Stealth Biotherapeutics Mengumumkan Kelewatan Tarikh Tindakan FDA untuk Permohonan Barth Syndrome untuk Elamipretide

Ikuti Drugslib di

rawatan untuk: sindrom barth

biotherapeutik stealth mengumumkan kelewatan dalam tarikh tindakan fda untuk permohonan sindrom Barth untuk elamipretide " Syarikat bioteknologi peringkat klinikal yang memberi tumpuan kepada penemuan, pembangunan dan pengkomersialan terapi novel untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) menyampaikan bahawa ia tidak akan memenuhi Tindakan Bayaran Pengguna (PDUFA) Sindrom Barth adalah penyakit mitokondria pediatrik yang mengancam nyawa yang diketahui mempengaruhi kurang daripada 150 individu di Amerika Syarikat dan kurang daripada 300 individu di seluruh dunia.

"Kami menghargai usaha rajin FDA untuk meneruskan semakan semula permohonan dadah baru kami, termasuk pengesahan keperluan pasca pemasaran dan permulaan perbincangan pelabelan baru-baru ini," kata Reenie McCarthy, ketua pegawai eksekutif. "Kami berharap dapat mendapatkan lebih banyak maklumat mengenai tarikh tindakan yang disemak semula pada hari -hari yang akan datang untuk memaklumkan keupayaan kami untuk terus menyokong akses yang diperluaskan dan kecemasan ke Elamipretide sambil memajukan kelulusan FDA yang berpotensi. 6, 2024, FDA memberikan semakan keutamaan. Pada 10 Oktober 2024, Jawatankuasa Penasihat Dadah Kardiovaskular dan Renal (CRDAC) bertemu dan menyimpulkan bahawa elamipretide adalah berkesan untuk rawatan pesakit dengan sindrom Barth. Pada 14 Januari 2025, FDA memberitahu Stealth bahawa analisis baru yang diminta oleh FDA pada akhir November dan awal Disember 2024 memerlukan kelewatan tarikh PDUFA hingga 29 April 2025.

Elamipretide telah menerima ubat yatim piatu, trek cepat, semakan keutamaan, dan penamaan pediatrik yang jarang berlaku dari FDA dan penetapan dadah anak yatim dari Agensi Ubat Eropah (EMA) untuk rawatan sindrom Barth. Lebih daripada 35 pesakit di seluruh dunia telah menerima akses yang diperluaskan atau kecemasan ke Elamipretide untuk rawatan sindrom Barth, termasuk banyak bayi yang kritikal dan kanak -kanak yang terjejas oleh penyakit ini.

Mengenai sindrom Barth

Sindrom Barth adalah penyakit mitokondria genetik ultra-jarang yang membawa kepada intoleransi, kelemahan otot, keletihan yang melemahkan, kegagalan jantung, jangkitan berulang, dan pertumbuhan yang tertunda. Penyakit ini dikaitkan dengan jangka hayat yang dikurangkan, dengan 85% kematian awal yang berlaku pada usia lima tahun. Sindrom Barth berlaku terutamanya pada lelaki dan dianggarkan mempengaruhi satu daripada 1,000,000 lelaki di seluruh dunia atau sekitar 150 individu di Amerika Syarikat. Tidak ada terapi yang diluluskan untuk rawatan sindrom Barth.

Mengenai Stealth Biotherapeutics

Misi kami adalah untuk membangunkan terapi novel untuk meningkatkan kehidupan pesakit yang hidup dengan penyakit disfungsi mitokondria. Calon produk utama kami, Elamipretide, sedang ditinjau untuk sindrom Barth dan dalam pembangunan peringkat akhir untuk myopathy mitokondria primer dan degenerasi makula yang berkaitan dengan usia, di mana kita melihat kesan perlindungan yang sangat baik pada fasa 2. (SBT-272), untuk degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering. Kami mempunyai saluran paip novel yang mendalam di bawah penilaian untuk penyakit neurologi, jantung dan myopathic yang jarang berlaku.

Sumber Stealth Biotherapeutics Inc.

Disiarkan : 2025-05-01 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular