Spinogenix otrzymuje szybką ścieżkę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dla Tazbentetolu do leczenia ALS

Śledź Drugslib na

LOS ANGELES, 5 maja 2026 r. — Spinogenix, Inc., firma biofarmaceutyczna znajdująca się na etapie klinicznym, pionierska w zakresie innowacyjnych leków, które mogą odbudowywać synapsy w celu poprawy życia pacjentów na całym świecie, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała tazbentetolowi oznaczenie Fast Track (FTD) do leczenia osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Tazbentetol to pigułka do stosowania raz dziennie opracowywana jako pierwsza w swojej klasie metoda leczenia regeneracyjnego z potencjałem przywracania synaps – kluczowych połączeń między neuronami, które pozwalają ludziom myśleć, planować, zapamiętywać i kontrolować ruch.

  • Wyznaczenie umożliwia lepszą ścieżkę rozwoju dla Tazbentetolu i podkreśla niezaspokojone zapotrzebowanie na nowe metody leczenia ALS
  • Kamień milowy następuje po niedawnym ogłoszeniu fazy 2a Wyniki przedstawiające wstępne dowody na to, że pierwszy w swojej klasie mechanizm regeneracji synaptycznej Tazbentetolu spowalnia tempo spadku aktywności u pacjentów z ALS.
  • W 2021 r. FDA przyznała tazbentetolowi oznaczenie leku sierocego w leczeniu ALS. Dzięki temu oznaczeniu Fast Track firma Spinogenix może przyspieszyć rozwój i ocenę tazbentetolu w leczeniu ALS.

    • „Otrzymanie oznaczenia Fast Track to kolejny znaczący kamień milowy na naszej drodze do opracowania nowego leku do zwalczania ALS” – powiedziała dr Stella Sarraf, dyrektor generalna i założycielka Spinogenix. "Nadal koncentrujemy się na opracowaniu tazbentetolu jako pierwszej terapii eksperymentalnej mającej na celu przywrócenie funkcji synaps. To oznaczenie umożliwi nam bliższą współpracę z FDA przy planowaniu kolejnego badania, aby przyspieszyć jego rozwój i zaspokoić tę krytyczną niezaspokojoną potrzebę."

    Podczas Międzynarodowego Sympozjum na temat ALS/MND w grudniu 2025 r. firma Spinogenix ogłosiła badanie fazy 2a dotyczące tazbentetolu w ALS (NCT05882695), które wykazało korzystny profil bezpieczeństwa i tolerancji, przy czym u 82% pacjentów wskaźnik spadku skuteczności leczenia na koniec leczenia jest stabilny lub lepszy, jak oceniono za pomocą ALSFRS-R. U tych pacjentów wykazano również średnio o 76% wolniejsze tempo spadku w ciągu sześciu miesięcy w porównaniu z historycznymi kontrolami dobranymi z bazy danych PRO-ACT. Odkrycia zostały poparte ilościowymi i obiektywnymi wynikami elektroencefalogramu (EEG) biomarkerów, które wykazały poprawę wzorców związanych z ALS i potwierdzają widoczne korzyści obserwowane w zakresie tempa pogorszenia się funkcji.

    Spinogenix w dalszym ciągu wspiera pacjentów w ramach programu rozszerzonego dostępu (EAP), który zapewnia osobom chorym na ALS możliwość otrzymania tazbentetolu, który nie kwalifikuje się do badań klinicznych.

    „Nie postrzegam ALS jako choroby bez nadziei, ale raczej taką, w której żyją wszyscy” – powiedział Dan Doctoroff, założyciel i prezes Target ALS oraz pierwsza osoba, która otrzymała tazbentetol w USA w ramach programu EAP zatwierdzonego przez FDA. „Jestem podekscytowany, że FDA doceniła wysiłki firmy Spinogenix mające na celu realizację mojej wizji i nie mogę być bardziej zachęcony osiągnięciami firmy.”

    O Tazbentetolu

    Tazbentetol (dawniej SPG302) to pigułka do stosowania raz dziennie, opracowywana jako regeneracyjna metoda leczenia chorób neurodegeneracyjnych i neuropsychiatrycznych, posiadająca wyjątkową zdolność przywracania synaps – kluczowych połączeń między neuronami, które pozwalają ludziom myśleć, planować, zapamiętywać i kontrolować ruch. Wstępne dowody na synaptyczną aktywność regeneracyjną tazbentetolu stanowią pierwsze w swojej klasie podejście do leczenia tych chorób i mogą potencjalnie odwrócić pogorszenie funkcji poznawczych, oddechowych i motorycznych. Tazbentetol jest oceniany jako eksperymentalny lek w leczeniu choroby Alzheimera (NCT06427668), ALS (NCT05882695) i schizofrenii (NCT06442462).

    O Spinogenixie

    Obecne metody leczenia schorzeń neurodegeneracyjnych, neuropsychiatrycznych i neurorozwojowych skupiają się przede wszystkim na spowolnieniu postępu choroby lub minimalizowaniu objawów, przez co wiele osób pozostaje bez nadziei na poprawę. Celem Spinogenix jest zmiana sposobu leczenia tych schorzeń poprzez pionierskie, pierwsze w swojej klasie i zmieniające paradygmat terapie synaptyczne regeneracyjne i korygujące synaptyczne, zaprojektowane w celu przywracania wyczerpanych synaps oraz odwracania zwyrodnienia i dysfunkcji synaptycznej.

    Spinogenix opracowuje dwa nowatorskie leki: Tazbentetol (SPG302), który ma pobudzać neurony do wytwarzania nowych synaps glutaminergicznych i przywracania funkcji poznawczych, motorycznych, i inne funkcje w ALS, chorobie Alzheimera, schizofrenii i innych chorobach; oraz SPG601, który ma działać na poziomie synaptycznym w celu korygowania określonych dysfunkcji w zespole łamliwego chromosomu X (FXS), które leżą u podstaw wielu podstawowych objawów. Firma otrzymała oznaczenia leku sierocego od FDA i EMA dla tazbentetolu w ALS, a także oznaczenia FDA jako lek sierocy i Fast Track dla SPG601 w FXS. Więcej informacji na temat Spinogenix można znaleźć na stronie www.spinogenix.com lub śledź nas na LinkedIn.

    Informacje o rozszerzonym dostępie do tazbentetolu

    Dostęp do tazbentetolu jest dostępny w USA dla niektórych dorosłych chorych na ALS, którzy spełniają kryteria kwalifikujące do udziału w programie rozszerzonego dostępu zatwierdzonego przez FDA. Więcej informacji na temat amerykańskiego programu EAP można uzyskać pod adresem [email protected]

    Źródło: Spinogenix, Inc.

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzanie leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-05-06 09:30

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe