Stealth Biotherapeutics kündigt die Verzögerung des FDA -Aktionsdatums für die Anwendung von Barth -Syndrom für ElamiPretide an

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Treatment for: Barth Syndrome

Stealth BioTherapeutics Announces Delay in FDA Action Date for Barth Syndrome Application for Elamipretide

NEEDHAM, Mass., April 29, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (the “Company” or “Stealth”), a Das biotechnologische Unternehmen des klinischen Stadiums konzentrierte sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuer Therapien für Krankheiten, die mitochondriale Dysfunktionen betreffen, und gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Verwaltungsverwaltung (Food and Drug Administration) (FDA) mitgeteilt hat, dass es heute nicht die heutige verschreibungspflichtige Drogenbenutzer-Gebührenaktion (PDUFA) für die Behandlung von BARTHAMS (NDA) für die Behandlung des Untersuchungsmedikaments und für die Behandlung des Untersuchungen für die Erhebung des Untersuchungsmedikaments und das für die Prüfung des Untersuchungen erfüllt. Barth-Syndrom ist eine ultra-seltene, lebensbedrohliche pädiatrische Mitochondrienerkrankung, von der bekannt ist, dass sie weniger als 150 Personen in den USA und weniger als 300 Personen weltweit betrifft.

„Wir schätzen die fleißigen Bemühungen der FDA, die Überprüfung unserer neuen Arzneimittelanmeldung zu erreichen, einschließlich der Bestätigung der Anforderungen an die Nachmarkte und der jüngsten Initiierung der Kennzeichnung von Diskussionen“, sagte Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. „Wir hoffen, in den kommenden Tagen weitere Informationen über das überarbeitete Aktionsdatum zu erhalten, um unsere Fähigkeit zu informieren, erweiterte und Notfallzugang zu ElamiPretide weiterhin zu unterstützen und gleichzeitig eine potenzielle FDA -Genehmigung zu erreichen.“

Stealths NDA wurde am 29. Januar 2024 und eingereicht. 2024, FDA erteilte vorrangige Überprüfung. Am 10. Oktober 2024 trafen sich das Beratungsausschuss für kardiovaskuläre und Nierenmedikamente (CRDAC) und kam zu dem Schluss, dass ElamiPretide für die Behandlung von Patienten mit Barth -Syndrom wirksam ist. Am 14. Januar 2025 informierte die FDA Stealth, dass neue Analysen von FDA Ende November und Anfang Dezember 2024 eine Verzögerung des PDUFA -Datums bis zum 29. April 2025 erforderten.

ElamiPretide erhielt Orphan Drug, Fast Track, Priority Review und seltene pädiatrische Bezeichnungen der FDA- und Orphan -Medikamentenbezeichnung der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) zur Behandlung des Barth -Syndroms. Mehr als 35 Patienten weltweit haben für die Behandlung des Barth -Syndroms einen erweiterten oder Notfallzugang zu Elamipretid erhalten, darunter viele kritisch kranke Säuglinge und Kleinkinder, die von der Krankheit betroffen sind.

Über das Barth -Syndrom

Barth-Syndrom ist eine ultra-servische genetische mitochondriale Erkrankung, die zu Übungsunverträglichkeit, Muskelschwäche, schwächender Müdigkeit, Herzinsuffizienz, wiederkehrenden Infektionen und verzögertem Wachstum führt. Die Krankheit ist mit einer verringerten Lebenserwartung verbunden, wobei 85% der frühen Todesfälle im Alter von fünf Jahren auftreten. Das Barth -Syndrom tritt hauptsächlich bei Männern auf und betrifft schätzungsweise einen von 1.000.000 Männern weltweit oder rund 150 Personen in den USA. Es gibt keine zugelassenen Therapien zur Behandlung des Barth -Syndroms.

Unsere Mission ist es, neuartige Therapien zu entwickeln, um das Leben von Patienten zu verbessern, die mit Krankheiten der mitochondrialen Dysfunktion leben. Unser Lead-Produktkandidat ElamiPretide wird für das Barth-Syndrom und die Entwicklung des späten Stadiums für primäre mitochondriale Myopathie und trockener altersbedingter Makuladegeneration überprüft. Wir beobachteten einen hohen schützenden Effekt auf den Verlust der Phase 2. altersbedingte Makuladegeneration. Wir haben eine tiefe Pipeline neuartiger Verbindungen unter Bewertung für seltene neurologische, kardiale und myopathische Erkrankungen.

Gesendet : 2025-05-01 12:00

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