SpinoGenix завершает исследование фазы 2 SPG601 для лечения синдрома хрупкого X, распространенной унаследованной формы аутизма, демонстрируя сильный сигнал эффективности при измерениях аномальной активности мозга

Следите за Drugslib на

Лос-Анджелес, Калифорния, 11 февраля 2025 г.-Spinogenix, Inc., биофармацевтическая компания клинической стадии, пионерею первую в своем классе терапии, которые восстанавливают синапсы для улучшения жизни пациентов во всем мире, сегодня объявили о топ-результатах с фазы 2 Изучение терапии SPG601 у взрослых мужчин с хрупким синдромом X (FXS) (NCT06413537).

FXS, генетическое заболевание, вызванное молчанием гена FMR1, является известной причиной аутизма и ведущего Унаследованная форма интеллектуальной инвалидности. Он может привести к широкому диапазону симптомов инвалида, причем многие люди требуют на протяжении всей жизни поддерживающей уход. SPG601 работает на синаптическом уровне, нацеленная на хорошо установленную молекулярную дисфункцию в FXS, для улучшения основных симптомов и сложного поведения, которые могут включать в себя тяжелую тревогу, социальную неприямость, гиперактивность и дефицит внимания, сенсорную гиперчувствительность, агрессию и припадки развития, с надеждой Увеличить общее качество жизни для пострадавших. Это небольшая молекула, которая нацелена на каналы с крупной проводимостью, активируемые кальцием калий («BK»), увеличивая их активацию для коррекции конкретных синаптических дисфункций, которые, как считается, лежат в основе многих основных симптомов FX.

.

.

.

.

Исследование фазы 2 представляло собой рандомизированное двойное слепое, плацебо-контролируемое, кроссоверное исследование с использованием одной дозы SPG601 и соответствующего плацебо у 10 взрослых пациентов с мужчинами, демонстрирующими основные атрибуты FXS. Основной целью исследования было определить, снижает ли SPG601 активность высокочастотной гамма -полосы, аномалия, наблюдаемая в записях электроэнцефалограммы (ЭЭГ) пациентов с FXS, которая встречается за счет нормальных уровней активности мозга, которые больше для обучения и памяти. Испытание на фазе 2 достигло этой цели с SPG601, значительно снижая высокочастотную активность гамма -диапазонов у субъектов FXS. Обучение, память и типичная мозговая активность », - сказал доктор Крейг Эриксон, главный медицинский консультант SpinoGenix и главный исследователь исследования, проведенного в Цинциннати.

Gamma Band EEG как маркер мозговой деятельности была широко подтверждена за последнее десятилетие доктором Эриксоном и коллегами, поддерживаемой программой Fragile X в Национальных институтах медицинских центров для совместных исследований. Доктор Эриксон также является директором по исследованиям и профессором в отделении детской и подростковой психиатрии в Цинциннати, где он и его лабораторная команда изучают развитие трансляционного лечения при расстройствах развития нервно -развития с акцентом на FXS и расстройство спектра аутизма. Он получил многочисленные гранты NIH и широко опубликовал надежность небольших конструкций клинических испытаний, применяя эту модель для оценки различных лекарств в разработке. ОБНОВЛЕНИЕ ЦЕНТРЫ КОНТРОИЯ В понедельник, 10 февраля 2025 года.

«Это захватывающая веха для SPG601 в то время, когда нет одобренных методов лечения FXS», - сказала доктор Стелла Сарраф, главный исполнительный директор SpinoGenix и основатель. «Мы сосредоточены на разработке SPG601 как первого в классе лечения FXS, способного восстановить функцию синапса. Завершение этого испытания и наше обозначение FDA Fast Track позволяют нам ускорить его развитие, чтобы предложить столь необходимую терапию, которая может улучшить качество жизни пациентов в недостаточно обслуживаемом сообществе ». Обозначение SPG601 для обработки FXS в мае 2024 года и предоставило быстрое обозначение в декабре 2024 года. Спиногеникс и Цинциннати детей завершают анализ полного исследования, результаты при приготовлении к публикации.

о синдроме хрупкого x фрагленный X-синдром (FXS), генетическое заболевание, является ведущей унаследованной формой интеллектуальной инвалидности и известной причиной аутизма, влияя на приблизительно 1 из 4-5000 мужчин и 1 У 6-8 000 женщин во всем мире. FXS, возникающая в результате молчания гена FMR1, FXS - это заболевание сирот, которая вызывает ряд изнурительных симптомов, помимо интеллектуальной инвалидности, включая тяжелую тревогу, социальную уверенность, гиперактивность и дефицит внимания, сенсорную гиперчувствительность, агрессию и припадки развития. Эти проблемы часто требуют на протяжении всей жизни, на полную ставку на полный рабочий день, создавая значительное финансовое напряжение на семьи, при этом прямые расходы на здравоохранение превышают 4,1 миллиарда долларов в год только в Соединенных Штатах. Несмотря на значительное влияние FXS, в настоящее время не существует одобренных FDA препаратов для пациентов с состоянием. Соединения (синапсы) или правильные дефекты в синаптической функции для улучшения жизни пациентов во всем мире. Компания разработала небольшие молекулы, чтобы помочь восстановить синапсы в нейродегенеративных, нейропсихиатрических условиях и заболевании нервно -развития, включая амиотрофический боковой склероз (ALS), болезнь Альцгеймера, шизофрения, синдром хрупкого X (FXS) и другие. SpinoGenix получила обозначение лекарств от FDA FDA для лечения как ALS, так и FX, а также обозначение FDA FDA FDA для FXS. Более подробную информацию о SpinoGenix можно найти по адресу www.spinogenix.com или подписаться на нас на LinkedIn.

Источник: Spinogenix, Inc.

Опубликовано : 2025-02-13 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова