Bioterapeutis siluman ngumumake wektu tundha ing tanggal tumindak FDA kanggo aplikasi sindrom Barth kanggo Elamipretide

Tindakake Drugslib ing

Perawatan kanggo:

"perusahaan" utawa "siluman" utawa "siluman"), a Perusahaan Bioteknologi Klinik-Panggang Clinical fokus ing panemuan, pangembangan lan komerapi babagan penyakit novel kanggo penyakit narkoba, yen ora bisa ningkatake resiki kanggo obat-obatan U.. Sindrom Barth minangka Ultra-Langka, Urip ngancam penyakit pediatrik mitokondrani sing dikenal mengaruhi kurang saka 150 individu ing Amerika Serikat lan kurang saka 300 individu ing saindenging jagad.

"Kita ngormati upaya sing sregep FDA kanggo maju babagan aplikasi obat anyar kita, kalebu konfirmasi kabijakan pasca-marketing," ujare Reenie McCarthy, kepala pejabat eksekutif. "Muga-muga bisa entuk informasi luwih lengkap babagan tanggal aksi sing diubah ing dina-dina kanggo menehi informasi kanggo FDA 29, 2024 lan tanggal 6 Maret 20, 2024, FDA Diwenehi Review prioritas. Ing tanggal 10 Oktober 2024, Komite Poligiovastor Narkoba lan Renal (Crdac) ketemu lan nyimpulake manawa Elamipretide efektif kanggo perawatan pasien kanthi sindrom Barth. Tanggal 14 Januari 2025, siluman sing ditandhani FDA sing dianalisa anyar sing dijaluk FDA ing pungkasan Nopémber lan awal Desember 2024 mbutuhake wektu tundha PDFA nganti 29 April, "/ P>

Elamipretide wis nampa tamba yatim, trek cepet, review prioritas, lan petunjuk pediatrik sing langka saka FDA lan Orphan Signer saka Badan Obat-bahan Europe (EMA) kanggo perawatan sindrom Barth. Luwih saka 35 pasien ing saindenging jagad wis nampa akses utawa darurat kanggo nglindhungi sindrom Barth, kalebu pirang-pirang bayi sing lara lan bocah cilik sing kena pengaruh kanggo penyakit Barth / Sindrika>

Barth Sindrom minangka penyakit mitokonder genetik genetik genetik genetik, nglipur olahraga, kelemahane otot, gagal, gagal jantung, lan wutah sing terus-terusan. Penyakit iki digandhengake karo pangarep-arep urip sing suda, kanthi sabuk 85% awal kedadeyan umur limang taun. Sindrom Barth dumadi utamane ing lanang lan kira-kira mengaruhi siji ing 1.000.000 lanang ing saindenging jagad utawa udakara udakara 150 wong ing Amerika Serikat. Ora ana terapi sing wis disetujoni kanggo perawatan sindrom babth.

About / strong>

Misi kita yaiku ngembangake terapi novoves kanggo nambah gesang pasien sing manggon karo penyakit disfungsi mitokrisi. Calon produk timbal kita, Elamipretide, ing tinjauan sindrom Barth lan ing pangembangan stage-calon utama, ing ngendi kita bisa ngupayakake efek fotroctive ing fotorectic. degenerasi macular sing ana gandhengane. Kita duwe pipo senyawa novel sing jero ing evaluasi kanggo penyakit neurologis langka, jantung lan myopati.

Dikirim : 2025-05-01 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer