Spinogenix vervollständigt die Phase -2 -Studie von SPG601 zur Behandlung des fragilen X -Syndrom

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Los Angeles, Kalifornien, 11. Februar 2025-Spinogenix, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen der klinischen Stufe, das erstmals erstklassige Therapeutika, die Synapsen wiederherstellen, um das Leben von Patienten weltweit zu verbessern 2 Untersuchung seiner SPG601 -Therapie bei erwachsenen Männern mit fragilem X -Syndrom (FXS) (NCT06413537). ererbte Form der geistigen Behinderung. Es kann eine breite Palette von Behinderungssymptomen erzeugen, wobei viele Personen lebenslanges rund um die Uhr unterstützende Pflege benötigen. SPG601 Arbeit Verbessern Sie die Gesamtlebensqualität der Betroffenen. Es handelt sich um ein kleines Molekül, das mit kalziumaktivierten Kaliumkanälen („BK“) mit großer Kondektion abzielt und ihre Aktivierung erhöht, um spezifische synaptische Funktionsstörungen zu korrigieren, von denen angenommen wird, dass sie vielen Kernsymptomen von FXS zugrunde liegen.

Die Phase-2-Studie war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie unter Verwendung einer einzelnen Dosis von SPG601 und einem passenden Placebo bei 10 erwachsenen männlichen Patienten, die Kern-FXS-Attribute aufweisen. Ein Hauptziel der Studie war es zu bestimmen, ob SPG601 die Hochfrequenz -Gamma -Bandaktivität verringerte, eine Abnormalität, die in Elektroenzephalogrammaufzeichnungen (EEG) von FXS -Patienten beobachtet wird, die auf Kosten normaler Gehirnaktivitätsniveaus auftreten, die mehr für Lernen und Gedächtnis sind. Die Phase -2 -Studie erreichte dieses Ziel mit SPG601, wodurch die Gammakandaktivität der Hochfrequenz bei den FXS -Probanden signifikant reduziert wurde. Lernen, Gedächtnis und typische Gehirnaktivität “, sagte Dr. Craig Erickson, Spinogenix Chief Medical Advisor und Principal Investigator der Studie, die bei Cincinnati Children's.

durchgeführt wurdeDie

Gamma -Bande EEG Als Marker für Gehirnaktivität wurde im vergangenen Jahrzehnt von Dr. Erickson und Kollegen ausführlich validiert, die vom fragilen X -Programm an den National Institutes of Health Centers für kollaborative Forschung unterstützt wurden. Dr. Erickson ist außerdem Forschungsdirektor und Professor in der Abteilung für Kinder- und Jugendpsychiatrie bei Cincinnati Children's, wo er und sein Laborteam die translationale Behandlung für die Entwicklung von Neuroentwicklungsstörungen untersuchen, wobei der Schwerpunkt auf FXS- und Autismus -Spektrum -Störungen liegt. Er hat zahlreiche NIH Exzellenzzentren Update am Montag, den 10. Februar 2025.

„Dies ist ein aufregender Meilenstein für SPG601 zu einer Zeit, in der es keine zugelassenen Behandlungen für FXS gibt“, sagte Dr. Stella Sarraf, Vorstandsvorsitzender und Gründerin von Spinogenix. „Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung von SPG601 als erstklassige Behandlung für FXS, die die Synapsenfunktion wiederherstellen können. Durch den Abschluss dieser Studie und unsere FDA Fast Track-Bezeichnung können wir ihre Entwicklung beschleunigen, um eine dringend benötigte Therapie anzubieten, die die Lebensqualität der Patienten in einer unterversorgten Gemeinschaft verbessern kann. “ Bezeichnung für SPG601 für die Behandlung von FXS im Mai 2024 und gewährte eine schnelle Spurbezeichnung im Dezember 2024. Spinogenix und Cincinnati Children werden die Analyse der vollständigen Studienergebnisse zur Vorbereitung der Veröffentlichung abschließen.

Über das fragile X-Syndrom fragiles X-Syndrom (FXS), eine genetische Störung, ist die führende vererbte Form der geistigen Behinderung und eine bekannte Ursache des Autismus, die ungefähr 1 von 4-5.000 Männern und 1 betrifft bei 6-8.000 Frauen weltweit. Infolge der Stummschaltung des FMR1 -Gens ist FXS eine Orphan -Krankheit, die eine Reihe schwächender Symptome hervorbringt, die über intellektuelle Behinderungen hinausgehen, einschließlich schwerer Angst, sozialer Abneigung, Hyperaktivität und Aufmerksamkeitsdefizit, sensorischer Überempfindlichkeit, Aggression und Entwicklungsanfällen. Diese Herausforderungen erfordern häufig eine lebenslange Vollzeitversorgung und setzen die Familien erheblich finanziell belastet, wobei die direkten Kosten für die Gesundheitsversorgung allein in den USA jährlich 4,1 Milliarden US-Dollar pro Jahr übersteuern. Trotz der erheblichen Auswirkungen von FXS gibt es derzeit keine von der FDA zugelassenen Medikamente für Personen mit der Erkrankung. Verbindungen (Synapsen) oder korrekte Defekte in der synaptischen Funktion zur Verbesserung des Lebens von Patienten weltweit. Das Unternehmen hat kleine Moleküle entwickelt, um die Synapsen bei neurodegenerativen, neuropsychiatrischen und neurologischen Entwicklungsbedingungen wiederherzustellen, einschließlich amyotropher Lateralsklerose (ALS), Alzheimer -Krankheit, Schizophrenie, fragiles X -Syndrom (FXS) und anderen. Spinogenix hat eine US -amerikanische FDA -Orphan -Arzneimittelbezeichnung für die Behandlung von ALS und FXS sowie die US -amerikanische FDA Fast Track -Bezeichnung für FXS erhalten. Weitere Informationen zu Spinogenix finden Sie unter www.spinogenix.com oder folgen Sie uns unter LinkedIn.

Quelle: Spinogenix, Inc.

Gesendet : 2025-02-13 12:00

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