Spinogenix recibe la designación de vía rápida de la FDA de EE. UU. para tazbentetol para el tratamiento de la ELA

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LOS ÁNGELES, 5 de mayo de 2026 – Spinogenix, Inc., una compañía biofarmacéutica en etapa clínica pionera en terapias novedosas que tienen el potencial de restaurar las sinapsis para mejorar las vidas de los pacientes en todo el mundo, anunció hoy que la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación Fast Track (FTD) al tazbentetol para el tratamiento de personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Tazbentetol es una pastilla que se toma una vez al día y que se está desarrollando como un tratamiento regenerativo de primera clase con el potencial de restaurar las sinapsis, las conexiones clave entre las neuronas que permiten a las personas pensar, planificar, recordar y controlar el movimiento.

  • La designación permite un camino de desarrollo mejorado para Tazbentetol y subraya la necesidad insatisfecha de nuevos tratamientos en la ELA
  • Un hito sigue al reciente anuncio de fase 2a Resultados que muestran evidencia preliminar de que el primer mecanismo regenerativo sináptico de su clase del tazbentetol ralentizó la tasa de deterioro en pacientes con ELA
  • En 2021, la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano al tazbentetol para el tratamiento de la ELA. Con esta designación Fast Track, Spinogenix puede acelerar el desarrollo y la revisión de tazbentetol en la ELA.

    • “Recibir la designación Fast Track es otro hito importante en nuestro viaje para desarrollar una nueva terapia para combatir la ELA”, dijo la Dra. Stella Sarraf, directora ejecutiva y fundadora de Spinogenix. "Seguimos centrados en desarrollar tazbentetol como la primera terapia en investigación diseñada para restaurar la función de la sinapsis. Esta designación nos permitirá trabajar más estrechamente con la FDA en la planificación de nuestro próximo ensayo para ayudar a acelerar su desarrollo para abordar esta necesidad crítica no cubierta".

    En la conferencia del Simposio Internacional sobre ELA/EMN en diciembre de 2025, Spinogenix anunció el estudio de fase 2a de tazbentetol en ELA (NCT05882695), que demuestra un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, con un 82 % de los pacientes que muestran una tasa de deterioro estable o mejorada al final del tratamiento, según lo evaluado con ALSFRS-R. En promedio, estos pacientes también mostraron una tasa de deterioro un 76% más lenta a lo largo de seis meses en comparación con los controles históricos emparejados de la base de datos PRO-ACT. Los hallazgos fueron respaldados por hallazgos de electroencefalograma (EEG) de biomarcadores cuantitativos y objetivos, que revelan mejoras en los patrones asociados a ELA y respaldan los beneficios aparentes observados en la tasa de deterioro funcional.

    Spinogenix continúa apoyando a los pacientes a través de su Programa de Acceso Ampliado (EAP), que brinda a las personas con ELA la oportunidad de recibir tazbentetol que no son elegibles para ensayos clínicos.

    “No veo la ELA como una enfermedad sin esperanza, sino más bien como una enfermedad en la que todos viven”, dijo Dan Doctoroff, fundador y presidente de Target ALS, y la primera persona en recibir tazbentetol en los EE. UU. bajo un EAP autorizado por la FDA. "Estoy encantado de que la FDA haya reconocido los esfuerzos de Spinogenix para ayudarme a cumplir mi visión, y no podría estar más animado por lo que la empresa ha logrado".

    Acerca de Tazbentetol

    Tazbentetol (anteriormente SPG302) es una pastilla que se toma una vez al día y que se está desarrollando como tratamiento regenerativo para enfermedades neurodegenerativas y neuropsiquiátricas con la capacidad única de restaurar las sinapsis, las conexiones clave entre las neuronas que permiten a las personas pensar, planificar, recordar y controlar el movimiento. La evidencia preliminar de la actividad regenerativa sináptica del tazbentetol representa un enfoque pionero para el tratamiento de estas enfermedades y tiene el potencial de revertir la disminución de las funciones cognitiva, respiratoria y motora. Tazbentetol se está evaluando como terapéutico en investigación en la enfermedad de Alzheimer (NCT06427668), ELA (NCT05882695) y esquizofrenia (NCT06442462).

    Acerca de Spinogenix

    Los tratamientos actuales para las afecciones neurodegenerativas, neuropsiquiátricas y del neurodesarrollo se centran principalmente en ralentizar la progresión de la enfermedad o minimizar los síntomas, lo que deja a muchos sin esperanza de mejora. Spinogenix tiene como objetivo transformar el tratamiento de estas afecciones a través de sus terapias sinápticas regenerativas y correctivas sinápticas, pioneras en su clase y que cambian paradigmas, diseñadas para restaurar las sinapsis agotadas y revertir la degeneración y disfunción sinápticas.

    Spinogenix está desarrollando dos terapias novedosas: Tazbentetol (SPG302), que está diseñado para activar neuronas para producir nuevas sinapsis glutamatérgicas y restaurar las funciones cognitivas, motoras y otras funciones en ELA, enfermedad de Alzheimer, esquizofrenia y otras enfermedades; y SPG601, que está diseñado para funcionar a nivel sináptico para corregir disfunciones específicas en el síndrome de X frágil (FXS) que subyacen a muchos síntomas centrales. La compañía ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA y la EMA para tazbentetol en ELA, así como designaciones de medicamento huérfano y vía rápida de la FDA para SPG601 en FXS. Puede encontrar más información sobre Spinogenix en www.spinogenix.com o síganos en LinkedIn.

    Acerca del acceso ampliado al tazbentetol

    El acceso al tazbentetol está disponible en los EE. UU. para ciertos adultos con ELA que cumplen con los criterios de elegibilidad para participar en el Programa de acceso ampliado autorizado por la FDA. Puede solicitar más información sobre el EAP de EE. UU. a través de [email protected]

    Fuente: Spinogenix, Inc.

    Fuente: HealthDay

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