La biothérapie furtive annonce un retard dans la date d'action de la FDA pour l'application du syndrome de Barth pour l'élamiprétide

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Traitement pour: Syndrome de Barth

Biotherapeutics furtif annonce le retard dans la date d'action de la FDA pour le syndrome de Barth Application pour l'élamipretide

Effectif, Mass. La société de biotechnologie à un stade clinique s'est concentrée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour les maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial, a annoncé aujourd'hui que la Dument Fee Action (PDUFA) des États-Unis (PDUFA) pour sa nouvelle application de médicament (NDA) pour sa médecine d'enquête, ElaMipretide, pour le traitement de Barth). Le syndrome de Barth est une maladie mitochondriale pédiatrique ultra-rare qui met en danger la vie qui est connue pour affecter moins de 150 personnes aux États-Unis et moins de 300 personnes dans le monde.

"Nous apprécions les efforts diligents de la FDA pour faire progresser son examen de notre nouvelle demande de médicament, y compris sa confirmation des exigences post-commercialisation et sa récente initiation des discussions d'étiquetage", a déclaré Reenie McCarthy, chef de la direction. "Nous espérons obtenir plus d'informations sur la date d'action révisée dans les prochains jours pour éclairer notre capacité à continuer de soutenir l'accès élargi et d'urgence à l'élamiprétide tout en avançant vers une approbation potentielle de la FDA."

La NDA de la flé La FDA a accordé un examen prioritaire. Le 10 octobre 2024, le comité consultatif des médicaments cardiovasculaires et rénaux (CRDAC) s'est réuni et a conclu que l'élamiprétide est efficace pour le traitement des patients atteints du syndrome de Barth. Le 14 janvier 2025, la FDA a informé la furtivité que les nouvelles analyses demandées par la FDA fin novembre et début décembre 2024 ont nécessité un retard de la date de la PDUFA jusqu'au 29 avril 2025.

L'élamiprétide a reçu des médicaments orphelins, une voie rapide, une revue prioritaire et de rares désignations pédiatriques de la FDA et une désignation de médicaments orphelins de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement du syndrome de Barth. Plus de 35 patients dans le monde ont reçu un accès élargi ou d'urgence à l'élamiprétide pour le traitement du syndrome de Barth, y compris de nombreux nourrissons et tout-petits malades touchés par la maladie.

sur le syndrome de Barth

Le syndrome de Barth est une maladie mitochondriale génétique ultra-rare entraînant une intolérance à l'exercice, une faiblesse musculaire, une fatigue débilitante, une insuffisance cardiaque, des infections récurrentes et une croissance retardée. La maladie est associée à une réduction de l'espérance de vie, avec 85% des décès précoces survenant à l'âge de cinq ans. Le syndrome de Barth se produit principalement chez les hommes et devrait affecter un sur 1 000 000 hommes dans le monde ou environ 150 personnes aux États-Unis. Il n'y a pas de thérapies approuvées pour le traitement du syndrome de Barth.

sur les biothérapeutiques furtifs

Notre mission est de développer de nouvelles thérapies pour améliorer la vie des patients vivant avec des maladies de dysfonctionnement mitochondrial. Notre candidat principal, l'élamiprétide, est en cours d'examen pour le syndrome de Barth et dans le développement à un stade avancé pour la myopathie mitochondriale primaire et la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche, où nous avons observé un effet hautement protecteur sur la perte de photorécepteurs dans la phase 2. Dégénérescence maculaire liée à l'âge. Nous avons un pipeline profond de nouveaux composés sous évaluation de maladies neurologiques, cardiaques et myopathiques rares.

Source Stealth Biotherapeutics inc.

Publié : 2025-05-01 12:00

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