Stealth Biotherapeutics oznamuje zpoždění v datu akce FDA pro aplikaci Barthova syndromu pro elamipretid

Sledujte Drugslib

Léčba pro: Barthův syndrom

Stealth Biotherapeutics oznamuje zpoždění v datu Akce FDA pro Barthova syndromu pro elamipretide

needham. clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, development and commercialization of novel therapies for diseases involving mitochondrial dysfunction, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) communicated that it would not meet today’s prescription drug user fee action (PDUFA) date for its new drug application (NDA) for its investigational medicine, elamipretide, for the treatment of Barth syndrome. Barthův syndrom je velmi vzácná, život ohrožující dětskou mitochondriální onemocnění, o kterém je známo, že ovlivňuje méně než 150 jedinců ve Spojených státech a méně než 300 jedinců po celém světě.

„Vážíme si pečlivého úsilí FDA o pokrok v jeho přezkumu naší nové drogové aplikace, včetně potvrzení požadavků na trh a nedávné zahájení diskusí označení,“ řekla Reenie McCarthy, generální ředitelka. "Doufáme, že v nadcházejících dnech získáme více informací o revidovaném datu akce, abychom informovali o naší schopnosti pokračovat v podpoře rozšířeného a nouzového přístupu k elamipretidu při postupu směrem k potenciálnímu schválení FDA."

STEALTH's NDA byl předložen FDA 29. ledna, 20. ledna, 20. ledna. 2024, FDA udělila přezkum priority. 10. října 2024 se poradenský výbor pro kardiovaskulární a renální drogy (CRDAC) setkal a dospěl k závěru, že elamipretid je účinný pro léčbu pacientů s Barthovým syndromem. Dne 14. ledna 2025 FDA oznámila Stealth, že nové analýzy požadované FDA koncem listopadu a začátkem prosince 2024 vyžadovaly zpoždění data PDUFA do 29. dubna 2025.

Elamipretid obdržel léčivo pro léčbu syndromu Evropské léčivé agentury (EMA) pro léčbu Barthova syndromu. Více než 35 pacientů po celém světě získalo rozšířený nebo nouzový přístup k elamipretidu k léčbě Barthova syndromu, včetně mnoha kriticky nemocných kojenců a batolat postižených touto chorobou.

o Barthově syndromu

Barthův syndrom je ultraraseto genetická mitochondriální onemocnění vedoucí k intoleranci cvičení, slabosti svalů, oslabující únavu, srdeční selhání, opakující se infekce a zpožděným růstem. Onemocnění je spojeno se sníženou délkou života, přičemž 85% časných úmrtí dochází do pěti let. Barthův syndrom se vyskytuje především u mužů a odhaduje se, že ovlivňuje jednoho z 1 000 000 mužů po celém světě nebo kolem 150 jedinců ve Spojených státech. Neexistují žádné schválené terapie pro léčbu Barthova syndromu.

Naším posláním je vyvinout nové terapie ke zlepšení života pacientů žijících s nemocemi mitochondriální dysfunkce. Náš kandidát na hlavní produkt, Elamipretid, je přezkoumáván pro Barthova syndromu a ve vývoji v pozdním stádiu pro primární mitochondriální myopatii a makulární degeneraci související s věkem, kde jsme pozorovali vysoce ochranný účinek na fotoreceptorovou ztrátu ve fázi 2. Symnobujeme na suchém uchazeči (SBT-2-27), jsme hodnotí pro topickou ophthalmickou formulaci (SBBT-272). Makulární degenerace související s věkem. Máme hluboké potrubí nových sloučenin, které jsou hodnoceny pro vzácná neurologická, srdeční a myopatická onemocnění.

Vyslán : 2025-05-01 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova