Stealth Biotherapeutics annuncia il ritardo nella data di azione della FDA per la sindrome di Barth per ElamiPretide

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Bioterapico stealth annuncia il ritardo nella data di azione della FDA per la sindrome di Barth per la domanda di sindrome di Barth per ElamiPretide

Needham, Mass., 29 aprile, 2025/Prennewswire/-STEALTH BIOTHERATICS INC. (STEALTHE ”o“ STEALTHE ”, a un Needham, a un aprile 29 aprile, 2025/Prennewswire/-STEALTH BIOTHERATICS INC. (STEALTHE”, a un Needham. La società di biotecnologie in fase clinica si è concentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per le malattie che coinvolgono la disfunzione mitocondriale, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) ha comunicato che non avrebbe incontrato la data di assunzione di droghe di oggi. La sindrome di Barth è una malattia mitocondriale pediatrica ultra-rara e pericolosa per la vita che è noto per colpire meno di 150 individui negli Stati Uniti e meno di 300 individui in tutto il mondo.

"Apprezziamo gli sforzi diligenti della FDA per far progredire la sua revisione della nostra nuova domanda di droga, compresa la sua conferma dei requisiti di post-marketing e la sua recente iniziazione di discussioni sull'etichettatura", ha affermato Reenie McCarthy, amministratore delegato. "Speriamo di ottenere maggiori informazioni sulla data di azione rivista nei prossimi giorni per informare la nostra capacità di continuare a sostenere l'accesso ampliato e di emergenza a Elamipretide mentre avanzava verso una potenziale approvazione della FDA."

NDA di Stealth è stata presentata alla FDA il 29 gennaio 2024 e presentata dalla FDA per la revisione standard il 29 marzo, 2024 con una data di gennaio di gennaio di gennaio. 2024, la FDA ha concesso la revisione prioritaria. Il 10 ottobre 2024, il comitato consultivo per i farmaci cardiovascolari e renali (CRDAC) si è incontrato e ha concluso che Elamipretide è efficace per il trattamento dei pazienti con sindrome di Barth. Il 14 gennaio 2025, la FDA ha notificato Stealth che le nuove analisi richieste dalla FDA a fine novembre e all'inizio di dicembre 2024 hanno richiesto un ritardo della data del PDUFA al 29 aprile 2025.

Elamipretide ha ricevuto farmaci orfani, binari rapidi, revisione prioritaria e rare designazioni pediatriche dalla FDA e dalla designazione di farmaci orfani dalla European Medicines Agency (EMA) per il trattamento della sindrome di Barth. Più di 35 pazienti in tutto il mondo hanno ricevuto un accesso ampliato o di emergenza a Elamipretide per il trattamento della sindrome di Barth, inclusi molti neonati e bambini malati di critica colpiti dalla malattia.

sulla sindrome di Barth

La sindrome di

​​Barth è una malattia mitocondriale genetica ultra-rara che porta all'esercizio di intolleranza, debolezza muscolare, affaticamento debilitante, insufficienza cardiaca, infezioni ricorrenti e crescita ritardata. La malattia è associata a una ridotta aspettativa di vita, con l'85% delle morti precoci che si verificano all'età di cinque anni. La sindrome di Barth si verifica principalmente nei maschi e si stima che colpiscano uno su 1.000.000 di maschi in tutto il mondo o circa 150 persone negli Stati Uniti. Non ci sono terapie approvate per il trattamento della sindrome di Barth.

Informazioni su stealth biotherapeutics

La nostra missione è quella di sviluppare nuove terapie per migliorare la vita dei pazienti che vivono con malattie della disfunzione mitocondriale. Il nostro candidato al prodotto principale, Elamipretide, è in fase di revisione della sindrome di Barth e nello sviluppo in fase avanzata per la miopatia mitocondriale primaria e la degenerazione maculare legata all'età secca, dove abbiamo osservato un effetto altamente protettivo sulla perdita di fotorecettori nella fase 2. Degenerazione maculare legata all'età. Abbiamo una profonda pipeline di nuovi composti in valutazione per rare malattie neurologiche, cardiache e miopatiche.

Source Stealth Stealth Biotherapeutics Inc.

Pubblicato : 2025-05-01 12:00

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