Spinogenix termine l'étude de phase 2 de SPG601 pour le traitement du syndrome X fragile, une forme héréditaire courante d'autisme, montrant un fort signal d'efficacité dans les mesures de l'activité cérébrale anormale

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Los Angeles, Californie, 11 février 2025 - Spinogenix, Inc., une société biopharmaceutique à un stade clinique pionnier de la première thérapeutique en classe qui rétablit les synapses pour améliorer la vie des patients dans le monde, a annoncé aujourd'hui les résultats de la ligne de haut d'une phase d'une phase 2 L'étude de sa thérapie SPG601 chez les hommes adultes atteints du syndrome X fragile (FXS) (NCT06413537).

FXS, un trouble génétique causé par le silence du gène FMR1, est une cause connue de l'autisme et des principaux forme héritée de déficience intellectuelle. Il peut produire un large éventail de symptômes invalidants, de nombreuses personnes nécessitant des soins de soutien tout au long de l'horloge. SPG601 travaille au niveau synaptique, ciblant un dysfonctionnement moléculaire bien établi dans les FXS, pour améliorer les symptômes centraux et les comportements difficiles, qui peuvent inclure une anxiété sévère, une aversion sociale, une hyperactivité et un déficit d'attention, une hypersensibilité sensorielle, une agression et des crises de développement, avec l'espoir de l'attention Améliorez la qualité de vie globale des personnes touchées. Il s'agit d'une petite molécule qui cible les canaux de potassium («BK») à grande conductance et activés par le calcium («BK»), augmentant leur activation pour corriger des dysfonctionnements synaptiques spécifiques qui sous-tendent de nombreux symptômes de base de FXS.

L'essai de phase 2 était une étude croisée randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, utilisant une dose unique de SPG601 et un placebo correspondant chez 10 patients masculins adultes présentant des attributs FXS principaux. L'un des principaux objectifs de l'étude était de déterminer si SPG601 réduit l'activité de la bande gamma à haute fréquence, une anomalie observée dans les enregistrements d'électroencéphalogramme (EEG) des patients FXS qui se produisent au détriment des niveaux d'activité cérébrale normaux qui sont plus pour l'apprentissage et la mémoire. L'essai de phase 2 a atteint cet objectif avec SPG601, réduisant considérablement l'activité de la bande gamma à haute fréquence chez les sujets FXS.

"Il s'agit du résultat de test le plus fort à ce jour démontrant une thérapie normalisant l'activité de la bande gamma, qui est directement associée à Apprentissage, mémoire et activité cérébrale typique », a déclaré le Dr Craig Erickson, conseiller médical en chef de Spinogenix et chercheur principal de l'étude menée chez Cincinnati Children's.

La bande gamma EEG en tant que marqueur de l'activité cérébrale a été largement validée au cours de la dernière décennie par le Dr Erickson et ses collègues, soutenue par le programme Fragile X aux National Institutes of Health Centers for Collaborative Research. Le Dr Erickson est également directeur de recherche et professeur à la division de la psychiatrie des enfants et des adolescents chez Cincinnati Children’s où lui et son équipe de laboratoire étudient le développement du traitement translationnel pour les troubles neurodéveloppementaux, en mettant l'accent sur les troubles du spectre du FXS et de l'autisme. Il a reçu de nombreuses subventions du NIH et a publié de manière approfondie sur la fiabilité des petites conceptions d'essais cliniques, en appliquant ce modèle pour évaluer divers médicaments en développement.

Les résultats de la ligne de la phase 2 ont été partagés au NIH Fragile X Mettez à jour les centres d'excellence le lundi 10 février 2025.

"Il s'agit d'une étape excitante pour SPG601 à un moment où il n'y a pas de traitements approuvés pour FXS", a déclaré le Dr Stella Sarraf, directeur général et fondateur de Spinogenix. «Nous nous concentrons sur le développement de SPG601 en tant que premier traitement en classe pour FXS capable de restaurer la fonction de synapse. L'achèvement de cet essai et notre désignation FDA Fast Track nous permettent d'accélérer son développement pour offrir une thérapie indispensable qui peut améliorer la qualité de vie des patients dans une communauté mal desservie. »

Le médicament orphelin accordé par la FDA. Désignation à SPG601 pour le traitement de FXS en mai 2024 et a accordé la désignation rapide en décembre 2024. Spinogenix et Cincinnati Children's terminent l'analyse de l'étude complète en préparation de la publication.

sur le syndrome X fragile Syndrome X fragile (FXS), un trouble génétique, est la principale forme héréditaire de déficience intellectuelle et une cause connue de l'autisme, affectant environ 1 sur 4 à 5 000 hommes et 1 dans 6 à 8 000 femmes dans le monde. Résultant du silençage du gène FMR1, FXS est une maladie orpheline qui produit un éventail de symptômes débilitants au-delà de la déficience intellectuelle, notamment une anxiété sévère, une aversion sociale, une hyperactivité et un déficit de l'attention, une hypersensibilité sensorielle, des crises d'agression et de développement. Ces défis nécessitent souvent des soins à vie et à temps plein, ce qui a exercé une pression financière importante sur les familles, les coûts directs de santé dépassant 4,1 milliards de dollars par an aux États-Unis seulement. Malgré l'impact considérable des FXS, il n'y a actuellement aucun médicament approuvé par la FDA disponible pour ceux qui ont la condition.

sur Spinogenix Spinogenix est une thérapeutique pionnière de première en classe qui régénère le cerveau Connexions (synapses) ou défauts corrects dans la fonction synaptique pour améliorer la vie des patients dans le monde. La société a conçu de petites molécules pour aider à restaurer les synapses dans des conditions neurodégénératives, neuropsychiatriques et neurodéveloppementales, notamment la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie d'Alzheimer, la schizophrénie, le syndrome X fragile (FXS) et d'autres. Spinogenix a reçu une désignation de médicaments orphelins de la FDA américaine pour le traitement de la SLA et du FXS, ainsi que de la désignation de la voie rapide de la FDA américaine pour FXS. Plus d'informations sur Spinogenix peuvent être trouvées sur www.spinogenix.com ou nous suivre sur LinkedIn.

Source: Spinogenix, inc.

Publié : 2025-02-13 12:00

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