Το Stealth Biotherapeutics ανακοινώνει την καθυστέρηση στην ημερομηνία δράσης FDA για την αίτηση συνδρόμου Barth για το Elamipretide

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: σύνδρομο Barth

stealth biotherapeutics ανακοινώνει την καθυστέρηση στην ημερομηνία δράσης FDA για το σύνδρομο Barth "ordeal" ordeal). Η εταιρία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου επικεντρώθηκε στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση νέων θεραπειών για ασθένειες που αφορούν τη μιτοχονδριακή δυσλειτουργία, ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική υπηρεσία τροφίμων και φαρμάκων (FDA) ανακοίνωσε ότι δεν θα ανταποκρίθηκε στη μεταχείριση των ερευνητικών φαρμάκων (PDUFA). Το σύνδρομο Barth είναι μια υπεριώδη, απειλητική για τη ζωή μιτοχονδριακή ασθένεια που είναι γνωστό ότι επηρεάζει λιγότερο από 150 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και λιγότερα από 300 άτομα παγκοσμίως.

"Εκτιμούμε τις επιμελείς προσπάθειες του FDA για να προχωρήσουν στην αναθεώρηση της νέας εφαρμογής φαρμάκων μας, συμπεριλαμβανομένης της επιβεβαίωσης των απαιτήσεων μετά την αγορά και της πρόσφατης έναρξης των συζητήσεων για την επισήμανση", δήλωσε ο Reenie McCarthy, Διευθύνων Σύμβουλος. "Ελπίζουμε να αποκτήσουμε περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την αναθεωρημένη ημερομηνία δράσης τις επόμενες ημέρες για να ενημερώσουμε την ικανότητά μας να συνεχίσουμε να υποστηρίζουμε την επέκταση και την επείγουσα πρόσβαση στο Elamipretide, προωθώντας την πιθανή έγκριση του FDA. 6, 2024, η FDA χορήγησε αναθεώρηση προτεραιότητας. Στις 10 Οκτωβρίου 2024, η Συμβουλευτική Επιτροπή Καρδιαγγειακών και Νεφρικών Ναρκωτικών (CRDAC) πληρούσε και κατέληξε στο συμπέρασμα ότι η Elamipretide είναι αποτελεσματική για τη θεραπεία ασθενών με σύνδρομο Barth. Στις 14 Ιανουαρίου 2025, η FDA ενημέρωσε το Stealth ότι οι νέες αναλύσεις που ζήτησε η FDA στα τέλη Νοεμβρίου και στις αρχές Δεκεμβρίου 2024 απαιτούσαν καθυστέρηση της ημερομηνίας PDUFA μέχρι τις 29 Απριλίου 2025.

Το Elamipretide έχει λάβει ορφανό φάρμακο, γρήγορη διαδρομή, ανασκόπηση προτεραιότητας και σπάνιες παιδιατρικές ονομασίες από τον ορισμό φαρμάκων από το FDA και ορφανό από το Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth. Περισσότεροι από 35 ασθενείς παγκοσμίως έχουν λάβει εκτεταμένη ή επείγουσα πρόσβαση στο Elamipretide για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth, συμπεριλαμβανομένων πολλών βρεφών και νήπων που επηρεάζονται από την ασθένεια.

Το σύνδρομο Barth είναι μια εξαιρετικά σπάνια γενετική μιτοχονδριακή ασθένεια που οδηγεί σε δυσανεξία στην άσκηση, μυϊκή αδυναμία, εξουθενωτική κόπωση, καρδιακή ανεπάρκεια, επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις και καθυστερημένη ανάπτυξη. Η ασθένεια συνδέεται με μειωμένο προσδόκιμο ζωής, με το 85% των πρώιμων θανάτων να εμφανίζονται κατά πέντε ετών. Το σύνδρομο Barth εμφανίζεται κυρίως σε άνδρες και εκτιμάται ότι επηρεάζει έναν στους 1.000.000 άνδρες παγκοσμίως ή περίπου 150 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth.

Η αποστολή μας είναι να αναπτύξουμε νέες θεραπείες για να βελτιώσουμε τη ζωή των ασθενών που ζουν με ασθένειες μιτοχονδριακής δυσλειτουργίας. Ο υποψήφιος προϊόντος μας, Elamipretide, βρίσκεται υπό επανεξέταση για το σύνδρομο Barth και στην ανάπτυξη αργά σκηνής για την πρωτογενή μιτοχονδριακή μυοπάθεια και την ξηρή γήρανση της κλινικής κηλίδας, όπου παρατηρήσαμε μια εξαιρετικά προστατευτική επίδραση στην απώλεια φωτοϋποδοχέα στη φάση 2. Εκφυλισμός της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία. Έχουμε έναν βαθύ αγωγό νέων ενώσεων υπό αξιολόγηση για σπάνιες νευρολογικές, καρδιακές και μυοπαθητικές ασθένειες.

Δημοσιεύτηκε : 2025-05-01 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά