Spinogenix uzupełnia badanie fazy 2 SPG601 do leczenia zespołu kruchego X, powszechnej odziedziczonej formy autyzmu, wykazującego silny sygnał skuteczności w miarach nieprawidłowej aktywności mózgu

Śledź Drugslib na

Los Angeles, Kalifornia, 11 lutego 2025 r.-Spinogenex, Inc., kliniczna firma biofarmaceutyczna pionierska First w swojej klasie terapeutyki, które przywracają synapsy w celu poprawy życia pacjentów na całym świecie, dziś ogłosiło wyniki najlepszych wyników z fazy z faz 2 Badanie terapii SPG601 u dorosłych mężczyzn z zespołem kruchym X (FXS) (NCT06413537).

FXS, zaburzenie genetyczne spowodowane wyciszeniem genu FMR1, jest znaną przyczyną autyzmu i wiodą odziedziczona forma niepełnosprawności intelektualnej. Może wytwarzać szeroki zakres objawów niepełnosprawnych, przy czym wiele osób wymaga przez całe życie przez całą opiekę podtrzymującą. SPG601 działa na poziomie synaptycznym, ukierunkowanym na dobrze ustaloną dysfunkcję molekularną w FXS, aby poprawić objawy podstawowe i trudne zachowania, które mogą obejmować silny lęk, awersję społeczną, nadpobudliwość i deficyt uwagi, nadwrażliwość sensoryczna, agresję i napady rozwojowe, z nadzieją na napady rozwojowe, z nadzieją, z nadzieją Zwiększ ogólną jakość życia osób dotkniętych dotkniętymi osobami. Jest to mała cząsteczka, która jest ukierunkowana na kanały potasowe aktywowane wapniem („BK”), zwiększając ich aktywację w celu skorygowania określonych dysfunkcji synaptycznych, które, jak się uważa, leżą u podstaw wielu podstawowych objawów FX.

Badanie fazy 2 było randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, badaniem crossovera z wykorzystaniem pojedynczej dawki SPG601 i pasującego placebo u 10 dorosłych pacjentów wykazujących podstawowe atrybuty FXS. Głównym celem badania było ustalenie, czy SPG601 zmniejszyła aktywność pasma gamma o wysokiej częstotliwości, nieprawidłowość obserwowana w zapisach elektroencefalogramu (EEG) pacjentów z FXS, które występują kosztem normalnych poziomów aktywności mózgu, które są bardziej uczenia się i pamięci. Badanie fazy 2 osiągnęło ten cel z SPG601 znacznie zmniejszając aktywność pasma gamma o wysokiej częstotliwości u pacjentów z FXS.

„To najsilniejszy jak dotąd wynik testu wykazujący terapię normalizującą aktywność pasma gamma, która jest bezpośrednio związana z Uczenie się, pamięć i typowa aktywność mózgu ” - powiedział dr Craig Erickson, główny doradca medyczny Spinogenix i główny badacz badania przeprowadzonego w Cincinnati Children's.

Band Gamma EEG jako marker aktywności mózgu został szeroko zatwierdzony w ciągu ostatniej dekady przez dr Ericksona i współpracowników, wspieranych przez program Fragile X w National Institutes of Health Centers for Collaborative Research. Dr Erickson jest także dyrektorem badawczym i profesorem w dziale psychiatrii dzieci i nastolatków w Cincinnati Children's, gdzie on i jego laboratorium badali translacyjne rozwój leczenia zaburzeń neurorozwojowych, koncentrując się na zaburzeniu spektrum FX i autyzmu. Otrzymał wiele dotacji NIH i opublikował szeroko na temat wiarygodności małych projektów badań klinicznych, stosując ten model do oceny różnych leków w opracowywaniu.

Najlepsze wyniki z badania fazy 2 zostały podzielone w NIH Sagile X Aktualizacja centrów doskonałości w poniedziałek, 10 lutego 2025 r.

„To ekscytujący kamień milowy dla SPG601 w czasie, gdy nie ma zatwierdzonych metod leczenia FX”, powiedziała dr Stella Sarraf, dyrektor generalny Spinogenex i założycielka. „Koncentrujemy się na opracowaniu SPG601 jako pierwszej w swojej klasie leczenia FXS zdolnego do przywrócenia funkcji synapsy. Ukończenie tego badania i naszą szybką ścieżkę FDA pozwala nam przyspieszyć jego rozwój, aby zaoferować bardzo potrzebną terapię, która może poprawić jakość życia pacjentów w społeczności niedocenianej. ”

FDA przyznała sieroce leku osoce Oznaczenie SPG601 do leczenia FXS w maju 2024 r. I przyznało szybkie oznaczenie toru w grudniu 2024 r. Spinogenex i Cincinnati Children kończą analizę pełnych wyników badań w przygotowaniu do publikacji.

O zespole kruchych X Zespół kruchy X (FXS), zaburzenie genetyczne, jest wiodącą odziedziczoną formą niepełnosprawności intelektualnej i znaną przyczyną autyzmu, wpływającą na około 1 na 4-5 000 mężczyzn i 1 mężczyzn i 1 mężczyzn i 1 U 6-8 000 kobiet na całym świecie. Wynikając z wyciszenia genu FMR1, FXS jest chorobą sierocińca, która powoduje szereg wyniszczających objawów poza niepełnosprawnością intelektualną, w tym silny lęk, awersję społeczną, nadpobudliwość i deficyt uwagi, nadwrażliwość sensoryczna, agresja i napady rozwojowe. Wyzwania te często wymagają przez całe życie opieki w pełnym wymiarze godzin, co stanowi znaczne obciążenie finansowe dla rodzin, a bezpośrednie koszty opieki zdrowotnej przekraczają 4,1 miliarda dolarów rocznie w samych Stanach Zjednoczonych. Pomimo znacznego wpływu FXS, obecnie nie ma zatwierdzonych przez FDA leków dostępnych dla osób z tym stanem.

O Spinogenex Spinogenex jest pionierski Połączenia (synapsy) lub poprawne wady funkcji synaptycznej w celu poprawy życia pacjentów na całym świecie. Firma zaprojektowała małe cząsteczki, aby pomóc w przywróceniu synaps w stanie neurodegeneracyjnym, neuropsychiatrycznym i neurorozwojowym, w tym stwardnienie zanikowym bocznym (ALS), chorobie Alzheimera, schizofrenii, zespole kruchego X (FXS) i innych. Spinogenix otrzymał amerykańskie oznaczenie sierot FDA do leczenia zarówno ALS, jak i FXS, a także w amerykańskim określeniu FDA dla FXS. Więcej informacji na temat spinogenex można znaleźć na stronie www.spinogenix.com lub śledź nas na LinkedIn.

Źródło: Spinogenex, Inc.

Wysłano : 2025-02-13 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe