Spinogenix는 비정상적인 뇌 활동의 측정에서 강한 효능 신호를 보여주는 일반적인 유전성 자폐증 인 깨지기 쉬운 X 증후군의 치료를위한 SPG601의 2 상 연구를 완료합니다.

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2025 년 2 월 11 일, 캘리포니아 로스 앤젤레스-캘리포니아-전 세계 환자의 삶을 개선하기 위해 시냅스를 회복시키는 임상 단계 바이오 제약 회사 인 Spinogenix, Inc., 오늘 단계에서 Topline 결과를 발표했습니다. 2 FMR1 유전자의 침묵으로 인한 유전 적 장애인 FMR1 유전자의 유전 적 장애 인 FMR1 유전자의 유전 적 장애 인 FMR1 유전자의 유전 적 장애 인 FXS (NCT06413537)가있는 성인 남성의 SPG601 요법에 대한 2 상속 된 형태의 지적 장애. 광범위한 장애 증상을 일으킬 수 있으며, 많은 사람들이 평생 시계를 지원하는 치료를 요구합니다. SPG601은 시냅스 수준에서 작동하여 FXS에서 잘 확립 된 분자 기능 장애를 표적으로하며, 심각한 불안, 사회적 혐오감, 과잉 행동 및 주의력 부족, 침략 및 발달 발작을 포함하여 핵심 증상 및 도전적인 행동을 개선하기 위해. 영향을받는 사람들의 전반적인 삶의 질을 향상시킵니다. 그것은 대도시, 칼슘 활성화 칼륨 (“BK”) 채널을 표적으로하는 소분자이며, FXS의 많은 핵심 증상이 기초가되는 것으로 생각되는 특정 시냅스 기능 장애를 수정하기 위해 활성화를 증가시킵니다.

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2 상 시험은 SPG601의 단일 용량을 사용하여 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 크로스 오버 연구였으며, 코어 FXS 속성을 나타내는 10 명의 성인 남성 환자에서 일치하는 위약이었다. 이 연구의 주요 목표는 SPG601이 고주파 감마 밴드 활동을 감소시키는 지 여부를 결정하는 것이 었습니다. EEG (Electroencephalogram)에서 볼 수있는 비정상은 학습 및 기억에 더 많은 정상적인 뇌 활동 수준을 희생시키면서 발생하는 FXS 환자의 기록에서 볼 수 있습니다. 2 단계 시험은 FXS 대상에서 고주파 감마 밴드 활동을 크게 감소시키는 SPG601 과이 목표를 달성했습니다.

“이것은 지금까지 가장 강력한 테스트 결과입니다. 학습, 기억 및 전형적인 뇌 활동”이라고 신시내티 어린이에서 실시 된 Spinogenix 최고 의료 고문 및 교장 조사관 인 Craig Erickson 박사는 말했습니다.

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a 뇌 활동의 마커 인

gamma 밴드 EEG는 지난 10 년 동안 Erickson 박사와 동료들에 의해 광범위하게 검증되었으며, 공동 연구를 위해 National Health Institutes of Health Centers의 연약한 X 프로그램에 의해 지원되었습니다. Erickson 박사는 또한 신시내티 아동의 아동 및 청소년 정신과학과의 연구 책임자이자 교수이자 자신과 그의 실험실 팀은 FXS 및 자폐 스펙트럼 장애에 중점을 둔 신경 발달 장애에 대한 번역 치료 개발을 연구합니다. 그는 수많은 NIH 보조금을 받았으며 소규모 임상 시험 설계의 신뢰성에 대해 광범위하게 발표 하여이 모델을 적용하여 개발 중 다양한 약물을 평가합니다. 2025 년 2 월 10 일 월요일에 우수성 업데이트 센터.

Spinogenix 최고 경영자이자 설립자 인 Stella Sarraf 박사는“이것은 FXS에 대한 승인 된 치료법이없는시기에 SPG601의 흥미로운 이정표입니다. “우리는 시냅스 함수를 복원 할 수있는 FXS에 대한 최초의 치료법으로 SPG601을 개발하는 데 중점을두고 있습니다. 이 시험 완료와 FDA 빠른 트랙 지정으로 인해 우리는 소외된 지역 사회에서 환자의 삶의 질을 향상시킬 수있는 많은 필요한 치료법을 제공하기 위해 개발을 가속화 할 수 있습니다.”

FDA는 고아 약물을 부여했습니다. 2024 년 5 월 FXS의 치료를 위해 SPG601로 지정하고 2024 년 12 월에 빠른 트랙 지정을 부여했습니다. Spinogenix와 Cincinnati Children 's는 출판 준비를위한 전체 연구 결과를 분석하고 있습니다.

연약한 X 증후군 FXS (Flusile X 증후군) 유전 적 장애는 유전 적 지적 장애의 주요 형태이며 자폐증의 알려진 원인이며, 4-5,000 명의 남성 중 약 1 명과 1 명에 영향을 미칩니다. 전 세계 6-8,000 명의 여성. FMR1 유전자의 침묵으로 인해, FXS는 심각한 불안, 사회적 혐오, 과잉 행동 및 주의력 부족, 감각적 과민성, 침략 및 발달 발작을 포함하여 지적 장애 이상의 다양한 쇠약 증상을 일으키는 고아 질환입니다. 이러한 과제는 종종 평생의 정규 치료가 필요하며, 가족에게는 상당한 재정적 부담이 필요하며, 직접 의료 비용은 미국에서만 매년 41 억 달러를 초과합니다. FXS의 상당한 영향에도 불구하고 현재 상태를 가진 사람들에게는 FDA 승인 약물이 없습니다.

Spinogenix spinogenix는 뇌를 재생하는 최초의 치료법을 개척합니다. 전 세계 환자의 삶을 향상시키기 위해 시냅스 기능의 연결 (시냅스) 또는 정확한 결함. 이 회사는 소분자, 신경 영양학 및 신경 심리학 적 및 신경 발달 조건에서 시냅스를 회복시키기 위해 소분자를 설계했습니다. Spinogenix는 ALS 및 FXS의 치료를위한 미국 FDA 고아 약물 지정뿐만 아니라 FXS의 미국 FDA 패스트 트랙 지정을 받았습니다. Spinogenix에 대한 자세한 내용은 www.spinogenix.com에서 확인하거나 LinkedIn에서 팔로우하십시오.

출처 : Spinogenix, Inc.

게시됨 : 2025-02-13 12:00

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