Stealth Biotherapeuticsは、ElamipretideのBarth症候群アプリケーションのFDAアクション日の遅延を発表します

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治療：バース症候群

stealth biotherapicicsは、エラミプレッチディのバース症候群のFDAアクション日付の遅延を発表します

ニーダム、マサチューセッツ州、マサチューセッツ州、4月29日、2025年4月29日/prnewswire/ - "臨床段階のバイオテクノロジー企業は、ミトコンドリア機能障害を含む疾患の新規療法の発見、開発、および商業化に焦点を当てたもので、本日、米国食品医薬品局（FDA）が、新しい薬物アプリケーションのための治療薬（NDA）のための新しい薬物アプリケーションのために今日の処方薬物使用者料金行動（PDUFA）に対応しないことを伝えたことを発表しました。バース症候群は、米国で150人未満、世界中で300人未満の個人に影響を与えることが知られている、超範囲の生命を脅かす小児軟骨症です。

「市場後の要件の確認とラベル付けの議論の最近の開始を含む、新薬申請のレビューを進めるためのFDAの勤勉な努力に感謝しています」 「潜在的なFDAの承認に向けて前進しながら、Elamipretideへの拡大と緊急アクセスをサポートし続ける能力を通知するために、今後数日間の改訂されたアクション日付に関する詳細情報を取得したいと考えています。」 2024年、FDAは優先レビューを許可しました。 2024年10月10日、心血管および腎薬諮問委員会（CRDAC）は、エラミプレティードがバース症候群の患者の治療に効果的であると会って結論付けました。 2025年1月14日、FDAはStealthに、2025年11月下旬から2024年12月上旬にFDAが要求した新しい分析では、2025年4月29日までのPDUFA日付の遅延が必要であることを通知しました。

elamipretideは、Barth症候群の治療のために、FDAおよびOrphan薬物指定からFDAおよびOrphan薬物指定から孤児薬、高速トラック、優先度のレビュー、およびまれな小児指定を受けています。世界中の35人以上の患者が、病気の影響を受けた多くの重症乳児や幼児を含むバース症候群の治療のために、エラミプレティドへの拡大または緊急アクセスを受けています。

バース症候群は、運動不耐性、筋肉の衰弱、衰弱疲労、心不全、再発性感染症、および成長の遅延につながる超存在の遺伝的ミトコンドリア疾患です。この病気は平均寿命の減少に関連しており、早期死亡の85％が5歳までに発生します。バース症候群は主に男性で発生し、米国の1,000,000人の男性または約150人の男性に1人に影響を与えると推定されています。 Barth症候群の治療のための承認された治療法はありません。

私たちの使命は、ミトコンドリア機能障害の病気に伴う患者の生活を改善するための新しい治療法を開発することです。私たちのリード製品候補であるElamipretideは、Barth症候群のレビュー中および原発性ミトコンドリアミオパシーおよび乾燥年齢に関連した黄斑変性の後期段階開発で、フェーズ2の光受容体喪失に対する高度な保護効果が観察されました。加齢黄斑変性。まれな神経学、心臓、およびミオパシー疾患の評価中の新規化合物の深いパイプラインがあります。

投稿しました : 2025-05-01 12:00

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