Spinogenixは、自閉症の一般的な継承された形態である脆弱なX症候群の治療のためのSPG601のフェーズ2研究を完了し、異常な脳活動の測定における強い有効性シグナルを示しています

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ロサンゼルス、カリフォルニア州、2025年2月11日 - Spinogenix、Inc。、世界中の患者の生活を改善するためにシナプスを回復するファーストインクラスの治療法を先駆けている臨床段階のバイオ医薬品会社であると、本日、フェーズからのトップラインの結果が発表されました2脆弱なX症候群（FXS）（NCT06413537）の成人男性におけるSPG601療法の2研究。知的障害の継承された形態。それは幅広い障害の症状を引き起こす可能性があり、多くの個人はクロック支持ケアの周りで生涯にわたって必要とします。 SPG601はシナプスレベルで機能し、FXSの十分に確立された分子機能障害を標的とし、コア症状と挑戦的な行動を改善します。これには、重度の不安、社会的嫌悪感、過活動と注意欠陥、感覚過敏症、攻撃性、発達発生を含むことができます。影響を受ける人々の生活全体の質を向上させます。これは、大型伝導性のカルシウム活性化カリウム（「BK」）チャネルを標的とする小分子であり、FXSの多くのコア症状の根底にあると考えられている特定のシナプス機能障害を修正するために活性化を増加させます。

第2相試験は、Core FXS属性を示す10人の成人男性患者のSPG601と一致するプラセボを使用した、無作為化、二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究でした。この研究の主な目標は、SPG601が高周波ガンマバンド活動を減少させたかどうかを判断することでした。これは、学習と記憶のためにより多くの脳活動レベルを犠牲にして発生するFXS患者の脳波（EEG）記録に見られる異常です。フェーズ2試験は、FXS被験者の高周波ガンマバンド活動を大幅に減少させるSPG601でこの目標を達成しました。 Spinogenixチーフメディカルアドバイザーであり、シンシナティチルドレンズで実施された研究の主任研究者であるクレイグエリクソン博士は、次のように述べています。

脳活動のマーカーとしてのガンマバンドEEGは、過去10年間、エリクソン博士と同僚​​によって広く検証されてきました。エリクソン博士は、FXSと自閉症スペクトル障害に焦点を当てて、彼と彼の研究室チームが神経発達障害の翻訳治療開発を研究するシンシナティチルドレンズの子どもと思春期の精神医学部門の研究ディレクターであり教授でもあります。彼は多数のNIH助成金を受け取り、小さな臨床試験設計の信頼性について広範囲に発行し、このモデルを適用して開発中のさまざまな薬物を評価しました。 2025年2月10日月曜日のエクセレンスセンターアップデート。

「これは、FXSの承認された治療法がないときのSPG601にとってエキサイティングなマイルストーンです」と、Spinogenixの最高経営責任者兼創設者であるStella Sarraf博士は述べています。 「私たちは、シナプス機能を復元できるFXSのクラス初の治療としてSPG601の開発に焦点を当てています。この試験の完了とFDAファーストトラックの指定により、その開発を加速して、サービスが行き届いていないコミュニティで患者の生活の質を向上させることができる非常に必要な療法を提供することができます。」

2024年5月にFXSの治療に対するSPG601への指定と2024年12月に速いトラック指定を許可しました。Spinogenixとシンシナティの子供たちは、出版の準備のための完全な研究結果の分析を完了しています。壊れやすいX症候群についての

遺伝的障害である壊れやすいX症候群（FXS）は、知的障害の主要な遺伝的形態であり、自閉症の既知の原因であり、4〜5,000人に約1人、1人に影響を与えます。世界中の6〜8,000人の女性。 FMR1遺伝子のサイレンシングに起因するFXSは、重度の不安、社会的嫌悪感、多動性および注意欠陥、感覚過敏症、攻撃性、発達発生など、知的障害を超えたさまざまな衰弱症状を引き起こす孤児疾患です。これらの課題は、多くの場合、生涯にわたるフルタイムのケアを必要とし、家族に大きな財政的負担をかけ、直接の医療費は米国だけで年間41億ドルを超えています。 FXSのかなりの影響にもかかわらず、現在、この状態のある人にはFDA承認の薬物が利用できません。

spinogenixについて spinogenixは、脳を再生する階級の初代治療法を先駆けていますシナプス機能の接続（シナプス）または正しい欠陥のために、世界中の患者の寿命を改善します。同社は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、アルツハイマー病、統合失調症、脆弱なX症候群（FXS）などの神経系、神経精神医学、神経発達症状のシナプスの回復を支援する小分子を設計しています。 Spinogenixは、ALSとFXSの両方の治療のために米国FDA孤児薬の指定、およびFXSの米国FDA高速追跡指定を受けています。 Spinogenixの詳細については、www.spinogenix.comをご覧ください。LinkedInでフォローしてください。

出典：Spinogenix、Inc。

投稿しました : 2025-02-13 12:00

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