Spinogenix, ALS Tedavisinde Tazbentetol için ABD FDA Hızlı Yol Tanımını Aldı

Drugslib'i takip edin

LOS ANGELES, 5 Mayıs 2026 - Dünya çapındaki hastaların yaşamlarını iyileştirmek için sinapsları onarma potansiyeline sahip yeni terapötiklere öncülük eden klinik aşamada bir biyofarmasötik şirket olan Spinogenix, Inc., bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), amyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarının tedavisi için tazbentetole Hızlı Takip Tanımı (FTD) verdiğini duyurdu. Tazbentetol, günde bir kez kullanılan bir hap olup, insanların düşünmesine, planlama yapmasına, hatırlamasına ve hareketi kontrol etmesine olanak tanıyan nöronlar arasındaki temel bağlantılar olan sinapsları yeniden onarma potansiyeline sahip, sınıfında ilk, yenileyici bir tedavi olarak geliştirilmektedir.

  • Atanma, Tazbentetol için Geliştirilmiş Bir Gelişim Yolu Sağlar ve ALS'de Yeni Tedavilere Yönelik Karşılanmayan İhtiyacın Altını Vurur
  • Dönüm Noktası, Yakın Zamandaki Aşama Duyurusunu Takip Ediyor 2a Tazbentetolün Sınıfının İlk Sinaptik Rejeneratif Mekanizmasının ALS Hastalarında Düşüş Hızını Yavaşlattığına İlişkin Ön Kanıtları Gösteren Sonuçlar
  • 2021'de FDA, tazbentetole ALS tedavisi için Yetim İlaç tanımı verdi. Bu Fast Track atamasıyla Spinogenix, tazbentetolün ALS'de geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırabilir.

    • Spinogenix CEO'su ve Kurucusu Dr. Stella Sarraf, "Fast Track Tanımını almak, ALS ile mücadele için yeni bir tedavi geliştirme yolculuğumuzdaki bir başka önemli kilometre taşıdır" dedi. "Sinaps fonksiyonunu yeniden sağlamak için tasarlanan ilk araştırma amaçlı terapi olarak tazbentetolü geliştirmeye odaklanmaya devam ediyoruz. Bu atama, karşılanmayan bu kritik ihtiyacı karşılamak üzere gelişimini hızlandırmaya yardımcı olmak üzere bir sonraki denememizi planlarken FDA ile daha yakın çalışmamıza olanak tanıyacak."

    Aralık 2025'teki Uluslararası ALS/MND Sempozyumu konferansında Spinogenix, ALS'de tazbentetolün Faz 2a çalışmasını (NCT05882695) duyurdu; bu çalışma, ALSFRS-R ile değerlendirildiği üzere tedavi sonunda hastaların %82'sinde stabil veya iyileştirilmiş bir düşüş oranı sergileyen olumlu bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili ortaya koyuyor. Ortalama olarak bu hastalar, PRO-ACT veri tabanından eşleştirilen geçmiş kontrollere kıyasla altı ay boyunca %76 daha yavaş bir düşüş oranı sergilediler. Bulgular, ALS ile ilişkili modellerde iyileşmeler ortaya koyan ve fonksiyonel düşüş oranında gözlemlenen belirgin faydaları destekleyen niceliksel ve objektif biyobelirteç elektroensefalogram (EEG) bulgularıyla desteklendi.

    Spinogenix, ALS'li bireylere klinik denemeler için uygun olmayan tazbentetol alma fırsatı sağlayan Genişletilmiş Erişim Programı (EAP) aracılığıyla hastaları desteklemeye devam ediyor.

    Target ALS'nin kurucusu ve başkanı ve FDA onaylı EAP kapsamında ABD'de tazbentetol alan ilk kişi olan Dan Doctoroff, "ALS'yi ümitsiz bir hastalık olarak değil, herkesin yaşadığı bir hastalık olarak görüyorum" dedi. "FDA'nın Spinogenix'in vizyonumu karşılamaya yönelik çabalarını takdir etmesinden büyük heyecan duyuyorum ve Şirketin başardıklarından daha fazla cesaret alamazdım."

    Tazbentetol Hakkında

    Tazbentetol (eski adıyla SPG302), nörodejeneratif ve nöropsikiyatrik hastalıklar için rejeneratif bir tedavi olarak geliştirilen, günde bir kez alınan bir haptır ve insanların düşünmesine, planlamasına, hatırlamasına ve hareketi kontrol etmesine olanak tanıyan nöronlar arasındaki temel bağlantılar olan sinapsları onarma konusunda benzersiz bir yeteneğe sahiptir. Tazbentetolün sinaptik rejeneratif aktivitesinin ön kanıtı, bu hastalıkların tedavisinde birinci sınıf bir yaklaşımı temsil etmektedir ve bilişsel, solunum ve motor fonksiyonlardaki düşüşleri tersine çevirme potansiyeline sahiptir. Tazbentetol, Alzheimer hastalığı (NCT06427668), ALS (NCT05882695) ve Şizofreni (NCT06442462) hastalıklarında araştırma amaçlı bir terapötik olarak değerlendirilmektedir.

    Spinogenix Hakkında

    Nörodejeneratif, nöropsikiyatrik ve nörogelişimsel durumlara yönelik mevcut tedaviler öncelikle hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya veya semptomları en aza indirmeye odaklanıyor ve pek çok kişiyi iyileşme umudundan mahrum bırakıyor. Spinogenix, tükenmiş sinapsları onarmak ve sinaptik dejenerasyonu ve işlev bozukluğunu tersine çevirmek için tasarlanan, sınıfında ilk ve paradigma değiştiren sinaptik rejeneratif ve sinaptik düzeltici terapötikler aracılığıyla bu durumların tedavisini dönüştürmeyi hedefliyor.

    Spinogenix iki yeni terapötik geliştiriyor: Yeni glutamaterjik sinapslar üretmek ve bilişsel, motor ve diğer işlevleri geri kazandırmak için nöronları tetiklemek üzere tasarlanan Tazbentetol (SPG302). ALS, Alzheimer hastalığı, şizofreni ve diğer hastalıklarda; ve birçok temel semptomun altında yatan Kırılgan X Sendromunda (FXS) spesifik işlev bozukluklarını düzeltmek için sinaptik düzeyde çalışmak üzere tasarlanan SPG601. Şirket, ALS'de tazbentetol için FDA ve EMA'dan Yetim İlaç atamalarının yanı sıra FXS'de SPG601 için FDA Yetim İlaç ve Fast Track tanımlamalarını aldı. Spinogenix hakkında daha fazla bilgiye www.spinogenix.com adresinden ulaşabilir veya bizi LinkedIn'de takip edebilirsiniz.

    Tazbentetole Genişletilmiş Erişim Hakkında

    Tazbentetole erişim ABD'de FDA onaylı Genişletilmiş Erişim Programına katılım için uygunluk kriterlerini karşılayan belirli ALS'li yetişkinler için mevcuttur. ABD EAP hakkında daha fazla bilgiyi [email protected]

    adresinden talep edebilirsiniz.

    Kaynak: Spinogenix, Inc.

    Kaynak: HealthDay

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Profesyonelleri için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • Klinik Deney Sonuçları
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-05-06 09:30

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler