiv al acestei tulburări este hiperfagia, o afecțiune cronică și care pune viața în pericol, caracterizată prin sentimente de foame intensă, persistentă, preocupare prin alimentație și o dorință extremă de a căuta și consuma alimente, care poate diminua grav calitatea vieții indivizilor. cu PWS și familiile lor. Caracteristicile suplimentare ale PWS includ probleme de comportament, dizabilități cognitive, tonus muscular scăzut, statură mică (când nu este tratată cu hormon de creștere), acumularea de grăsime corporală în exces, întârzieri în dezvoltare și dezvoltare sexuală incompletă. Hiperfagia poate duce la o mortalitate semnificativă (de exemplu, ruptură de stomac, sufocare, moarte accidentală din cauza comportamentului de căutare a hranei) și pe termen lung, comorbidități precum diabetul, obezitatea și bolile cardiovasculare. Într-un sondaj global realizat de Fundația pentru Cercetare Prader-Willi, 96,5% dintre respondenți (părinți și îngrijitori) au evaluat hiperfagia și 92,9% au apreciat compoziția corporală ca fiind cel mai important sau foarte important simptom care trebuie ameliorat de un nou medicament. În prezent, nu există terapii aprobate pentru a trata hiperfagia/apetitul, funcția metabolică, cognitivă sau aspectele comportamentale ale tulburării.

Despre comprimatele cu eliberare prelungită DCCR (diazoxid colină)DCCR este o formă de dozare nouă, proprietară cu eliberare prelungită, care conține diazoxid colină, sarea cristalină a diazoxidului și se administrează o dată pe zi. Molecula părinte, diazoxidul, a fost utilizată de zeci de ani la mii de indivizi în câteva boli rare la nou-născuți, sugari, copii și adulți, dar nu este aprobată pentru utilizare în PWS. Soleno a conceput și a stabilit o protecție extinsă de brevet pentru utilizarea terapeutică a diazoxidului, diazoxidului de colină și DCCR la persoanele cu PWS. Programul de dezvoltare DCCR este susținut de date din cinci studii clinice finalizate de fază 1 pe voluntari sănătoși și trei studii clinice finalizate de fază 2, dintre care unul a fost la persoane cu PWS. În programul de dezvoltare clinică PWS Faza 3, DCCR s-a arătat promițător în abordarea hiperfagiei, simptomul distinctiv al PWS, precum și a mai multor alte simptome, cum ar fi comportamente agresive/distructive, masa de grăsime și alți parametri metabolici.

Despre Soleno Therapeutics, Inc.Soleno se concentrează pe dezvoltarea și comercializarea de noi terapii pentru tratamentul bolilor rare. Un NDA pentru candidatul său principal, DCCR (diazoxid colină) comprimate cu eliberare prelungită, o tabletă orală o dată pe zi pentru tratamentul sindromului Prader-Willi (PWS) este în prezent în curs de revizuire de către FDA și i s-a acordat o revizuire prioritară. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.soleno.life.

Declarații prospectiveAcest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Secțiunii 21E din Securities Exchange Act din 1934, astfel cum a fost modificată. Toate declarațiile, altele decât declarațiile despre fapte istorice, conținute în acest comunicat de presă, sunt declarații prospective, inclusiv declarații privind momentul oricărui proces de reglementare sau aprobări finale și determinarea unei căi de urmat pentru DCCR pentru tratamentul PWS. În unele cazuri, puteți identifica declarațiile prospective prin termeni precum „poate”, „va”, „ar trebui”, „așteptați”, „planificați”, „anticipați”, „ar putea”, „intenționați”, „țintiți”, „ „proiect”, „contemplă”, „crede”, „estime”, „prevăd”, „potențial” sau „continuă” sau negativul acestor termeni sau alte expresii similare. Aceste declarații prospective vorbesc numai de la data acestui comunicat de presă și sunt supuse unui număr de riscuri, incertitudini și ipoteze, inclusiv riscurile și incertitudinile asociate cu revizuirea de către FDA a NDA, condițiile de piață, precum și riscurile și incertitudinile inerente afacerii lui Soleno, inclusiv cele descrise în comunicatele de presă anterioare ale companiei și în rapoartele periodice pe care le depune la SEC. Evenimentele și circumstanțele reflectate în declarațiile prospective ale companiei pot să nu fie realizate sau să apară, iar rezultatele reale ar putea diferi semnificativ de cele proiectate în declarațiile prospective. Cu excepția cazurilor cerute de legislația aplicabilă, compania nu intenționează să actualizeze sau să revizuiască în mod public nicio declarație prospectivă conținută aici, fie ca urmare a unor informații noi, evenimente viitoare, circumstanțe schimbate sau altfel.

Sursa. : Soleno Therapeutics

Postat : 2024-08-30 09:03

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare