Spinogenix menyelesaikan studi fase 2 SPG601 untuk pengobatan sindrom X rapuh, bentuk autisme yang diwariskan umum, menunjukkan sinyal kemanjuran yang kuat dalam ukuran aktivitas otak yang abnormal

Ikuti Drugslib di

Los Angeles, Calif., 11 Februari 2025-Spinogenix, Inc., sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang memelopori terapi kelas satu di kelas pertama yang mengembalikan sinapsis untuk meningkatkan kehidupan pasien di seluruh dunia, hari ini mengumumkan hasil Topline dari suatu fase 2 Studi terapi SPG601 pada pria dewasa dengan sindrom X rapuh (FXS) (NCT06413537).

FXS, gangguan genetik yang disebabkan oleh pembungkaman gen FMR1, adalah penyebab autisme yang diketahui dan yang terkemuka Bentuk kecacatan intelektual yang diwariskan. Ini dapat menghasilkan berbagai macam gejala yang melumpuhkan, dengan banyak orang yang membutuhkan perawatan pendukung seumur hidup di sekitar jam. SPG601 bekerja pada tingkat sinaptik, yang menargetkan disfungsi molekuler yang mapan di FXS, untuk meningkatkan gejala inti dan perilaku yang menantang, yang dapat mencakup kecemasan yang parah, keengganan sosial, hiperaktif dan defisit perhatian, hipersensitif sensorik, agresi dan kejang perkembangan, dengan harapan untuk ke dalam hipersensitif sensorik, agresi dan perkembangan, dengan harapan untuk The Hopicity Tingkatkan kualitas hidup secara keseluruhan bagi mereka yang terpengaruh. Ini adalah molekul kecil yang menargetkan saluran kalium yang diaktifkan kalsium ("BK") yang besar, meningkatkan aktivasi mereka untuk memperbaiki disfungsi sinaptik spesifik yang dianggap mendasari banyak gejala inti dari FXS.

Percobaan fase 2 adalah studi crossover acak, double-blind, terkontrol plasebo, menggunakan dosis tunggal SPG601 dan plasebo yang cocok pada 10 pasien pria dewasa yang menunjukkan atribut FXS inti. Tujuan utama dari penelitian ini adalah untuk menentukan apakah SPG601 mengurangi aktivitas pita gamma frekuensi tinggi, kelainan yang terlihat dalam rekaman elektroensefalogram (EEG) pasien FXS yang terjadi dengan mengorbankan tingkat aktivitas otak normal yang lebih untuk belajar dan memori. Percobaan fase 2 memenuhi tujuan ini dengan SPG601 secara signifikan mengurangi aktivitas pita gamma frekuensi tinggi pada subjek FXS.

“Ini adalah hasil tes terkuat hingga saat ini menunjukkan terapi yang menormalkan aktivitas pita gamma, yang secara langsung terkait dengan Pembelajaran, ingatan, dan aktivitas otak yang khas, ”kata Dr. Craig Erickson, Kepala Penasihat Medis Spinogenix dan penasihat utama penelitian yang dilakukan di Cincinnati Children.

Gamma Band EEG sebagai penanda aktivitas otak telah divalidasi secara luas selama dekade terakhir oleh Dr. Erickson dan rekannya, didukung oleh program X yang rapuh di Pusat Kesehatan Institut Nasional untuk penelitian kolaboratif. Erickson juga direktur penelitian dan seorang profesor di divisi psikiatri anak dan remaja di Cincinnati Children di mana ia dan tim labnya mempelajari pengembangan pengobatan translasi untuk gangguan perkembangan saraf, dengan fokus pada FXS dan gangguan spektrum autisme. Dia telah menerima banyak hibah NIH dan telah menerbitkan secara luas tentang keandalan desain uji klinis kecil, menerapkan model ini untuk mengevaluasi berbagai obat dalam pengembangan.

Hasil garis top dari studi fase 2 dibagikan di NIH rapuh x Pembaruan Center of Excellence pada hari Senin, 10 Februari 2025.

“Ini adalah tonggak yang menarik bagi SPG601 pada saat tidak ada perawatan yang disetujui untuk FXS,” kata Dr. Stella Sarraf, chief executive officer dan pendiri Spinogenix. “Kami fokus pada pengembangan SPG601 sebagai pengobatan kelas satu untuk FXS yang mampu memulihkan fungsi sinaps. Penyelesaian uji coba ini dan penunjukan jalur cepat FDA kami memungkinkan kami untuk mempercepat perkembangannya untuk menawarkan terapi yang sangat dibutuhkan yang dapat meningkatkan kualitas hidup pasien di komunitas yang kurang terlayani. ”

FDA yang diberikan obat yatim piatu FDA. Penunjukan untuk SPG601 untuk pengobatan FXS pada Mei 2024 dan diberikan penunjukan jalur cepat pada bulan Desember 2024. Spinogenix dan Cincinnati Children sedang menyelesaikan analisis hasil studi lengkap dalam persiapan untuk publikasi.

tentang sindrom x rapuh rapuh x sindrom (FXS), gangguan genetik, adalah bentuk terkemuka kecacatan intelektual dan penyebab autisme yang diketahui, mempengaruhi sekitar 1 dari 4-5.000 pria dan 1 di 6-8.000 wanita secara global. Yang dihasilkan dari pembungkaman gen FMR1, FXS adalah penyakit yatim yang menghasilkan berbagai gejala melemahkan di luar kecacatan intelektual, termasuk kecemasan yang parah, keengganan sosial, hiperaktif dan defisit perhatian, hipersensitif sensorik, agresi dan kejang perkembangan. Tantangan-tantangan ini sering membutuhkan perawatan seumur hidup, penuh waktu, menempatkan tekanan keuangan yang signifikan pada keluarga, dengan biaya perawatan kesehatan langsung melebihi $ 4,1 miliar per tahun di Amerika Serikat saja. Terlepas dari dampak FXS yang cukup besar, saat ini tidak ada obat yang disetujui FDA yang tersedia untuk mereka yang memiliki kondisi.

tentang spinogenix spinogenix memelopori terapi kelas satu yang meregenerasi otak Koneksi (sinapsis) atau cacat yang benar dalam fungsi sinaptik untuk meningkatkan kehidupan pasien di seluruh dunia. Perusahaan telah merancang molekul kecil untuk membantu mengembalikan sinapsis dalam kondisi neurodegeneratif, neuropsikiatri dan perkembangan saraf termasuk amyotrophic lateral sclerosis (ALS), penyakit Alzheimer, skizofrenia, sindrom X rapuh (FXS) dan lainnya. Spinogenix telah menerima penunjukan obat yatim FDA A.S. untuk pengobatan ALS dan FXS, serta penunjukan jalur cepat FDA AS untuk FXS. Informasi lebih lanjut tentang Spinogenix dapat ditemukan di www.spinogenix.com atau ikuti kami di LinkedIn.

Sumber: Spinogenix, Inc.

Diposting : 2025-02-13 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer