Stealth Bioterapeutics anuncia retraso en la fecha de acción de la FDA para la solicitud de síndrome de Barth para elamipretido

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Treatment for: Barth Syndrome

Stealth BioTherapeutics Announces Delay in FDA Action Date for Barth Syndrome Application for Elamipretide

NEEDHAM, Mass., April 29, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (the “Company” or “Stealth”), a La compañía de biotecnología en etapas clínicas se centró en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias para enfermedades que involucran disfunción mitocondrial, anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) comunicó que no cumpliría con la fecha de la tarifa de los usuarios de medicamentos (PDUFA) de hoy para su nueva aplicación de medicamentos (NDA) para su medicina investigadora, elamipré de medicamentos recetados, por el tratamiento de Barth Syndrome. El síndrome de Barth es una enfermedad mitocondrial pediátrica ultra rara y amenazante de la vida que se sabe que afecta a menos de 150 individuos en los Estados Unidos y menos de 300 individuos en todo el mundo.

"Apreciamos los esfuerzos diligentes de la FDA para progresar su revisión de nuestra nueva solicitud de drogas, incluida su confirmación de los requisitos posteriores a la comercialización y su reciente inicio de las discusiones de etiquetado", dijo Reenie McCarthy, directora ejecutiva. "Esperamos obtener más información sobre la fecha de acción revisada en los próximos días para informar nuestra capacidad de continuar apoyando el acceso expandido y de emergencia a Elamipretide mientras avanzaba hacia una posible aprobación de la FDA".

El NDA de Stealth se presentó a la FDA la FDA el 29 de enero de 2024 y la FDA de la FDA de la FDA del 29 de marzo de 2024 con una Fecha de la PDA de enero de enero de enero. 6, 2024, la FDA concedió una revisión de prioridad. El 10 de octubre de 2024, el Comité Asesor de Drogas Cardiovasculares y Renales (CRDAC) se reunió y concluyó que el elamipretido es efectivo para el tratamiento de pacientes con síndrome de Barth. El 14 de enero de 2025, la FDA notificó al sigilo que los nuevos análisis solicitados por la FDA a fines de noviembre y principios de diciembre de 2024 requirieron un retraso de la fecha de PDUFA hasta el 29 de abril de 2025.

Elamipretido ha recibido medicamentos huérfanos, vía rápida, revisión prioritaria y designaciones pediátricas raras de la designación de la FDA y los medicamentos huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento del síndrome de Barth. Más de 35 pacientes en todo el mundo han recibido acceso expandido o de emergencia al elamipretido para el tratamiento del síndrome de Barth, incluidos muchos bebés y niños pequeños críticos afectados por la enfermedad.

sobre el síndrome de Barth

El síndrome de Barth es una enfermedad mitocondrial genética ultra rara que conduce a la intolerancia al ejercicio, la debilidad muscular, la fatiga debilitante, la insuficiencia cardíaca, las infecciones recurrentes y el crecimiento retrasado. La enfermedad se asocia con una esperanza de vida reducida, con el 85% de las muertes tempranas que ocurren a los cinco años. El síndrome de Barth ocurre principalmente en los hombres y se estima que afecta a uno en 1,000,000 de hombres en todo el mundo o alrededor de 150 individuos en los Estados Unidos. No hay terapias aprobadas para el tratamiento del síndrome de Barth.

sobre el sigilo Biotherapeutics

Nuestra misión es desarrollar nuevas terapias para mejorar la vida de los pacientes que viven con enfermedades de la disfunción mitocondrial. Nuestro candidato a producto principal de nuestro producto, elamipretido, está bajo revisión del síndrome de Barth y en el desarrollo de la etapa tardía para la miopatía mitocondrial primaria y la degeneración macular seca relacionada con la edad degeneración macular relacionada con la edad. Tenemos una tubería profunda de nuevos compuestos bajo evaluación para enfermedades neurológicas, cardíacas y miopáticas raras.

Source Stealth Bioterapeutics Inc.

Al corriente : 2025-05-01 12:00

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