Spinogenix completa lo studio di Fase 2 di SPG601 per il trattamento della sindrome X fragile, una forma ereditaria comune di autismo, che mostra un forte segnale di efficacia nelle misure di attività cerebrale anormale

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Los Angeles, California, 11 febbraio 2025-Spinogenix, Inc., un'azienda biofarmaceutica in fase clinica che pionierisce terapeutiche di prima classe che ripristinano le sinapsi per migliorare la vita dei pazienti in tutto il mondo, ha annunciato oggi i risultati della linea superiore da una fase di fase 2 Studio della sua terapia SPG601 negli uomini adulti con fragile sindrome X (FXS) (NCT06413537).

FXS, un disturbo genetico causato dal silenziamento del gene FMR1, è una causa nota di autismo e principale forma ereditata di disabilità intellettiva. Può produrre una vasta gamma di sintomi disabilitanti, con molte persone che richiedono cure di supporto per tutta la vita. SPG601 funziona a livello sinaptico, mirando a una disfunzione molecolare ben consolidata negli FXS, per migliorare i sintomi fondamentali e i comportamenti stimolanti, che possono includere ansia grave, avversione sociale, iperattività e deficit di attenzione, ipersensibilità sensoriale Migliora la qualità generale della vita per le persone colpite. È una piccola molecola che colpisce i canali di potassio ("BK") di grande conduttanza ("BK"), aumentando la loro attivazione per correggere specifiche disfunzioni sinaptiche che si ritiene siano alla base di molti sintomi fondamentali di FXS.

Lo studio di Fase 2 è stato uno studio crossover randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, utilizzando una singola dose di SPG601 e un placebo corrispondente in 10 pazienti maschi adulti che presentano attributi FXS core. Un obiettivo primario dello studio era determinare se SPG601 ha ridotto l'attività della banda gamma ad alta frequenza, un'anomalia osservata nelle registrazioni di elettroencefalogramma (EEG) dei pazienti con FXS che si verificano a spese dei normali livelli di attività cerebrale che sono più per l'apprendimento e la memoria. Lo studio di Fase 2 ha raggiunto questo obiettivo con SPG601 riducendo significativamente l'attività della banda gamma ad alta frequenza nei soggetti FXS.

“Questo è il risultato del test più forte fino ad oggi che dimostra una terapia che normalizza l'attività della banda gamma, che è direttamente associata a Apprendimento, memoria e attività cerebrale tipica ", ha affermato il dott. Craig Erickson, consulente medico capo di Spinogenix e principale investigatore dello studio condotto presso Cincinnati Children.

EEG di banda gamma come marcatore di attività cerebrale è stato ampiamente validato negli ultimi dieci anni dal Dr. Erickson e colleghi, supportato dal programma Fragile X presso il National Institutes of Health Centers for Collaborative Research. Il Dr. Erickson è anche direttore della ricerca e professore nella divisione della psichiatria infantile e adolescenziale presso i bambini di Cincinnati, dove lui e il suo team di laboratorio studiano lo sviluppo del trattamento traslazionale per i disturbi da sviluppo neurologico, con particolare attenzione ai disturbi FXS e all'autismo. Ha ricevuto numerose sovvenzioni NIH e ha pubblicato ampiamente sull'affidabilità di piccoli progetti di sperimentazione clinica, applicando questo modello per valutare vari farmaci in sviluppo.

I risultati della linea superiore dallo studio di fase 2 sono stati condivisi al NIH Fragile x Aggiornamento dei Centri di eccellenza lunedì 10 febbraio 2025.

"Questa è una pietra miliare entusiasmante per SPG601 in un momento in cui non ci sono trattamenti approvati per FXS", ha affermato la dott.ssa Stella Sarraf, amministratore delegato e fondatore di Spinogenix. “Siamo concentrati sullo sviluppo di SPG601 come trattamento di prima classe per FXS in grado di ripristinare la funzione di sinapsi. Il completamento di questo studio e la nostra designazione FDA Fast Track ci consentono di accelerare il suo sviluppo per offrire una terapia tanto necessaria in grado di migliorare la qualità della vita dei pazienti in una comunità sottoservita. ”

La FDA ha concesso alla FDA Designazione a SPG601 per il trattamento di FXS nel maggio 2024 e ha concesso la designazione rapida della pista nel dicembre 2024. Spinogenix e Cincinnati Children's stanno completando l'analisi dei risultati completi dello studio in preparazione per la pubblicazione.

Informazioni sulla sindrome X fragile Sindrome X fragile (FXS), un disturbo genetico, è la principale forma ereditata di disabilità intellettuale e una causa nota di autismo, che colpisce circa 1 su 4-5.000 uomini e 1 In 6-8.000 donne a livello globale. A risultante dal silenziamento del gene FMR1, FXS è una malattia orfana che produce una serie di sintomi debilitanti oltre la disabilità intellettuale, tra cui grave ansia, avversione sociale, iperattività e deficit di attenzione, ipersensibilità sensoriale, aggressività e sequestri di sviluppo. Queste sfide spesso richiedono cure per tutta la vita, a tempo pieno, mettendo a dura prova le famiglie, con costi di assistenza sanitaria diretta che superiori a $ 4,1 miliardi all'anno solo negli Stati Uniti. Nonostante il notevole impatto di FXS, attualmente non ci sono farmaci approvati dalla FDA per quelli con la condizione.

A proposito di spinogenix spinogenix è una terapia pionieristica prima di classe che rigenerano il cervello Connessioni (sinapsi) o difetti corretti nella funzione sinaptica per migliorare la vita dei pazienti in tutto il mondo. L'azienda ha progettato piccole molecole per aiutare a ripristinare le sinapsi in condizioni neurodegenerative, neuropsichiatriche e di sviluppo neurocale, tra cui la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), la malattia di Alzheimer, la schizofrenia, la sindrome X fragile (FXS) e altri. Spinogenix ha ricevuto una designazione di farmaci orfani FDA statunitensi per il trattamento di ALS e FXS, nonché per la designazione FDA Fast Track degli Stati Uniti per FXS. Ulteriori informazioni su Spinogenix sono disponibili su www.spinogenix.com o seguici su LinkedIn.

Fonte: Spinogenix, Inc.

Pubblicato : 2025-02-13 12:00

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