Spinogenix completa o estudo da Fase 2 do SPG601 para o tratamento da síndrome de X frágil, uma forma herdada comum de autismo, mostrando um forte sinal de eficácia em medidas de atividade cerebral anormal

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Los Angeles, Califórnia, 11 de fevereiro de 2025-Spinogenix, Inc., uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico, pioneiro em terapêutica de primeira classe que restaura as sinapses para melhorar a vida dos pacientes em todo o mundo, anunciou hoje os resultados da linha superior de uma fase 2 Estudo de sua terapia SPG601 em homens adultos com síndrome de X frágil (FXS) (NCT06413537). forma herdada de deficiência intelectual. Pode produzir uma ampla gama de sintomas incapacitantes, com muitas pessoas que exigem atendimento ao longo do relógio ao longo do relógio ao longo do relógio. O SPG601 funciona no nível sináptico, visando uma disfunção molecular bem estabelecida em FXs, para melhorar os sintomas centrais e comportamentos desafiadores, o que pode incluir ansiedade grave, aversão social, hiperatividade e déficit de atenção, hipersensibilidade sensorial, agressão e apreensão de desenvolvimento, com a esperança para Aumente a qualidade de vida geral para os afetados. É uma molécula pequena que tem como alvo os canais de potássio ativados por cálcio (“BK”) ativados por cálcio, aumentando sua ativação para corrigir disfunções sinápticas específicas que se pensam estar subjacentes a muitos sintomas centrais dos FXs.

O estudo da Fase 2 foi um estudo cruzado randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, utilizando uma dose única de SPG601 e um placebo correspondente em 10 pacientes adultos que exibem atributos de FXS do núcleo. Um objetivo primário do estudo foi determinar se o SPG601 reduziu a atividade da banda gama de alta frequência, uma anormalidade observada nas gravações de eletroencefalograma (EEG) de pacientes com FXS que ocorre às custas dos níveis normais de atividade cerebral que são mais para aprendizado e memória. O estudo da Fase 2 atingiu essa meta com o SPG601 reduzindo significativamente a atividade da banda gama de alta frequência nos indivíduos com FXS. Aprendizagem, memória e atividade cerebral típica ”, disse o Dr. Craig Erickson, consultor médico -chefe da Spinogenix e investigador principal do estudo realizado na Cincinnati Children's.

A banda gama EEG como marcador de atividade cerebral foi extensivamente validada na última década pelo Dr. Erickson e colegas, apoiado pelo frágil Programa X nos Institutos Nacionais de Centros de Saúde para Pesquisa Colaborativa. O Dr. Erickson também é diretor de pesquisa e professor da Divisão de Psiquiatria de Crianças e Adolescentes na Cincinnati Children's, onde ele e sua equipe de laboratório estudam o desenvolvimento de tratamento translacional para distúrbios do desenvolvimento neurológico, com foco em FXS e transtorno do espectro do autismo. Ele recebeu inúmeras subsídios do NIH e publicou extensivamente a confiabilidade de pequenos projetos de ensaios clínicos, aplicando esse modelo para avaliar vários medicamentos em desenvolvimento. Atualização dos Centros de Excelência na segunda -feira, 10 de fevereiro de 2025.

"Este é um marco emocionante para o SPG601 em um momento em que não há tratamentos aprovados para o FXS", disse a Dra. Stella Sarraf, diretora executiva e fundadora da Spinogenix. “Estamos focados no desenvolvimento de SPG601 como um tratamento de primeira classe para o FXS capaz de restaurar a função de sinapse. A conclusão deste estudo e nossa designação de pista rápida da FDA nos permitem acelerar seu desenvolvimento para oferecer uma terapia muito necessária que pode melhorar a qualidade de vida dos pacientes em uma comunidade carente. ”

O FDA concedeu medicamentos órfãos A designação para SPG601 para o tratamento de FXs em maio de 2024 e concedeu a designação rápida em dezembro de 2024. Spinogenix e Cincinnati Children's estão concluindo a análise dos resultados completos do estudo em preparação para publicação.

Sobre a síndrome de X frágil A síndrome X frágil (FXS), um distúrbio genético, é a principal forma herdada de deficiência intelectual e uma causa conhecida de autismo, afetando aproximadamente 1 em 4-5.000 homens e 1 em 6-8.000 mulheres globalmente. Resultante do silenciamento do gene FMR1, o FXS é uma doença órfã que produz uma série de sintomas debilitantes além da incapacidade intelectual, incluindo ansiedade grave, aversão social, hiperatividade e déficit de atenção, hipersensibilidade sensorial, agressão e apreensões de desenvolvimento. Esses desafios geralmente exigem atendimento ao longo da vida e em tempo integral, colocando uma tensão financeira significativa nas famílias, com os custos diretos de assistência médica superiores a US $ 4,1 bilhões anualmente apenas nos Estados Unidos. Apesar do considerável impacto dos FXs, atualmente não existem medicamentos aprovados pela FDA disponíveis para aqueles com a condição. Conexões (sinapses) ou defeitos corretos na função sináptica para melhorar a vida dos pacientes em todo o mundo. A empresa projetou pequenas moléculas para ajudar a restaurar as sinapses em condições neurodegenerativas, neuropsiquiátricas e neurodesenvolvidas, incluindo esclerose lateral amiotrófica (ALS), doença de Alzheimer, esquizofrenia, síndrome de X frágil (FXS) e outras. A Spinogenix recebeu uma designação de medicamentos órfãos da FDA dos EUA para o tratamento de ALS e FXs, bem como a designação de pista rápida da FDA dos EUA para FXS. Mais informações sobre Spinogenix podem ser encontradas em www.spinogenix.com ou siga -nos no LinkedIn.

Fonte: Spinogenix, Inc.

Postou : 2025-02-13 12:00

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