Soleno Therapeutics оголошує про схвалення FDA США для подання та пріоритетний перегляд NDA для DCCR (діазоксиду холіну) таблеток із пролонгованим вивільненням при синдромі Прадера-Віллі

Підпишіться на Drugslib

Загальна назва: діазоксид холіну Лікування: Синдрому Прадера-Віллі

Soleno Therapeutics оголошує про схвалення FDA США Подання та пріоритетний розгляд NDA для DCCR (діазоксиду холіну) таблеток із пролонгованим вивільненням при синдромі Прадера-Віллі

РЕДВУД-СІТІ, Каліфорнія, 27 серпня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Soleno Therapeutics, Inc. («Soleno») (NASDAQ: SLNO), біофармацевтична компанія клінічної стадії, що розробляє нові терапевтичні засоби для лікування рідкісних захворювань, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) погодилося подати заявку на новий лікарський засіб (NDA). для DCCR для лікування синдрому Прадера-Віллі (PWS) у осіб від чотирьох років і старше, які мають гіперфагію. FDA надав пріоритетний розгляд для NDA та призначив цільову дату дії Закону про збори за рецептурні препарати (PDUFA) на 27 грудня 2024 року. Пріоритетний розгляд призначено для заявок на препарати, які, якщо їх схвалено, забезпечать значне покращення безпеки та ефективності лікування, профілактики або діагностики серйозного захворювання.

У своєму листі про визначення пріоритетного перегляду FDA також заявило, що наразі планує провести засідання консультативного комітету для обговорення заявки на DCCR.

«PWS — це руйнівний, рідкісний стан, який значно впливає на життя пацієнтів та їхніх родин», – сказав Аніш Бхатнагар, доктор медичних наук, головний виконавчий директор Soleno. «Прийняття FDA нашої NDA є важливою віхою, і призначення нашої заявки на пріоритетний розгляд ще раз підтверджує, що FDA розглядає PWS як серйозний стан. Ми безмежно вдячні всій спільноті PWS, включаючи пацієнтів, опікунів і правозахисні групи, за їхню постійну підтримку. Ми прагнемо продовжувати тісно співпрацювати з FDA через процес перевірки NDA».

Діазоксид холіну має позначки Breakthrough і Fast Track у США, а також позначення Orphan Drug для PWS у США та ЄС.

Про PWSЗа оцінками Асоціації синдрому Прадера-Віллі США, PWS зустрічається у кожного з 15 000 живонароджених. Характерним симптомом цього розладу є гіперфагія, хронічний і небезпечний для життя стан, який характеризується почуттям сильного, постійного голоду, захопленням їжею та надзвичайним бажанням шукати та споживати їжу, що може серйозно знизити якість життя людей. з PWS та їхніми родинами. Додаткові характеристики PWS включають поведінкові проблеми, когнітивні розлади, низький м’язовий тонус, низький зріст (якщо не лікується гормоном росту), накопичення надлишкового жиру, затримку розвитку та незавершений статевий розвиток. Гіперфагія може призвести до значної смертності (наприклад, розриву шлунка, задухи, випадкової смерті через пошук їжі) і довготривалих супутніх захворювань, таких як діабет, ожиріння та серцево-судинні захворювання. У глобальному опитуванні, проведеному Фондом дослідження Прадера-Віллі, 96,5% респондентів (батьків і опікунів) оцінили гіперфагію, а 92,9% — склад тіла як найважливіший або дуже важливий симптом, який потрібно полегшити за допомогою нових ліків. Наразі немає схвалених методів лікування гіперфагії/апетиту, метаболічних, когнітивних функцій або поведінкових аспектів розладу.

Про DCCR (діазоксид холіну) таблетки з пролонгованим вивільненнямDCCR — це нова запатентована лікарська форма з пролонгованим вивільненням, яка містить діазоксид холіну, кристалічну сіль діазоксиду, і вводиться один раз на день. Батьківська молекула, діазоксид, десятиліттями використовувалася для лікування кількох рідкісних захворювань у новонароджених, немовлят, дітей і дорослих у тисяч людей, але не схвалена для використання при PWS. Soleno задумав і встановив широкий патентний захист для терапевтичного використання діазоксиду, діазоксиду холіну та DCCR в осіб з PWS. Програма розробки DCCR підтримується даними п’яти завершених клінічних досліджень Фази 1 за участю здорових добровольців і трьох завершених клінічних досліджень Фази 2, одне з яких проводилося за участю осіб з PWS. У програмі клінічної розробки фази 3 PWS DCCR показав багатообіцяюче рішення щодо гіперфагії, характерного симптому PWS, а також кількох інших симптомів, таких як агресивна/деструктивна поведінка, жирова маса та інші метаболічні параметри.

Про Soleno Therapeutics, Inc.Soleno зосереджена на розробці та комерціалізації нових терапевтичних засобів для лікування рідкісних захворювань. NDA для свого головного кандидата, DCCR (діазоксиду холіну) таблетки з пролонгованим вивільненням, таблетки для перорального прийому один раз на добу для лікування синдрому Прадера-Віллі (PWS), наразі розглядається FDA та отримав пріоритетний розгляд. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.soleno.life.

Прогнозні заявиЦей прес-реліз містить прогнозні заяви за значенням Розділу 21E Закону про біржі цінних паперів 1934 року з поправками. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти, що містяться в цьому прес-релізі, є прогнозними заявами, включаючи заяви щодо термінів будь-якого регуляторного процесу або остаточних схвалень і визначення шляху для DCCR щодо лікування PWS. У деяких випадках ви можете ідентифікувати прогнозні заяви за такими термінами, як «може», «буде», «повинен», «очікувати», «планувати», «передбачати», «може», «має намір», «ціль, " "проектувати", "розглядає", "вважає", "оцінює", "прогнозує", "потенційний" або "продовжувати" або заперечення цих термінів або інших подібних виразів. Ці прогнозні заяви стосуються лише дати цього прес-релізу та залежать від ряду ризиків, невизначеностей і припущень, у тому числі ризиків і невизначеностей, пов’язаних з перевіркою Управлінням з контролю за продуктами і ліками США нашої NDA, ринкових умов, а також ризиків і невизначеності, притаманні діяльності Soleno, включно з тими, що описані в попередніх прес-релізах компанії та в періодичних звітах, які вона подає в SEC. Події та обставини, відображені в прогнозних заявах компанії, можуть не відбутися або не відбутися, і фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від прогнозованих у прогнозних заявах. За винятком випадків, передбачених чинним законодавством, компанія не планує публічно оновлювати чи переглядати будь-які прогнозні заяви, що містяться в цьому документі, внаслідок будь-якої нової інформації, майбутніх подій, змінених обставин чи іншим чином.

Джерело : Soleno Therapeutics

Опубліковано : 2024-08-30 09:03

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова