يكمل Spinogenix دراسة المرحلة 2 من SPG601 لعلاج متلازمة X الهشة ، وهو شكل ورث شائع من مرض التوحد ، ويظهر إشارة فعالية قوية في مقاييس نشاط الدماغ غير الطبيعي

اتبع Drugslib على

لوس أنجلوس ، كاليفورنيا ، 11 فبراير ، 2025-شركة Spinogenix ، Inc. ، وهي شركة صيدلية بيولوجية للمرحلة السريرية ، تم الإعلان اليوم عن العلاجات الأولى في فئة الفئة التي تعيد المشابك لتحسين حياة المرضى في جميع أنحاء العالم. 2 دراسة لعلاج SPG601 لدى الرجال البالغين الذين يعانون من متلازمة X الهشة (FXS) (NCT06413537).

fxs ، وهو اضطراب وراثي ناتج عن إسكات الجين FMR1 ، هو سبب معروف للتوحد وبرائدة شكل ورث من الإعاقة الذهنية. يمكن أن ينتج مجموعة واسعة من الأعراض المعطلة ، حيث يتطلب العديد من الأفراد مدى الحياة على مدار الساعة. يعمل SPG601 على المستوى المتشابك ، ويستهدف خللًا جزيئيًا راسخًا في FXS ، لتحسين الأعراض الأساسية والسلوكيات الصعبة ، والتي يمكن أن تشمل القلق الشديد ، والنفور الاجتماعي ، وفرط النشاط ، ونقص الانتباه ، وفرط الحساسية الحسية ، والعدوان ، والاستيلاء على النمو ، مع الأمل في ذلك تعزيز نوعية الحياة بشكل عام لأولئك المتضررين. إنه جزيء صغير يستهدف القنوات الكبيرة التي يتم تنشيطها من البوتاسيوم ("BK") ، مما يزيد من تنشيطها لتصحيح اختلال وظائف متشابكة محددة يُعتقد أنها تكمن وراء العديد من الأعراض الأساسية لـ FXs.

كانت تجربة المرحلة 2 عبارة عن دراسة عشوائية ومزدوجة التعمية ، تسيطر عليها وهمي ، مستخدمة لجرعة واحدة من SPG601 وهمي مطابق في 10 مرضى ذكور البالغين يعرضون سمات FXS الأساسية. كان الهدف الأساسي للدراسة هو تحديد ما إذا كان SPG601 يقلل من نشاط نطاق غاما عالي التردد ، وهو شذوذ يظهر في مخطط كهربية الدماغ (EEG) لمرضى FXS والذي يحدث على حساب مستويات نشاط الدماغ الطبيعية أكثر للتعلم والذاكرة. حققت تجربة المرحلة الثانية هذا الهدف مع SPG601 بشكل كبير مما يقلل من نشاط فرقة غاما عالية التردد في مواضيع FXS.

"هذه هي أقوى نتيجة اختبار حتى الآن مما يدل على نشاط نطاق غاما تطبيع العلاج ، والذي يرتبط مباشرة مع قال الدكتور كريج إريكسون ، كبير المستشارين الطبيين في سبينوجينكس والمحقق الرئيسي للدراسة التي أجريت في سينسيناتي للأطفال.

تم التحقق من صحة

Gamma Band EEG كعلامة لنشاط الدماغ على نطاق واسع على مدار العقد الماضي من قبل الدكتور إريكسون وزملاؤه ، بدعم من برنامج هش X في المعاهد الوطنية للمراكز الصحية للبحث التعاوني. الدكتور إريكسون هو أيضًا مدير أبحاث وأستاذ في قسم الطب النفسي للأطفال والمراهقين في سينسيناتي للأطفال حيث يدرس هو وفريق المختبر تطور العلاج الترجمي للاضطرابات النمو العصبية ، مع التركيز على اضطراب FXS واضطراب طيف التوحد. وقد تلقى العديد من منح المعاهد الوطنية للصحة ونشرت على نطاق واسع على موثوقية تصميمات التجارب السريرية الصغيرة ، بتطبيق هذا النموذج لتقييم مختلف الأدوية في التنمية. تحديث مراكز التميز يوم الاثنين 10 فبراير 2025.

"هذا علامة فارقة مثيرة لـ SPG601 في وقت لا توجد فيه علاجات معتمدة لـ FXS" ، قال الدكتور ستيلا ساراف ، الرئيس التنفيذي للمؤسس والمؤسس. "نحن نركز على تطوير SPG601 كعلاج أول في فئتها FXS قادرة على استعادة وظيفة المشبك. يتيح لنا الانتهاء من هذه التجربة وتعيين مسار FDA Fast Track بتسريع تطورها لتقديم علاج تمس الحاجة إليه يمكنه تحسين نوعية حياة المرضى في مجتمع محرومين. تعيين على SPG601 لعلاج FXS في مايو 2024 ومنح تسمية سريعة المسار في ديسمبر 2024. يكمل Spinogenix و Cincinnati Children تحليل نتائج الدراسة الكاملة في التحضير للنشر.

حول متلازمة X الهشة متلازمة X الهشة (FXS) ، الاضطراب الوراثي ، هو الشكل الرائد الموروث للإعاقة الذهنية والسبب المعروف لمرض التوحد ، مما يؤثر على حوالي 1 في 4-5000 رجل و 1 في 6-8000 امرأة على مستوى العالم. الناتج عن إسكات جين FMR1 ، FXS هو مرض يتيم ينتج مجموعة من الأعراض المنهكة بما يتجاوز الإعاقة الذهنية ، بما في ذلك القلق الشديد ، والنفور الاجتماعي ، وفرط النشاط ، ونقص الانتباه ، وفرط الحساسية الحسية ، والعدوان ، والاستيلاء على النمو. غالبًا ما تستلزم هذه التحديات الرعاية المتفرغة مدى الحياة ، وتضع ضغوطًا مالية كبيرة على الأسر ، مع تكاليف الرعاية الصحية المباشرة التي تتجاوز 4.1 مليار دولار سنويًا في الولايات المتحدة وحدها. على الرغم من التأثير الكبير لـ FXS ، لا توجد حاليًا أي أدوية معتمدة من إدارة الأغذية والعقاقير المتاحة لأولئك الذين يعانون من الحالة.

حول Spinogenix Spinogenix رائدة في أول علاجات في فئتها تتجدد الدماغ الاتصالات (المشابك) أو العيوب الصحيحة في وظيفة متشابك لتحسين حياة المرضى في جميع أنحاء العالم. صممت الشركة جزيئات صغيرة للمساعدة في استعادة المشابك في الحالات التنكسية العصبية والنفسية العصبية والنمو العصبي بما في ذلك التصلب الجانبي الضموري (ALS) ، مرض الزهايمر ، الفصام ، متلازمة X الهش (FXS) وغيرها. تلقى Spinogenix تعيين أدوية يتيمة في الولايات المتحدة الأمريكية لعلاج كل من ALS و FXS ، وكذلك تعيين المسار السريع في الولايات المتحدة FDA لـ FXS. يمكن العثور على مزيد من المعلومات حول spinogenix على www.spinogenix.com أو اتبعنا على LinkedIn.

المصدر: Spinognix ، INC.

نشر : 2025-02-13 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية