Το Spinogenix ολοκληρώνει τη μελέτη φάσης 2 του SPG601 για τη θεραπεία του συνδρόμου Fragile X, μια κοινή κληρονομική μορφή αυτισμού, που δείχνει ισχυρό σήμα αποτελεσματικότητας σε μέτρα μη φυσιολογικής εγκεφαλικής δραστηριότητας

Ακολουθήστε το Drugslib

Λος Άντζελες, Καλιφόρνια, 11 Φεβρουαρίου 2025-Η Spinogenix, Inc., μια βιοφαρμακευτική εταιρία κλινικού σταδίου πρωτοποριακή πρώτης τάξης θεραπευτικά που αποκαθιστούν τις συνάψεις για να βελτιώσουν τη ζωή των ασθενών παγκοσμίως, ανακοίνωσαν σήμερα τα αποτελέσματα της κορυφής από μια φάση 2 Μελέτη της θεραπείας SPG601 σε ενήλικες άνδρες με εύθραυστο σύνδρομο Χ (FXS) (NCT06413537). κληρονομική μορφή διανοητικής αναπηρίας. Μπορεί να παράγει ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων απενεργοποίησης, με πολλά άτομα που απαιτούν δια βίου-το ρολόι υποστηρικτική φροντίδα. Το SPG601 λειτουργεί σε συναπτικό επίπεδο, στοχεύοντας σε μια καλά καθιερωμένη μοριακή δυσλειτουργία σε FXs, για τη βελτίωση των βασικών συμπτωμάτων και τις προκλητικές συμπεριφορές, οι οποίες μπορεί να περιλαμβάνουν σοβαρή ανησυχία, κοινωνική αποστροφή, υπερκινητικότητα και έλλειμμα προσοχής, αισθητηριακή υπερευαισθησία, επιθετικότητα και επιθετικές κατασχέσεις. Βελτιώστε τη συνολική ποιότητα ζωής για όσους επηρεάζονται. Πρόκειται για ένα μικρό μόριο που στοχεύει στα κανάλια μεγάλης αγωγής, ενεργοποιημένου με ασβέστιο ("BK"), αυξάνοντας την ενεργοποίησή τους για να διορθώσει συγκεκριμένες συναπτικές δυσλειτουργίες που πιστεύεται ότι αποτελούν τη βάση πολλών βασικών συμπτωμάτων των FXs.

Η δοκιμή φάσης 2 ήταν μια τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη crossover που χρησιμοποιεί μία μόνο δόση SPG601 και ένα αντίστοιχο εικονικό φάρμακο σε 10 ενήλικες αρσενικούς ασθενείς που εμφάνισαν χαρακτηριστικά Core FXS. Ένας πρωταρχικός στόχος της μελέτης ήταν να προσδιοριστεί εάν το SPG601 μείωσε τη δραστηριότητα της ζώνης γάμμα υψηλής συχνότητας, μια ανωμαλία που παρατηρείται στις εγγραφές ηλεκτροεγκεφαλογράφημα (EEG) των ασθενών με FXS που εμφανίζονται σε βάρος των φυσιολογικών επιπέδων δραστηριότητας του εγκεφάλου που είναι περισσότερο για τη μάθηση και τη μνήμη. Η δοκιμή φάσης 2 αντιμετώπισε αυτόν τον στόχο με το SPG601 μειώνοντας σημαντικά τη δραστηριότητα της ζώνης γάμμα υψηλής συχνότητας στα υποκείμενα FXS. Μάθηση, μνήμη και τυπική εγκεφαλική δραστηριότητα ", δήλωσε ο Δρ Craig Erickson, επικεφαλής ιατρικός σύμβουλος του Spinogenix και κύριος ερευνητής της μελέτης που διεξήχθη στο Cincinnati Children's.

Η Gamma Band EEG ως δείκτης εγκεφαλικής δραστηριότητας έχει επικυρωθεί εκτενώς κατά την τελευταία δεκαετία από τον Dr. Erickson και τους συναδέλφους, υποστηριζόμενους από το εύθραυστο πρόγραμμα X στα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας για Συνεργατική Έρευνα. Ο Δρ Erickson είναι επίσης διευθυντής έρευνας και καθηγητής στο τμήμα παιδικής και εφηβικής ψυχιατρικής στο Cincinnati Children's, όπου ο ίδιος και η εργαστηριακή του ομάδα μελέτες μεταφραστικών θεραπείας για νευροαναπτυξιακές διαταραχές, με έμφαση στη διαταραχή του φάσματος FXS και του αυτισμού. Έχει λάβει πολυάριθμες επιχορηγήσεις NIH και έχει δημοσιεύσει εκτενώς την αξιοπιστία των μικρών σχεδίων κλινικών δοκιμών, εφαρμόζοντας αυτό το μοντέλο για την αξιολόγηση διαφόρων φαρμάκων στην ανάπτυξη. Ενημέρωση Κέντρων Αριστείας τη Δευτέρα 10 Φεβρουαρίου 2025.

"Αυτό είναι ένα συναρπαστικό ορόσημο για το SPG601 σε μια εποχή που δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για το FXS", δήλωσε ο Δρ Stella Sarraf, διευθύνων σύμβουλος της Spinogenix και ιδρυτής. "Είμαστε επικεντρωμένοι στην ανάπτυξη SPG601 ως θεραπεία πρώτης στην κατηγορία για FXS ικανές να αποκαταστήσουν τη συνάρτηση συνάψεως. Η ολοκλήρωση αυτής της δοκιμής και ο ορισμός του FDA Fast Track μας επιτρέπει να επιταχύνουμε την ανάπτυξή της για να προσφέρουμε μια πολύ αναγκαία θεραπεία που μπορεί να βελτιώσει την ποιότητα ζωής των ασθενών σε μια ανεπαρκή κοινότητα. " Ονομασία στο SPG601 για τη θεραπεία του FXS τον Μάιο του 2024 και χορήγησε γρήγορη ονομασία Track τον Δεκέμβριο του 2024. Το Spinogenix και το Cincinnati παιδιών ολοκληρώνουν την ανάλυση των αποτελεσμάτων της πλήρους μελέτης στην προετοιμασία για δημοσίευση.

Σχετικά με το σύνδρομο Fragile X Fragile X σύνδρομο (FXS), μια γενετική διαταραχή, είναι η κορυφαία κληρονομική μορφή πνευματικής αναπηρίας και μια γνωστή αιτία αυτισμού, που επηρεάζει περίπου 1 στους 4-5.000 άνδρες και 1 σε 6-8.000 γυναίκες παγκοσμίως. Από τη σίγαση του γονιδίου FMR1, το FXS είναι μια ορφανή νόσο που παράγει μια σειρά από εξασθενητικά συμπτώματα πέρα ​​από την πνευματική αναπηρία, συμπεριλαμβανομένης της σοβαρής ανησυχίας, κοινωνικής αποστροφής, υπερκινητικότητας και έλλειμμα προσοχής, αισθητηριακή υπερευαισθησία, επιθετικότητα και αναπτυξιακές κατασχέσεις. Αυτές οι προκλήσεις συχνά απαιτούν δια βίου φροντίδα, πλήρους απασχόλησης, τοποθετώντας σημαντική οικονομική πίεση στις οικογένειες, με άμεσο κόστος υγειονομικής περίθαλψης που υπερβαίνει τα 4,1 δισεκατομμύρια δολάρια ετησίως μόνο στις Ηνωμένες Πολιτείες. Παρά τον σημαντικό αντίκτυπο των FXs, δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένα από την FDA φάρμακα για όσους έχουν την κατάσταση. συνδέσεις (συνάψεις) ή διορθώστε ελαττώματα στη συναπτική λειτουργία για τη βελτίωση της ζωής των ασθενών παγκοσμίως. Η εταιρεία έχει σχεδιάσει μικρά μόρια για να βοηθήσει στην αποκατάσταση των συνάψεων σε νευροεκφυλιστικές, νευροψυχιατρικές και νευροαναπτυξιακές καταστάσεις, συμπεριλαμβανομένης της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS), της νόσου του Alzheimer, της σχιζοφρένειας, του συνδρόμου Fragile X (FXS). Το Spinogenix έχει λάβει ορισμό ορφανών φαρμάκων των ΗΠΑ για τη θεραπεία τόσο των ALS όσο και των FXS, καθώς και για την ταχεία ονομασία FDA FDA για το FXS. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το spinogenix μπορείτε να βρείτε στο www.spinogenix.com ή να μας ακολουθήσετε στο LinkedIn.

Πηγή: spinogenix, inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-02-13 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά