Spinogenix melengkapkan Fasa 2 Kajian SPG601 untuk rawatan sindrom X yang rapuh, bentuk autisme yang diwarisi biasa, menunjukkan isyarat keberkesanan yang kuat dalam ukuran aktiviti otak yang tidak normal

Ikuti Drugslib di

Los Angeles, Calif., 11 Februari 2025-Spinogenix, Inc., sebuah syarikat biopharmaceutical peringkat klinikal yang merintis terapeutik kelas pertama yang memulihkan sinapsis untuk memperbaiki kehidupan pesakit di seluruh dunia, hari ini mengumumkan hasil topline dari fasa dari fasa dari fasa dari fasa dari fasa dari fasa dari fasa dari fasa dari fasa dari fasa dari fasa dari fasa 2 Kajian terapi SPG601 pada lelaki dewasa dengan sindrom x rapuh (FXS) (NCT06413537). bentuk kecacatan intelektual yang diwarisi. Ia boleh menghasilkan pelbagai gejala melumpuhkan, dengan banyak individu yang memerlukan seumur hidup sepanjang masa penjagaan sokongan. SPG601 berfungsi pada tahap sinaptik, mensasarkan disfungsi molekul yang mantap di FXS, untuk meningkatkan gejala teras dan tingkah laku yang mencabar, yang boleh termasuk kebimbangan yang teruk, keengganan sosial, hiperaktif dan defisit perhatian, hipersensitiviti deria, pencerobohan dan penyitaan perkembangan, dengan harapan untuk Meningkatkan kualiti hidup keseluruhan bagi mereka yang terjejas. Ia adalah molekul kecil yang mensasarkan saluran besar, kalsium yang diaktifkan ("BK"), meningkatkan pengaktifan mereka untuk membetulkan disfungsi sinaptik tertentu yang dianggap mendasari banyak gejala teras FXS.

Percubaan Fasa 2 adalah kajian rawak, double-blind, plasebo-controlled, crossover menggunakan dos tunggal SPG601 dan plasebo yang sepadan dalam 10 pesakit lelaki dewasa yang mempamerkan atribut FXS teras. Matlamat utama kajian ini adalah untuk menentukan sama ada SPG601 mengurangkan aktiviti band gamma frekuensi tinggi, kelainan yang dilihat dalam rakaman elektroencephalogram (EEG) pesakit FXS yang berlaku dengan mengorbankan tahap aktiviti otak biasa yang lebih untuk pembelajaran dan ingatan. Percubaan Fasa 2 memenuhi matlamat ini dengan SPG601 dengan ketara mengurangkan aktiviti band gamma frekuensi tinggi dalam subjek FXS.

Pembelajaran, ingatan, dan aktiviti otak yang tipikal, "kata Dr Craig Erickson, Ketua Penasihat Perubatan Spinogenix dan penyiasat utama kajian yang dijalankan di Cincinnati Children.

Gamma Band EEG sebagai penanda aktiviti otak telah disahkan secara meluas sejak sedekad yang lalu oleh Dr. Erickson dan rakan -rakan, disokong oleh program X Fragile di Institut Kesihatan Pusat Kesihatan untuk Penyelidikan Kolaborasi. Dr. Erickson juga merupakan pengarah penyelidikan dan seorang profesor di bahagian psikiatri kanak -kanak dan remaja di Cincinnati Children di mana dia dan pasukan makmalnya belajar pembangunan rawatan translasi untuk gangguan neurodevelopmental, dengan tumpuan kepada gangguan spektrum FXS dan autisme. Beliau telah menerima banyak geran NIH dan telah menerbitkan secara meluas mengenai kebolehpercayaan reka bentuk percubaan klinikal kecil, menggunakan model ini untuk menilai pelbagai ubat dalam pembangunan. Pusat Kemas Kini Kecemerlangan pada hari Isnin, 10 Februari 2025.

"Ini adalah peristiwa penting untuk SPG601 pada masa yang tidak ada rawatan yang diluluskan untuk FXS," kata Dr Stella Sarraf, ketua pegawai eksekutif Spinogenix dan pengasas. "Kami memberi tumpuan kepada membangunkan SPG601 sebagai rawatan pertama dalam kelas untuk FXS yang mampu memulihkan fungsi sinaps. Penyiapan percubaan ini dan penetapan trek cepat FDA kami membolehkan kami mempercepat perkembangannya untuk menawarkan terapi yang sangat diperlukan yang dapat meningkatkan kualiti hidup pesakit dalam komuniti yang kurang mendapat perhatian. "

Penetapan kepada SPG601 untuk rawatan FXS pada bulan Mei 2024 dan memberikan penamaan trek cepat pada bulan Disember 2024. Spinogenix dan Cincinnati Children sedang menyelesaikan analisis hasil kajian penuh dalam penyediaan untuk penerbitan.

Mengenai sindrom x rapuh Sindrom X rapuh (FXS), gangguan genetik, adalah bentuk kecacatan intelektual yang diwarisi terkemuka dan penyebab autisme yang diketahui, yang mempengaruhi kira-kira 1 dalam 4-5,000 lelaki dan 1 Dalam 6-8,000 wanita di seluruh dunia. Berikutan dari pembubaran gen FMR1, FXS adalah penyakit yatim piatu yang menghasilkan pelbagai gejala yang melemahkan di luar kecacatan intelektual, termasuk kebimbangan yang teruk, keengganan sosial, hiperaktif dan defisit perhatian, hipersensitiviti deria, pencerobohan dan kejang perkembangan. Cabaran-cabaran ini sering memerlukan penjagaan sepanjang hayat, sepenuh masa, meletakkan ketegangan kewangan yang signifikan terhadap keluarga, dengan kos penjagaan kesihatan langsung melebihi $ 4.1 bilion setahun di Amerika Syarikat sahaja. Walaupun kesan FXS yang besar, pada masa ini tidak ada ubat yang diluluskan oleh FDA yang tersedia untuk mereka yang mempunyai keadaan. Sambungan (sinaps) atau kecacatan yang betul dalam fungsi sinaptik untuk meningkatkan kehidupan pesakit di seluruh dunia. Syarikat ini telah merancang molekul kecil untuk membantu memulihkan sinapsis dalam keadaan neurodegenerative, neuropsychiatric dan neurodevelopmental termasuk sclerosis lateral amyotrophic (ALS), penyakit Alzheimer, skizofrenia, sindrom X rapuh (FXS) dan lain -lain. Spinogenix telah menerima penamaan dadah FDA A.S. untuk rawatan kedua -dua ALS dan FXS, serta penamaan trek FDA A.S. untuk FXS. Maklumat lanjut mengenai spinogenix boleh didapati di www.spinogenix.com atau ikuti kami di LinkedIn.

Sumber: Spinogenix, Inc.

Disiarkan : 2025-02-13 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular