Spinogenix завершує дослідження фази 2 SPG601 для лікування тенденції крихкого X, поширеної успадкованої форми аутизму, що демонструє сигнал сильної ефективності в заходах аномальної мозкової активності

Підпишіться на Drugslib

Лос-Анджелес, штат Каліфорнія, 11 лютого 2025 р.-Spinogenix, Inc., клінічна стадія біофармацевтичної компанії, що займається першою терапевтикою першого класу, які відновлюють синапси для поліпшення життя пацієнтів у всьому світі, сьогодні оголосили про результати найвищих результатів фази фази 2 Вивчення його терапії SPG601 у дорослих чоловіків із синдромом Fragile X (FXS) (NCT06413537). успадкована форма інтелектуальної інвалідності. Він може спричинити широкий спектр симптомів відключення, причому багато людей потребують протягом усього життя навколо годинника, що підтримує. SPG601 працює на синаптичному рівні, орієнтуючись на добре встановлену молекулярну дисфункцію у FXS, для поліпшення основних симптомів та складних поведінок, які можуть включати сильну тривогу, соціальну неприязнь, гіперактивність та дефіцит уваги, сенсорну гіперчутливість, агресію та судоми розвитку, з надією на надію на надію Посилити загальну якість життя для постраждалих. Це невелика молекула, яка орієнтується на велику провідність, активовані кальцієм канали калію ("BK"), збільшуючи їх активацію, щоб виправити конкретні синаптичні дисфункції, які, як вважають, лежать в основі багатьох основних симптомів FXS.

Випробування фази 2 було рандомізованим, подвійним сліпою, плацебо-контрольованою, кросовер-дослідженням, що використовує одну дозу SPG601 та відповідну плацебо у 10 дорослих пацієнтів-чоловіків, які демонструють основні атрибути FXS. Основною метою дослідження було визначити, чи SPG601 знижує активність гамма -смуг високої частоти, аномалія, що спостерігається у електроенцефалограмних (ЕЕГ) записах пацієнтів з FXS, які виникають за рахунок нормальних рівнів мозкової активності, які більше для навчання та пам’яті. Випробування фази 2 досягло цієї мети за допомогою SPG601 значно зниження високочастотної активності гамма -смуги у суб'єктів FXS.

"Це найсильніший результат тесту на сьогоднішній день, що демонструє терапію, яка нормалізує активність гамма -смуг, яка безпосередньо пов'язана з активністю гамма, яка безпосередньо пов'язана з Навчання, пам’ять та типова мозкова діяльність », - сказав доктор Крейг Еріксон, головний медичний радник Spinogenix та головний дослідник дослідження, проведеного в дитячому кольорі Цинциннаті.

Гамма -група ЕЕГ як маркер мозкової діяльності протягом останнього десятиліття був широко підтверджений доктором Еріксоном та колегами, що підтримується крихкою програмою X на Національних інститутах медичних центрів для спільних досліджень. Доктор Еріксон також є директором досліджень та професором відділу дитячої та підліткової психіатрії в Цинциннаті дітей, де він та його лабораторна команда вивчають трансляційне розвиток для розладів нейророзвитку, з акцентом на розлад FXS та аутизму. Він отримав численні гранти NIH і широко опублікував надійність невеликих клінічних випробувань, застосовуючи цю модель для оцінки різних препаратів у розробці. Оновлення центрів досконалості в понеділок, 10 лютого 2025 р.

"Це захоплююча віха для SPG601 в той час, коли не існує затверджених процедур для FXS", - сказав доктор Стелла Сарраф, виконавчий директор Spinogenix та засновник. «Ми орієнтовані на розробку SPG601 як на лікування першого класу для FXS, здатних відновити функцію синапсу. Завершення цього випробування та наше швидке позначення FDA дозволяють нам прискорити його розвиток запропонувати необхідну терапію, яка може покращити якість життя пацієнтів у недооціненій громаді ». Позначення SPG601 для лікування FXS у травні 2024 року та надано швидке позначення треку в грудні 2024 року. Spinogenix та Cincinnati діти завершують аналіз повних результатів дослідження під час підготовки до публікації.

4 У 6-8000 жінок у всьому світі. Внаслідок замовчування гена FMR1, FXS - це хвороба -сирота, яка викликає цілий спектр виснажливих симптомів, що перевищують інтелектуальну інвалідність, включаючи сильну тривогу, соціальну неприязнь, гіперактивність та дефіцит уваги, сенсорну гіперчутливість, агресію та судоми розвитку. Ці виклики часто потребують довічного догляду за довічною, повною мірою, здійснюючи значне фінансове навантаження на сім'ї, при цьому прямі витрати на охорону здоров'я перевищують 4,1 мільярда доларів щорічно в США. Незважаючи на значний вплив FXS, в даний час не існує затверджених FDA препаратів для тих, хто має стан.

щодо спіногенікса spinogenix є піонерським терапевтичним першим класом, що регенерує мозок З'єднання (синапси) або правильні дефекти синаптичної функції для поліпшення життя пацієнтів у всьому світі. Компанія розробила невеликі молекули, щоб допомогти відновити синапси в нейродегенеративних, нейропсихіатричних та нейророзвивних умовах, включаючи аміотрофічний бічний склероз (АЛС), хворобу Альцгеймера, шизофренію, тендітний X синдром X (FXS) та інші. Spinogenix отримав позначення наркотиків -сиріт FDA для лікування як ALS, так і FXS, а також США FDA Fast Track для FXS. Більше інформації про Spinogenix можна знайти на веб -сайті www.spinogenix.com або слідкуйте за нами на LinkedIn.

Джерело: Spinogenix, INC.

Опубліковано : 2025-02-13 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова