Spinogenix voltooit fase 2 -studie van SPG601 voor de behandeling van het fragiel X -syndroom, een gemeenschappelijke erfelijke vorm van autisme, die een sterk werkzaamheidssignaal vertoont in metingen van abnormale hersenactiviteit

Volg Drugslib op

Los Angeles, Californië, 11 februari 2025-Spinogenix, Inc., een biofarmaceutisch bedrijf in klinisch stadium die pioniert in eerste instantie therapeutica van de eerste klas die synapsen herstelt om het leven van patiënten wereldwijd te verbeteren, kondigde vandaag de toplijn aan uit een fase 2 Studie van de SPG601 -therapie bij volwassen mannen met een fragiel X -syndroom (FXS) (NCT06413537).

FXS, een genetische aandoening veroorzaakt door het zwijgen van het FMR1 -gen, is een bekende oorzaak van autisme en de leiding geërfde vorm van intellectuele handicap. Het kan een breed scala aan invaliderende symptomen opleveren, waarbij veel mensen die levenslange rondhuidsondersteunende zorg nodig hebben. SPG601 werkt op synaptisch niveau, gericht op een gevestigde moleculaire disfunctie in FXS, om de kernsymptomen en uitdagend gedrag te verbeteren, waaronder ernstige angst, sociale aversie, hyperactiviteit en aandachtstekort, zintuiglijke overgevoeligheid, agressie en ontwikkelingsaanvallen, met de hoop Verbeter de algehele kwaliteit van leven voor de getroffen mensen. Het is een klein molecuul dat zich richt op grote koeling, calcium-geactiveerde kalium ("BK") kanalen, waardoor hun activering wordt verhoogd om specifieke synaptische disfuncties te corrigeren waarvan wordt gedacht dat ze ten grondslag liggen aan veel kernsymptomen van FXS.

De fase 2-studie was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, crossover-studie met een enkele dosis SPG601 en een bijpassende placebo bij 10 volwassen mannelijke patiënten die kern FXS-attributen vertonen. Een primair doel van de studie was om te bepalen of SPG601 een gamma -bandactiviteit met hoge frequentie verminderde, een abnormaliteit die wordt waargenomen in elektro -encefalogram (EEG) -opnamen van FXS -patiënten die zich voordoen ten koste van normale hersenactiviteitsniveaus die meer zijn voor leren en geheugen. De fase 2 -studie voldeed aan dit doel met SPG601 die de hoogfrequente gamma -bandactiviteit bij de FXS -proefpersonen aanzienlijk vermindert. Leren, geheugen en typische hersenactiviteit, ”zei Dr. Craig Erickson, Chief Medical Advisor van Spinogenix en hoofdonderzoeker van de studie uitgevoerd bij Cincinnati Children's.

Gamma -band EEG als een marker van hersenactiviteit is het afgelopen decennium uitgebreid gevalideerd door Dr. Erickson en collega's, ondersteund door het Fragile X -programma bij de National Institutes of Health Centers voor samenwerkingsonderzoek. Dr. Erickson is ook onderzoeksdirecteur en professor aan de divisie van kinder- en adolescente psychiatrie bij Cincinnati Children's, waar hij en zijn lab -team een ​​translationele behandelingsontwikkeling voor neurologische aandoeningen bestuderen, met een focus op FXS en autismespectrumstoornis. Hij heeft talloze NIH -subsidies ontvangen en heeft uitgebreid gepubliceerd over de betrouwbaarheid van kleine klinische proefontwerpen, waarbij dit model wordt toegepast om verschillende geneesmiddelen in ontwikkeling te evalueren.

Topline resultaten van het fase 2 -onderzoek werden gedeeld bij de NIH Fragile X Centers of Excellence Update op maandag 10 februari 2025.

"Dit is een opwindende mijlpaal voor SPG601 op een moment dat er geen goedgekeurde behandelingen zijn voor FXS," zei Dr. Stella Sarraf, Chief Executive Officer en oprichter van Spinogenix. “We zijn gericht op het ontwikkelen van SPG601 als een first-in-class behandeling voor FXS die in staat is om de synapsfunctie te herstellen. De voltooiing van deze studie en onze FDA Fast Track-aanduiding stellen ons in staat om de ontwikkeling ervan te versnellen om een ​​broodnodige therapie te bieden die de kwaliteit van leven van de patiënt in een achtergestelde gemeenschap kan verbeteren. ”

De FDA verleende een weesgeneesmiddel aanwijzing voor SPG601 voor de behandeling van FXS in mei 2024 en verleende snelle trackaanduiding in december 2024. Spinogenix en Cincinnati -kinderen voltooien de analyse van de volledige onderzoeksresultaten in de voorbereiding op publicatie.

over fragiel X-syndroom fragiel X-syndroom (FXS), een genetische aandoening, is de leidende erfelijke vorm van intellectuele handicap en een bekende oorzaak van autisme, die ongeveer 1 op 4-5.000 mannen treft en 1 bij 6-8.000 vrouwen wereldwijd. Het resultaat van het zwijgen van het FMR1 -gen, is FXS een weesziekte die een reeks slopende symptomen produceert die verder gaan dan intellectuele handicap, waaronder ernstige angst, sociale aversie, hyperactiviteit en aandachtstekort, sensorische overgevoeligheid, agressie en ontwikkelingsaanvallen. Deze uitdagingen vereisen vaak levenslange, fulltime zorg, waardoor een aanzienlijke financiële druk op gezinnen wordt gelegd, met directe zorgkosten van alleen $ 4,1 miljard per jaar in de Verenigde Staten. Ondanks de aanzienlijke impact van FXS zijn er momenteel geen door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen beschikbaar voor mensen met de aandoening.

over spinogenix spinogenix is ​​pionieren in de eerste in klasse therapeutica Verbindingen (synapsen) of correcte defecten in synaptische functie om het leven van patiënten wereldwijd te verbeteren. Het bedrijf heeft kleine moleculen ontworpen om synapsen te helpen herstellen in neurodegeneratieve, neuropsychiatrische en neurologische ontwikkelingsaandoeningen, waaronder amyotrofe laterale sclerose (ALS), de ziekte van Alzheimer, schizofrenie, fragiel X -syndroom (FXS) en anderen. Spinogenix heeft een Amerikaanse FDA Orphan Drug -aanduiding ontvangen voor de behandeling van zowel ALS als FXS, evenals Amerikaanse FDA Fast Track -aanduiding voor FXS. Meer informatie over spinogenix is ​​te vinden op www.spinogenix.com of volg ons op LinkedIn.

Bron: spinogenix, inc.

Geplaatst : 2025-02-13 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden