스텔스 생물 치료제는 엘라미 프레 타이드에 대한 Barth 증후군 적용에 대한 FDA 행동 날짜 지연을 발표

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치료 : Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics는 Elamipretide에 대한 Barth 증후군 적용에 대한 FDA 행동 날짜 지연을 발표했습니다. 임상 단계 생명 공학 회사는 미토콘드리아 기능 장애와 관련된 질병에 대한 새로운 치료법의 발견, 개발 및 상용화에 중점을 두 었으며, 오늘 미국 식품의 약국 (FDA)은 오늘날의 처방약 사용자 수수료 행동 (PDUFA)의 새로운 약물 적용 (NDA)의 Date (NDA)의 Date of Elamippretide, Elamippretide, The Barther of Truthing. Barth Syndrome은 미국의 150 명 미만, 전 세계 300 명 미만의 개인에게 영향을 미치는 것으로 알려진 초라하고 생명을 위협하는 소아 미토콘드리아 질환입니다.

“우리는 마케팅 후 요구 사항 확인 및 최근 라벨링 토론의 시작을 포함하여 새로운 약물 적용에 대한 검토를 진행하려는 FDA의 부지런한 노력에 감사드립니다. "우리는 잠재적 인 FDA 승인을 향해 엘라미 프트 타이드에 대한 확장 및 비상 접근을 계속 지원할 수있는 능력을 알리기 위해 수정 된 조치 날짜에 대한 자세한 정보를 얻기를 희망합니다." 2024, FDA는 우선 순위 검토를 승인했습니다. 2024 년 10 월 10 일, 심혈관 및 신장 약물 자문위원회 (CRDAC)는 Elamipretide가 Barth 증후군 환자의 치료에 효과적이라고 결론을 내 렸습니다. 2025 년 1 월 14 일, FDA는 11 월 말과 2024 년 12 월 초에 FDA가 요청한 새로운 분석이 PDUFA 날짜가 2025 년 4 월 29 일까지 지연되었다고 스텔스에게 통보했습니다.

Elamipretide는 Barth 증후군의 치료를 위해 European Medicines Agency (EMA)의 FDA 및 Orphan 약물 지정으로부터 고아 약물, 빠른 트랙, 우선 순위 검토 및 희귀 소아 지정을 받았다. 전 세계 35 명 이상의 환자가 질병의 영향을받는 많은 중환자 및 유아를 포함하여 Barth 증후군 치료를 위해 Elamipretide에 대한 확장 또는 응급 접근을 받았습니다.

Barth 증후군

Barth 증후군은 초강성 유전 적 미토콘드리아 질환으로 운동 불내증, 근육 약화, 쇠약 한 피로, 심부전, 재발 감염 및 성장 지연으로 이어지는 것입니다. 이 질병은 기대 수명 감소와 관련이 있으며, 조기 사망의 85%가 5 세까지 발생합니다. Barth 증후군은 주로 남성에서 발생하며 전 세계 1,000,000 명의 남성 중 1 명 또는 미국의 약 150 명에 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. Barth 증후군 치료에 대한 승인 된 치료법은 없습니다.

스텔스 생물 치료법

우리의 사명은 미토콘드리아 기능 장애의 질병을 앓고있는 환자의 삶을 향상시키기 위해 새로운 요법을 개발하는 것입니다. 우리의 주요 제품 후보 인 Elamipretide는 Barth 증후군에 대한 검토를 받고 있으며 1 차 미토콘드리아 근병증 및 건조 연령 관련 황반 변성에 대한 후기 발달 중이며, 우리는 2 단계에서 광 수용체 손실에 대한 매우 보호 효과를 관찰했습니다. 연령 관련 황반 변성. 우리는 희귀 신경 학적, 심장 및 근병증 질환에 대한 평가중인 새로운 화합물의 깊은 파이프 라인을 가지고 있습니다.

Source Stealth Biotherapeutics Inc.

게시됨 : 2025-05-01 12:00

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