Spinogenix dokončuje studii fáze 2 SPG601 pro léčbu syndromu křehkého X, společné zděděné formy autismu, vykazující silný signál účinnosti při mírách abnormální mozkové aktivity

Sledujte Drugslib

Los Angeles, Kalifornie, 11. února 2025-Spinogenix, Inc., klinická fáze biofarmaceutická společnost průkopnická terapeutika prvního ve třídě, která obnoví synapsy za účelem zlepšení životů pacientů po celém světě, dnes oznámila topline výsledky z fáze 2 Studie její terapie SPG601 u dospělých mužů s syndromem křehkého X (FXS) (NCT06413537). zděděná forma mentálního postižení. Může produkovat širokou škálu příznaků deaktivujících, přičemž mnoho jedinců vyžaduje celoživotní péči o podpůrnou dobu. SPG601 pracuje na synaptické úrovni a zaměřuje se na dobře zavedenou molekulární dysfunkci ve FXS, aby se zlepšily základní příznaky a náročné chování, které mohou zahrnovat závažnou úzkost, sociální averzi, hyperaktivitu a deficit pozornosti, smyslovou hypersenzitivitu, agresi a vývojové záchvaty, s nadějí, s nadějí, s nadějí, s nadějí Zvyšte celkovou kvalitu života pro ty, kteří byli postiženi. Jedná se o malou molekulu, která se zaměřuje na velkou vodivost, kanály draslíku aktivovaného vápníkem („BK“), což zvyšuje jejich aktivaci za účelem korekce specifických synaptických dysfunkcí, o nichž se předpokládá, že jsou základem mnoha základních příznaků FX.

Studie fáze 2 byla randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná, crossover studie využívající jednu dávku SPG601 a odpovídající placebo u 10 dospělých pacientů s mužskými atributy FXS. Primárním cílem studie bylo zjistit, zda SPG601 snížil aktivitu vysokofrekvenční gama pásma, abnormalitu pozorovanou v záznamech elektroencefalogramu (EEG) u pacientů s FXS, ke kterým dochází na úkor normálních hladin mozkové aktivity, které jsou více pro učení a paměť. Studie fáze 2 splnila tento cíl s SPG601 významně snižováním vysokofrekvenční aktivity gama pásma u subjektů FXS. Učení, paměť a typická mozková aktivita, “řekl Dr. Craig Erickson, hlavní lékařský poradce Spinogenix a hlavní vyšetřovatel studie provedené v Cincinnati Children's.

Gamma Band EEG jako marker mozkové aktivity byl v posledním desetiletí rozsáhle ověřen Dr. Ericksonem a kolegy, podporovaný programem Fragile X v Národních ústavech zdravotnických center pro výzkum spolupráce. Dr. Erickson je také výzkumným ředitelem a profesorem v divizi dětské a dospívající psychiatrie v Cincinnati Children's, kde on a jeho laboratorní tým studují vývoj translační léčby u neurodevelopmentálních poruch, se zaměřením na poruchu FXS a autistického spektra. Obdržel řadu grantů NIH a publikoval rozsáhle o spolehlivosti malých návrhů klinických studií a použil tento model k vyhodnocení různých léků ve vývoji. Aktualizace Centra excelence v pondělí 10. února 2025.

„Toto je vzrušující milník pro SPG601 v době, kdy pro FXS nedochází k žádnému schváleným ošetřením,“ řekla Dr. Stella Sarraf, generální ředitelka a zakladatelka Spillaf. „Zaměřujeme se na vývoj SPG601 jako léčby FXS, které je možné obnovit funkci synapse. Dokončení tohoto pokusu a našeho rychlého označení FDA nám umožňují urychlit jeho vývoj a nabídnout tolik potřebnou terapii, která může zlepšit kvalitu života pacientů v nedostatečné komunitě. “

FDA udělovala osiřelá lék Označení SPG601 pro léčbu FXS v květnu 2024 a udělovalo rychlé označení v prosinci 2024. Spinogenix a Cincinnati Children's dokončují analýzu úplných výsledků studie v přípravě na zveřejnění.

o syndromu křehkého X křehký X syndrom (FXS), genetická porucha, je přední zděděnou formou intelektuálního postižení a známou příčinou autismu, postihující přibližně 1 ze 4-5 000 mužů a 1 u 6-8 000 žen po celém světě. V důsledku umlčení genu FMR1 je FXS onemocněním onemocnění, která produkuje řadu vysilující příznaky nad rámec intelektuálního postižení, včetně těžké úzkosti, sociální averze, hyperaktivity a deficitu pozornosti, smyslové hypersenzitivity, agrese a vývojových záchvatů. Tyto výzvy často vyžadují celoživotní péči na plný úvazek, což dává významné finanční zatěžování rodin, přičemž přímé náklady na zdravotní péči přesahují ročně 4,1 miliardy USD ve Spojených státech. Navzdory značnému dopadu FXS v současné době neexistují žádné léky schválené FDA pro ty, kteří mají stav. spojení (synapse) nebo správné defekty v synaptické funkci pro zlepšení života pacientů po celém světě. Společnost navrhla malé molekuly, které pomáhají obnovit synapse v neurodegenerativních, neuropsychiatrických a neurodevelopmentálních podmínkách včetně amyotrofické laterální sklerózy (ALS), Alzheimerovy choroby, schizofrenie, syndromu Fragile X (FXS) a dalších. Spinogenix obdržel americké označení léčiva FDA pro léčbu ALS i FXS, jakož i rychlé označení FDA v USA pro FXS. Více informací o spinogenixu najdete na www.spinogenix.com nebo nás sledujte na LinkedIn.

Zdroj: Spinogenix, Inc.

Vyslán : 2025-02-13 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova