Spinogenix finalizează Studiul de faza 2 a SPG601 pentru tratamentul sindromului X fragil, o formă comună moștenită de autism, care arată un semnal de eficacitate puternic în măsurile activității creierului anormal

Urmăriți Drugslib pe

Los Angeles, California, 11 februarie 2025-Spinogenix, Inc., o companie biofarmaceutică în stadiu clinic, pionierat, terapeutică din prima clasă, care restabilesc sinapsele pentru a îmbunătăți viața pacienților din întreaga lume, a anunțat astăzi rezultatele topline dintr-o fază 2 Studiul terapiei sale SPG601 la bărbații adulți cu sindrom X fragil (FXS) (NCT06413537).

FXS, o tulburare genetică cauzată de tăcerea genei FMR1, este o cauză cunoscută a autismului și liderul principal Forma moștenită de handicap intelectual. Poate produce o gamă largă de simptome de dezactivare, mulți indivizi necesitând pe tot parcursul vieții-îngrijirea de susținere a ceasului. SPG601 funcționează la nivel sinaptic, care vizează o disfuncție moleculară bine stabilită în FXS, pentru a îmbunătăți simptomele de bază și comportamentele provocatoare, care pot include anxietate severă, aversiune socială, hiperactivitate și deficit de atenție, hipersensibilitate senzorială, agresivitate și convulsii de dezvoltare, cu speranța de a fi speranța de a face speranța de a fi speranța de speranță în Îmbunătățiți calitatea generală a vieții pentru cei afectați. Este o moleculă mică care vizează canalele de potasiu („BK”) cu conductanță mare, cu calciu („BK”), crescând activarea lor pentru a corecta disfuncții sinaptice specifice despre care se consideră că stau la baza multor simptome de bază ale FXS.

Studiul de fază 2 a fost un studiu crossover randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care a utilizat o singură doză de SPG601 și un placebo potrivit la 10 pacienți bărbați adulți care prezintă atribute de bază FXS. Un obiectiv principal al studiului a fost de a determina dacă SPG601 a redus activitatea de bandă gamma de înaltă frecvență de înaltă frecvență, o anomalie observată în înregistrările de electroencefalogramă (EEG) ale pacienților cu FXS care apar în detrimentul nivelurilor normale de activitate a creierului care sunt mai mult pentru învățare și memorie. Studiul de fază 2 a îndeplinit acest obiectiv cu SPG601, reducând semnificativ activitatea benzii gamma de înaltă frecvență la subiecții FXS.

„Acesta este cel mai puternic rezultat al testului până în prezent, care demonstrează o terapie care normalizează activitatea benzii gamma, care este asociată direct cu cu direct cu Învățare, memorie și activitate tipică a creierului ”, a spus dr. Craig Erickson, consilier medical șef Spinogenix și investigator principal al studiului realizat la Cincinnati Children's.

trupa gamma EEG ca marker al activității creierului a fost validat pe scară largă în ultimul deceniu de către Dr. Erickson și colegii săi, susținut de programul Fragile X la Institutele Naționale de Centre de Sănătate pentru Cercetări Colaborative. Dr. Erickson este, de asemenea, director de cercetare și profesor în divizia de psihiatrie pentru copii și adolescenți la Cincinnati Children, unde el și echipa sa de laborator studiază dezvoltarea tratamentului translațional pentru tulburări neurodezvoltate, cu accent pe FXS și tulburări ale spectrului de autism. El a primit numeroase subvenții NIH și a publicat pe scară largă fiabilitatea proiectelor de studii clinice mici, aplicând acest model pentru a evalua diverse medicamente în dezvoltare.

Rezultatele topline din studiul din faza 2 au fost partajate la NIH Fragile X X Actualizarea centrelor de excelență luni, 10 februarie 2025.

„Aceasta este o etapă interesantă pentru SPG601, într -un moment în care nu există tratamente aprobate pentru FXS”, a spus dr. Stella Sarraf, director executiv și fondator SPinogenix. „Suntem concentrați pe dezvoltarea SPG601 ca tratament de primă clasă pentru FXS capabil să restabilească funcția de sinapsă. Finalizarea acestui studiu și desemnarea noastră FDA rapidă ne permite să accelerăm dezvoltarea acesteia pentru a oferi o terapie atât de necesară, care poate îmbunătăți calitatea vieții pacienților într-o comunitate subestimată. ”

FDA acordat Drug Orphan acordat Orphan Drug Desemnarea către SPG601 pentru tratamentul FXS în mai 2024 și a acordat desemnarea rapidă a pieselor în decembrie 2024. Spinogenix și Cincinnati Copii finalizează analiza rezultatelor complete ale studiului în pregătirea pentru publicare.

despre sindromul X fragil Sindromul X fragil (FXS), o tulburare genetică, este forma lider moștenită de dizabilitate intelectuală și o cauză cunoscută a autismului, afectând aproximativ 1 din 4-5.000 de bărbați și 1 La 6-8.000 de femei la nivel global. Rezultând din tăcerea genei FMR1, FXS este o boală orfană care produce o serie de simptome debilitante dincolo de dizabilitatea intelectuală, incluzând anxietate severă, aversiune socială, hiperactivitate și deficit de atenție, hipersensibilitate senzorială, agresivitate și convulsii de dezvoltare. Aceste provocări necesită adesea îngrijiri pe tot parcursul vieții, cu normă întreagă, plasând o încordare financiară semnificativă asupra familiilor, costurile directe de asistență medicală depășind 4,1 miliarde de dolari anual doar în Statele Unite. În ciuda impactului considerabil al FXS, în prezent nu există medicamente aprobate de FDA pentru cei cu afecțiune.

despre Spinogenix Spinogenix este pionier în prima clasă terapeutică care regenerează creierul creierului conexiuni (sinapse) sau defecte corecte ale funcției sinaptice pentru a îmbunătăți viața pacienților din întreaga lume. Compania a proiectat molecule mici pentru a ajuta la restabilirea sinapselor în afecțiuni neurodegenerative, neuropsihiatrice și neurodezvoltate, inclusiv scleroză laterală amiotrofică (ALS), boala Alzheimer, schizofrenie, sindrom fragil X (FXS) și altele. Spinogenix a primit o desemnare a medicamentelor orfane FDA din SUA pentru tratamentul ALS și FXS, precum și pentru desemnarea rapidă a FDA pentru FXS. Mai multe informații despre spinogenix pot fi găsite pe www.spinogenix.com sau urmează -ne pe LinkedIn.

Sursa: Spinogenix, inc.

Postat : 2025-02-13 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare