スピノジェニックス、ALS治療用タズベンテトールについて米国FDAファストトラック指定を取得

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ロサンゼルス、2026 年 5 月 5 日 – 世界中の患者の生活を改善するためにシナプスを修復する可能性のある新しい治療法を開拓する臨床段階のバイオ医薬品会社であるスピノジェニックス社は、本日、米国食品医薬品局 (FDA) が筋萎縮性側索硬化症患者の治療のためのタズベンテトールにファストトラック指定 (FTD) を付与したと発表しました。 (ALS)。タズベンテトールは 1 日 1 回服用の錠剤で、人々が考え、計画し、記憶し、運動を制御するためのニューロン間の重要な接続であるシナプスを回復する可能性のある、ファーストインクラスの再生治療法として開発されています。

  • 指定によりタズベンテトールの開発パスの強化が可能になり、ALS の新たな治療に対する満たされていないニーズが強調されます
  • 最近に続くマイルストーンタズベンテトールのクラス初のシナプス再生メカニズムが ALS 患者の減少速度を遅らせたという予備証拠を示すフェーズ 2a 結果の発表
  • 2021 年、FDA はタズベンテトールに ALS 治療用のオーファンドラッグ指定を付与しました。このファストトラック指定により、スピノジェニックスはALSにおけるタズベンテトールの開発と審査を迅速化することができます。

    • 「ファストトラック指定の取得は、ALSと闘うための新しい治療法を開発する我々の取り組みにおけるもう一つの重要なマイルストーンです」とスピノジェニックスのCEO兼創設者であるステラ・サラフ博士は述べた。 「私たちは、シナプス機能を回復することを目的とした最初の治験薬としてタズベンテトールの開発に今後も注力していきます。この指定により、FDA とより密接に連携して次の治験を計画し、この重要な満たされていないニーズに対処するための開発を加速することができます。」

    2025 年 12 月の ALS/MND 会議に関する国際シンポジウムで、スピノジェニックスは ALS におけるタズベンテトールの第 2a 相試験 (NCT05882695) を発表し、ALSFRS-R で評価したところ、82% の患者が治療終了時に安定または改善された減少率を示し、良好な安全性と忍容性プロファイルを示しました。平均して、これらの患者は、PRO-ACT データベースから照合された過去の対照と比較して、6 か月間にわたる減少速度が 76% 遅いことも示しました。この発見は、定量的かつ客観的なバイオマーカー脳波 (EEG) の所見によって裏付けられ、ALS 関連パターンの改善が明らかになり、機能低下率で観察された明らかな利点が裏付けられました。

    スピノジェニックスは、臨床試験の参加資格がない ALS 患者にタズベンテトールを投与する機会を提供する拡張アクセス プログラム (EAP) を通じて患者をサポートし続けています。

    「私はALSを希望のない病気とは考えていません。むしろ誰もが生きていく病気だと思います」と、ターゲットALSの創設者兼会長であり、FDA認可のEAPに基づいて米国で初めてタズベンテトールの投与を受けたダン・ドクトロフ氏は語った。 「私のビジョンの実現を支援するスピノジェニックスの取り組みを FDA が認めてくれたことに大変うれしく思います。また、同社が達成したことにこれ以上励まされることはありません。」

    タズベンテトールについて

    タズベンテトール (旧 SPG302) は、神経変性疾患および精神神経疾患の再生治療法として開発されている 1 日 1 回の錠剤で、シナプス (人々が思考、計画、記憶、運動の制御を可能にするニューロン間の重要な接続) を修復する独自の能力を備えています。タズベンテトールのシナプス再生活性に関する予備的な証拠は、これらの疾患を治療するためのファーストインクラスのアプローチを表しており、認知機能、呼吸機能、運動機能の低下を逆転させる可能性があります。タズベンテトールは、アルツハイマー病 (NCT06427668)、ALS (NCT05882695)、統合失調症 (NCT06442462) の治験薬として評価されています。

    スピノジェニックスについて

    神経変性疾患、神経精神疾患、および神経発達疾患に対する現在の治療法は、主に病気の進行を遅らせたり、症状を最小限に抑えたりすることに焦点を当てており、多くの人が改善の望みを失っています。スピノジェニックスは、枯渇したシナプスを回復し、シナプスの変性と機能不全を逆転させるように設計された、先駆的なファーストインクラスでパラダイムシフトを起こすシナプス再生およびシナプス矯正治療法を通じて、これらの症状の治療法を変革することを目指しています。

    スピノジェニックスは、2 つの新しい治療薬を開発しています。タズベンテトール (SPG302) は、ニューロンの新生生成を誘発するように設計されています。グルタミン酸作動性シナプスを修復し、ALS、アルツハイマー病、統合失調症、その他の疾患の認知機能、運動機能、その他の機能を回復します。 SPG601 は、多くの中核症状の根底にある脆弱 X 症候群 (FXS) の特定の機能不全を修正するためにシナプス レベルで機能するように設計されています。同社は、ALS におけるタズベンテトールについて FDA および EMA から希少疾病用医薬品の指定を受けており、FXS における SPG601 についても FDA の希少疾病用医薬品およびファストトラックの指定を受けています。 Spinogenix の詳細については、www.spinogenix.com をご覧いただくか、LinkedIn でフォローしてください。

    タズベンテトールへの拡大アクセスについて

    米国では、FDA 認可の拡大アクセス プログラムへの参加資格基準を満たす特定の ALS 成人を対象に、タズベンテトールへのアクセスが可能です。米国 EAP に関する詳細情報は、[email protected] を通じてリクエストできます。

    出典: Spinogenix, Inc.

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-05-06 09:30

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