Stealth Biotherapeutics Mengumumkan Keterlambatan Tanggal Tindakan FDA untuk Aplikasi Sindrom Barth untuk Elamipretide

Ikuti Drugslib di

pengobatan untuk: sindrom Barth

biotherapeutics siluman mengumumkan keterlambatan tanggal aksi FDA untuk aplikasi sindrom Barth untuk elamipretide "(a neurtape, mass., 29 April 29, 2025/prnewswire/—sealthic" NealHape, Mass., 29 April, 2025/prnewswire/—sealthic (—-—--—-—- Perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi baru untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) dikomunikasikan bahwa mereka tidak akan memenuhi Tanggal Pengguna Obat RESCRIPTION, PDUFA) untuk aplikasi obat baru, NDA) untuk Penanganan Obat. Barth Syndrome adalah penyakit mitokondria anak yang sangat langka dan mengancam jiwa yang diketahui mempengaruhi kurang dari 150 orang di Amerika Serikat dan kurang dari 300 orang di seluruh dunia.

“Kami menghargai upaya rajin FDA untuk memajukan peninjauannya terhadap aplikasi obat baru kami, termasuk konfirmasi persyaratan pasca-pemasaran dan inisiasi baru-baru ini dari label diskusi,” kata Reenie McCarthy, chief executive officer. Kami berharap dapat memperoleh informasi lebih lanjut tentang tanggal tindakan yang direvisi dalam beberapa hari mendatang untuk menginformasikan kemampuan kami untuk terus mendukung akses yang diperluas dan darurat ke Elamipretide sambil maju ke arah persetujuan FDA potensial. " 2024, FDA memberikan tinjauan prioritas. Pada 10 Oktober 2024, Komite Penasihat Obat Kardiovaskular dan Ginjal (CRDAC) bertemu dan menyimpulkan bahwa elamipretide efektif untuk pengobatan pasien dengan sindrom Barth. Pada 14 Januari 2025, FDA memberi tahu Stealth bahwa analisis baru yang diminta oleh FDA pada akhir November dan awal Desember 2024 membutuhkan penundaan tanggal PDUFA hingga 29 April 2025.

Elamipretide telah menerima obat yatim, jalur cepat, tinjauan prioritas, dan penunjukan pediatrik langka dari penunjukan FDA dan obat yatim dari Badan Obat -obatan Eropa (EMA) untuk pengobatan sindrom Barth. Lebih dari 35 pasien di seluruh dunia telah menerima akses darurat yang diperluas atau ke elamipretide untuk pengobatan sindrom Barth, termasuk banyak bayi yang sakit kritis dan balita yang terkena penyakit ini.

tentang sindrom Barth

Sindrom Barth adalah penyakit mitokondria genetik yang sangat langka yang menyebabkan intoleransi berolahraga, kelemahan otot, kelelahan melemahkan, gagal jantung, infeksi berulang, dan pertumbuhan yang tertunda. Penyakit ini dikaitkan dengan pengurangan harapan hidup, dengan 85% kematian dini terjadi pada usia lima tahun. Sindrom Barth terjadi terutama pada pria dan diperkirakan mempengaruhi satu dari 1.000.000 pria di seluruh dunia atau sekitar 150 orang di Amerika Serikat. Tidak ada terapi yang disetujui untuk pengobatan sindrom Barth.

tentang biotherapeutics siluman

Misi kami adalah mengembangkan terapi baru untuk meningkatkan kehidupan pasien yang hidup dengan penyakit disfungsi mitokondria. Kandidat produk utama kami, Elamipretide, sedang ditinjau untuk sindrom Barth dan dalam pengembangan tahap akhir untuk miopati mitokondria primer dan degenerasi makula terkait usia kering, di mana kami mengamati efek yang sangat protektif pada kehilangan fotoreseptor dalam fase 2. Kami mengevaluasi bevel-evenidasi dari kandlis-kandungan kami dari kandlin-kandungan kami, kandlis-kandlin, kandlis-kandungan kami, kandlin-kandungan kami, kandlin-kandlin, kandlis-stormasi, kandlis-stage-formulasi dari kandlis-stage-stage-stage-stage-stage-formasi kami dari generasi kedua generasi kedua generasi kedua Degenerasi makula terkait usia. Kami memiliki pipa yang dalam dari senyawa baru yang sedang dievaluasi untuk penyakit neurologis, jantung, dan miopatik yang langka.

Sumber Stealth Biotherapeutics Inc.

Diposting : 2025-05-01 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer