Spinogenix, anormal beyin aktivitesi ölçümlerinde güçlü bir etkinlik sinyali gösteren, ortak kalıtsal bir otizm biçimi olan kırılgan X sendromunun tedavisi için SPG601'in Faz 2 çalışmasını tamamlar.

Drugslib'i takip edin

Los Angeles, Kaliforniya, 11 Şubat 2025-Spinojenix, Inc., klinik aşamalı bir biyofarmasötik şirketi, dünya çapındaki hastaların yaşamlarını iyileştirmek için sinapsları geri yükleyen ilk sınıftaki terapötiklere öncülük ederek, bugün bir fazdan en üst düzey sonuçları açıkladı 2 Kırılgan X sendromlu (FXS) (NCT06413537) yetişkin erkeklerde spg601 tedavisinin incelenmesi. kalıtsal zihinsel engellilik biçimi. Birçok kişi saat boyunca destekleyici bakım gerektiren birçok kişi ile çok çeşitli devre dışı bırakma semptomları üretebilir. SPG601, sinaptik düzeyde çalışır, FXS'de iyi kurulmuş bir moleküler disfonksiyonu hedefleyen, ciddi anksiyete, sosyal isteksizlik, hiperaktivite ve dikkat eksikliği, duyusal hipersensitivite, saldırganlık ve gelişimsel nöbetleri içerebilen çekirdek semptomları ve zorlu davranışları iyileştirmek için umuduyla çalışır. Etkilenenler için genel yaşam kalitesini artırın. Büyük iletken, kalsiyumla aktive edilen potasyum (“BK”) kanallarını hedefleyen küçük bir moleküldür, bu da FX'lerin birçok çekirdek semptomunun temelini oluşturduğu düşünülen spesifik sinaptik disfonksiyonları düzeltmek için aktivasyonlarını artıran.

Faz 2 denemesi, çekirdek FXS öznitelikleri sergileyen 10 yetişkin erkek hastada tek bir doz SPG601 ve eşleşen bir plasebo kullanan randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çapraz çalışmadır. Çalışmanın birincil amacı, SPG601'in yüksek frekanslı gama bandı aktivitesini azaltıp düşürmediğini, öğrenme ve bellek için daha fazla olan normal beyin aktivitesi seviyeleri pahasına ortaya çıkan FXS hastalarının elektroensefalogram (EEG) kayıtlarında görülen bir anormallik olup olmadığını belirlemekti. Faz 2 denemesi, bu hedefi SPG601 ile FXS deneklerinde yüksek frekanslı gama bandı aktivitesini önemli ölçüde azaltarak karşıladı. Öğrenme, Bellek ve Tipik Beyin Aktivitesi ”dedi Cincinnati Children's'te yürütülen çalışmanın baş tıbbi danışmanı ve baş araştırmacısı Dr. Craig Erickson.

Gamma Band EEG, beyin aktivitesinin bir belirteci olarak, son on yılda Dr. Erickson ve meslektaşları tarafından işbirlikçi araştırmalar için Ulusal Sağlık Enstitüleri'nde kırılgan X programı tarafından desteklenen kapsamlı bir şekilde doğrulanmıştır. Dr. Erickson ayrıca Cincinnati Çocuklarındaki Çocuk ve Ergen Psikiyatrisi Bölümü'nde araştırma direktörü ve profesörüdür ve Laboratuar ekibi ve laboratuvar ekibi, FXS ve otizm spektrum bozukluğuna odaklanarak nörogelişimsel bozukluklar için çeviri tedavisi geliştirmeyi çalışır. Çok sayıda NIH hibesi aldı ve küçük klinik araştırma tasarımlarının güvenilirliği hakkında kapsamlı bir şekilde yayınladı, bu modeli geliştirmedeki çeşitli ilaçları değerlendirmek için uyguladı. Faz 2 çalışmasından en üst hat sonuçları NIH kırılgan x'de paylaşıldı. 10 Şubat 2025 Pazartesi günü Mükemmellik Merkezleri Güncellemesi.

“Bu, FXS için onaylanmış tedavilerin olmadığı bir zamanda SPG601 için heyecan verici bir kilometre taşıdır” dedi. “Sinaps işlevini geri yükleyebilen FXS için SPG601'i ilk sınıf bir tedavi olarak geliştirmeye odaklandık. Bu denemenin tamamlanması ve FDA Fast Track atamamız, hastaların kararlı bir toplulukta yaşam kalitesini iyileştirebilecek çok ihtiyaç duyulan bir terapi sunmak için gelişimini hızlandırmamıza izin veriyor. ”

FDA, yetim ilacı verdi Mayıs 2024'te FXS tedavisi için SPG601'e atama ve Aralık 2024'te hızlı yol ataması verildi. Spinojenix ve Cincinnati Children's, yayın için hazırlıkta tüm çalışma sonuçlarının analizini tamamlıyor.

Kırılgan X Sendromu Hakkında Kırılgan X Sendromu (FXS), genetik bir bozukluk, önde gelen kalıtsal zihinsel engelli biçimi ve bilinen bir otizmin nedenidir ve yaklaşık 4-5.000 erkekte ve 1'de yaklaşık 1'i etkileyen bir nedendir. 6-8.000 kadında küresel olarak. FMR1 geninin susturulmasından kaynaklanan FXS, şiddetli anksiyete, sosyal isteksizlik, hiperaktivite ve dikkat eksikliği, duyusal aşırı duyarlılık, saldırganlık ve gelişimsel nöbetler dahil olmak üzere entelektüel sakatlığın ötesinde bir dizi zayıflatıcı semptom üreten bir yetim hastalığıdır. Bu zorluklar genellikle yaşam boyu, tam zamanlı bakım gerektirir, aileler üzerinde önemli bir finansal zorlama getirir ve doğrudan sağlık maliyetleri sadece ABD'de yıllık 4,1 milyar doları aşar. FXS'nin önemli etkisine rağmen, durumu olanlar için şu anda FDA onaylı ilaç yok. Dünya çapında hastaların yaşamlarını iyileştirmek için sinaptik fonksiyondaki bağlantılar (sinapslar) veya doğru kusurlar. Şirket, amyotrofik lateral skleroz (ALS), Alzheimer hastalığı, şizofreni, kırılgan X sendromu (FXS) ve diğerleri dahil olmak üzere nörodejeneratif, nöropsikiyatrik ve nörogelişimsel durumlardaki sinapsların geri kazanılmasına yardımcı olmak için küçük moleküller tasarlamıştır. Spinojenix, hem ALS hem de FXS tedavisi için ABD FDA yetim ilaç atamasının yanı sıra FXS için ABD FDA Fast Track ataması aldı. Spinojenix hakkında daha fazla bilgi www.spinogenix.com adresinde bulunabilir veya bizi LinkedIn adresinde takip edebilir.

Kaynak: Spinojenix, Inc.

Gönderildi : 2025-02-13 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler