Spinogenix riceve dalla FDA statunitense la designazione Fast Track per il tazbentetolo nel trattamento della SLA

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LOS ANGELES, 5 maggio 2026 – Spinogenix, Inc., un'azienda biofarmaceutica in fase clinica pioniera di nuove terapie che hanno il potenziale di ripristinare le sinapsi per migliorare la vita dei pazienti in tutto il mondo, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la Fast Track Designation (FTD) al tazbentetolo per il trattamento delle persone affette da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Il Tazbentetol è una pillola da assumere una volta al giorno in fase di sviluppo come trattamento rigenerativo di prima classe con il potenziale di ripristinare le sinapsi, le connessioni chiave tra i neuroni che consentono alle persone di pensare, pianificare, ricordare e controllare il movimento.

  • La designazione consente un percorso di sviluppo avanzato per Tazbentetol e sottolinea la necessità insoddisfatta di nuovi trattamenti nella SLA
  • La pietra miliare segue il recente annuncio della fase 2a Risultati che mostrano prove preliminari che il primo meccanismo rigenerativo sinaptico del Tazbentetol ha rallentato il tasso di declino nei pazienti con SLA
  • Nel 2021, la FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano al tazbentetol per il trattamento della SLA. Con questa designazione Fast Track, Spinogenix può accelerare lo sviluppo e la revisione del tazbentetolo nella SLA.

    • "Ricevere la designazione Fast Track è un'altra pietra miliare significativa nel nostro viaggio verso lo sviluppo di una nuova terapia per combattere la SLA", ha affermato la Dott.ssa Stella Sarraf, CEO e fondatrice di Spinogenix. "Rimaniamo concentrati sullo sviluppo del tazbentetolo come prima terapia sperimentale progettata per ripristinare la funzione delle sinapsi. Questa designazione ci consentirà di lavorare a più stretto contatto con la FDA nella pianificazione del nostro prossimo studio per contribuire ad accelerarne lo sviluppo per affrontare questa fondamentale esigenza insoddisfatta."

    Al simposio internazionale sulla SLA/MND del dicembre 2025, Spinogenix ha annunciato lo studio di Fase 2a sul tazbentetolo nella SLA (NCT05882695), dimostrando un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole con l'82% dei pazienti che mostra un tasso di declino stabile o migliorato alla fine del trattamento, come valutato con ALSFRS-R. In media, questi pazienti hanno anche mostrato un tasso di declino più lento del 76% nel corso di sei mesi rispetto ai controlli storici abbinati dal database PRO-ACT. I risultati sono stati supportati da risultati quantitativi e oggettivi dell'elettroencefalogramma (EEG) di biomarcatori, rivelando miglioramenti nei modelli associati alla SLA e supportando gli evidenti benefici osservati nel tasso di declino funzionale.

    Spinogenix continua a supportare i pazienti attraverso il suo programma di accesso espanso (EAP), che offre alle persone affette da SLA l'opportunità di ricevere tazbentetolo che non sono idonee per gli studi clinici.

    "Non considero la SLA una malattia senza speranza, ma piuttosto una malattia in cui vivono tutti", ha affermato Dan Doctoroff, fondatore e presidente di Target ALS e il primo individuo a ricevere il tazbentetolo negli Stati Uniti nell'ambito di un EAP autorizzato dalla FDA. "Sono entusiasta che la FDA abbia riconosciuto gli sforzi di Spinogenix per aiutarmi a realizzare la mia visione, e non potrei essere più incoraggiato da ciò che la Società ha ottenuto."

    Informazioni su Tazbentetol

    Tazbentetol (precedentemente SPG302) è una pillola da assumere una volta al giorno sviluppata come trattamento rigenerativo per malattie neurodegenerative e neuropsichiatriche con la capacità unica di ripristinare le sinapsi, le connessioni chiave tra i neuroni che consentono alle persone di pensare, pianificare, ricordare e controllare il movimento. Le prove preliminari dell’attività rigenerativa sinaptica del tazbentetolo rappresentano un approccio di prima classe per il trattamento di queste malattie e hanno il potenziale per invertire il declino delle funzioni cognitive, respiratorie e motorie. Il tazbentetolo è in fase di valutazione come terapia sperimentale nel morbo di Alzheimer (NCT06427668), nella SLA (NCT05882695) e nella schizofrenia (NCT06442462).

    Informazioni su Spinogenix

    Gli attuali trattamenti per le condizioni neurodegenerative, neuropsichiatriche e dello sviluppo neurologico si concentrano principalmente sul rallentamento della progressione della malattia o sulla minimizzazione dei sintomi, lasciando molti senza speranza di miglioramento. Spinogenix mira a trasformare il trattamento di queste condizioni attraverso le sue terapie rigenerative e correttive sinaptiche pionieristiche e rivoluzionarie, progettate per ripristinare le sinapsi impoverite e invertire la degenerazione e disfunzione sinaptica.

    Spinogenix sta sviluppando due nuove terapie: Tazbentetol (SPG302), progettato per stimolare i neuroni a produrre nuove sinapsi glutammatergiche e ripristinare le funzioni cognitive, motorie e altre funzioni nella SLA, nel morbo di Alzheimer, nella schizofrenia e in altre malattie; e SPG601, progettato per funzionare a livello sinaptico per correggere disfunzioni specifiche nella sindrome dell'X fragile (FXS) che sono alla base di molti sintomi fondamentali. L'azienda ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA e dall'EMA per il tazbentetolo nella SLA, nonché la designazione di farmaco orfano dalla FDA e la designazione Fast Track per SPG601 nella FXS. Ulteriori informazioni su Spinogenix sono disponibili su www.spinogenix.com o seguici su LinkedIn.

    Informazioni sull'accesso esteso al tazbentetol

    L'accesso al tazbentetol è disponibile negli Stati Uniti per alcuni adulti affetti da SLA che soddisfano i criteri di idoneità per la partecipazione al programma di accesso esteso autorizzato dalla FDA. Maggiori informazioni sull'EAP statunitense possono essere richieste tramite [email protected]

    Fonte: Spinogenix, Inc.

    Fonte: HealthDay

    Altre risorse per le notizie

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  • Daily MedNews
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    Pubblicato : 2026-05-06 09:30

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