Spinogenix completa el estudio de fase 2 de SPG601 para el tratamiento del síndrome x frágil, una forma común de autismo hereditaria, que muestra una fuerte señal de eficacia en medidas de actividad cerebral anormal

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Los Ángeles, California, 11 de febrero de 2025-Spinogenix, Inc., una compañía biofarmacéutica de etapa clínica pionera en la primera terapéutica de primera clase que restaura las sinapsis para mejorar la vida de los pacientes en todo el mundo anunció los resultados de la línea superior de una fase de una fase 2 Estudio de su terapia SPG601 en hombres adultos con síndrome x frágil (FXS) (NCT06413537).

FXS, un trastorno genético causado por el silenciamiento del gen FMR1, es una causa conocida de autismo y la principal forma hereditaria de discapacidad intelectual. Puede producir una amplia gama de síntomas incapacitantes, con muchas personas que requieren atención de apoyo para el reloj de por vida. SPG601 funciona a nivel sináptico, dirigido a una disfunción molecular bien establecida en FXS, para mejorar los síntomas centrales y los comportamientos desafiantes, que pueden incluir ansiedad severa, aversión social, hiperactividad y déficit de atención, hipersensibilidad sensorial, agresión y convulsiones de desarrollo, con la esperanza a la esperanza a la esperanza de Mejore la calidad de vida general de los afectados. Es una molécula pequeña que se dirige a los canales de potasio ("BK") activados por calcio, aumentando su activación para corregir disfunciones sinápticas específicas que se cree que subyacen a muchos síntomas centrales de FXS.

El ensayo de fase 2 fue un estudio cruzado aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, que utiliza una dosis única de SPG601 y un placebo coincidente en 10 pacientes adultas masculinas que exhiben atributos de FXS centrales. Un objetivo principal del estudio fue determinar si SPG601 redujo la actividad de la banda gamma de alta frecuencia, una anormalidad observada en los registros de electroencefalograma (EEG) de pacientes con FXS que ocurre a expensas de los niveles normales de actividad cerebral que son más para el aprendizaje y la memoria. El ensayo de fase 2 cumplió este objetivo con SPG601 reduciendo significativamente la actividad de la banda gamma de alta frecuencia en los sujetos FXS. Aprendizaje, memoria y actividad cerebral típica ”, dijo el Dr. Craig Erickson, asesor médico jefe e investigador principal del estudio realizado en Cincinnati Children's.

.La banda de gamma

EEG como marcador de actividad cerebral ha sido ampliamente validada durante la última década por el Dr. Erickson y sus colegas, apoyado por el programa Fragile X en los Institutos Nacionales de Centros de Salud para la Investigación Colaborativa. El Dr. Erickson también es director de investigación y profesor de la División de Psiquiatría Infantil y Adolescente en Cincinnati Children’s, donde él y su equipo de laboratorio estudian el desarrollo del tratamiento traslacional para los trastornos del desarrollo neurológico, con un enfoque en FXS y el trastorno del espectro autista. Ha recibido numerosas subvenciones de NIH y ha publicado ampliamente sobre la confiabilidad de pequeños diseños de ensayos clínicos, aplicando este modelo para evaluar varios medicamentos en el desarrollo.

Los resultados de la línea superior del estudio de fase 2 se compartieron en el NIH Fragile X Actualización de Centers of Excellence el lunes 10 de febrero de 2025.

"Este es un hito emocionante para SPG601 en un momento en que no hay tratamientos aprobados para FXS", dijo la Dra. Stella Sarraf, directora ejecutiva y fundadora de Spinogenix. “Estamos enfocados en desarrollar SPG601 como un primer tratamiento en su clase para FXS capaz de restaurar la función de sinapsis. La finalización de este ensayo y nuestra designación de vía rápida de la FDA nos permiten acelerar su desarrollo para ofrecer una terapia muy necesaria que puede mejorar la calidad de vida de los pacientes en una comunidad desatendida ". Designación a SPG601 para el tratamiento de FXS en mayo de 2024 y se le otorgó la designación de vía rápida en diciembre de 2024. Los niños de Spinogenix y Cincinnati están completando el análisis de los resultados completos del estudio en la preparación para la publicación.

sobre el síndrome x frágil síndrome x frágil (FXS), un trastorno genético, es la forma principal heredada de discapacidad intelectual y una causa conocida de autismo, que afecta aproximadamente 1 en 4-5,000 hombres y 1 en 6-8,000 mujeres a nivel mundial. Como resultado del silenciamiento del gen FMR1, FXS es ​​una enfermedad huérfana que produce una variedad de síntomas debilitantes más allá de la discapacidad intelectual, incluidas la ansiedad severa, la aversión social, la hiperactividad y el déficit de atención, la hipersensibilidad sensorial, la agresión y las incumplimiento del desarrollo. Estos desafíos a menudo requieren atención a tiempo completo de toda la vida, lo que coloca una tensión financiera significativa en las familias, con costos de atención médica directos superiores a $ 4.1 mil millones anuales solo en los Estados Unidos. A pesar del considerable impacto de FXS, actualmente no hay medicamentos aprobados por la FDA disponibles para aquellos con la condición.

sobre Spinogenix spinogenix es pionero en la primera terapéutica que regeneran el cerebro conexiones (sinapsis) o defectos correctos en la función sináptica para mejorar la vida de los pacientes en todo el mundo. La compañía ha diseñado moléculas pequeñas para ayudar a restaurar las sinapsis en afecciones neurodegenerativas, neuropsiquiátricas y neurodesarrollo, incluida la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la enfermedad de Alzheimer, la esquizofrenia, el síndrome de Fragile X (FXS) y otros. Spinogenix ha recibido una designación de medicamentos huérfanos de la FDA de la FDA de EE. UU. Para el tratamiento de ALS y FXS, así como la designación de vía rápida de la FDA de EE. UU. Para FXS. Puede encontrar más información sobre SpinoGenix en www.spinogenix.com o seguirnos en LinkedIn.

Fuente: Spinogenix, Inc.

Al corriente : 2025-02-13 12:00

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