تعلن العلاجات الحيوية للشبح عن التأخير في تاريخ إجراء FDA لتقديم طلب متلازمة بارث لإيلاميبريتيد

اتبع Drugslib على

علاج: متلازمة بارث

تعلن العلاجات الحيوية للشبح عن تأخير في تاريخ عمل FDA لتطبيق متلازمة بارث لـ elamipretide

Needham ، Mass. ركزت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية على اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات جديدة للأمراض التي تنطوي على خلل وظيفي في الميتوكوندريا ، أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد توصلت إلى أن طبقة التحقيق في الطبقة الجديدة (FDA) لتتخلف من ذلك ، لعلاج التزامن. متلازمة بارث هي مرض الميتوكوندريا الذي يهدأ الحياة ، والذي يُعرف أنه يؤثر على أقل من 150 فردًا في الولايات المتحدة وأقل من 300 شخص في جميع أنحاء العالم.

"نحن نقدر الجهود الدؤوبة التي تبذلها إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لتقدم مراجعتها لتطبيق المخدرات الجديد ، بما في ذلك تأكيد متطلبات ما بعد التسويق وبدءها مؤخرًا في مناقشات العلامات" ، قال ريني مكارثي ، الرئيس التنفيذي. "نأمل في الحصول على مزيد من المعلومات حول تاريخ العمل المنقح في الأيام المقبلة لإبلاغ قدرتنا على مواصلة دعم الوصول الموسع والطوارئ إلى Elamipretide مع التقدم نحو موافقة FDA محتملة. 2024 ، منحت إدارة الأغذية والعقاقير مراجعة الأولوية. في 10 أكتوبر 2024 ، التقت اللجنة الاستشارية للأدوية القلبية والأوعية الدموية (CRDAC) وخلصت إلى أن الإلاميبريتيد فعال لعلاج المرضى الذين يعانون من متلازمة بارث. في 14 يناير 2025 ، أبلغت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) الشبح بأن التحليلات الجديدة التي طلبتها إدارة الأغذية والعقاقير في أواخر نوفمبر وأوائل ديسمبر 2024 تتطلب تأخيرًا في تاريخ PDUFA حتى 29 أبريل 2025.

تلقى

Elamipretide أدوية يتيمة ، ومسار سريع ، ومراجعة ذات الأولوية ، وتسميات الأطفال النادرة من إدارة الدواء FDA و Orphan من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لعلاج متلازمة بارث. تلقى أكثر من 35 مريضًا في جميع أنحاء العالم وصولًا موسعًا أو للطوارئ إلى Elamipretide لعلاج متلازمة بارث ، بما في ذلك العديد من الأطفال المصابين بالأمراض المصابة بالأمراض والأطفال الصغار المصابين بالمرض.

حول متلازمة بارث

متلازمة بارث هو مرض الميتوكوندريا الوراثي للغاية الذي يؤدي إلى ممارسة التعصب ، وضعف العضلات ، التعب المنهك ، قصور القلب ، التهابات المتكررة ، وتأخر النمو. يرتبط هذا المرض بانخفاض متوسط ​​العمر المتوقع ، حيث تحدث 85 ٪ من الوفيات المبكرة بحلول سن الخامسة. تحدث متلازمة بارث في المقام الأول في الذكور ويقدر أنها تؤثر على واحد من بين كل 1،000،000 من الذكور في جميع أنحاء العالم أو حوالي 150 فردًا في الولايات المتحدة. لا توجد علاجات معتمدة لعلاج متلازمة بارث.

حول العلاجات الحيوية الشبح

مهمتنا هي تطوير علاجات جديدة لتحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض الخلل في الميتوكوندريا. مرشح منتجنا الرئيسي ، Elamipretide ، قيد المراجعة لمتلازمة بارث وفي تطور المرحلة المتأخرة لاعتلال الميتوكوندريا الأساسي والانحطاط البقعي المرتبط بالعمر الجاف ، حيث لاحظنا تأثيرًا وقائيًا للغاية على المراهقة الضوئية في المرحلة 2. تنكس البقعة البقعي المرتبط بالعمر. لدينا خط أنابيب عميق من المركبات الجديدة قيد التقييم للأمراض العصبية والقلبية والاعتلال النادرة.

نشر : 2025-05-01 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية