Stealth Biotherapeutics kondigt vertraging aan in de FDA -actiedatum voor Barth Syndrome -toepassing voor elamipretide

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics kondigt vertraging aan in de FDA-actiedatum voor Barth Syndrome Application for Elamipretide

Needham, Mass., 29, 2025/PRNEWSWIRE/-Stealth Biotheraputics Inc. (de "Stealth", A a april ", 29, 2025/PRNEWSWIRE/-STEALTY INC. (de" Stealth "of" Stealth ", a april", 29 april, 2025/PRNEWSWAR Biotechnologiebedrijf voor klinische stage gericht op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapieën voor ziekten met mitochondriale disfunctie, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) dat niet zou voldoen aan de huidige receptie van de voorgeschreven drugsgebruikersinvraag (PDUFA) datum voor zijn nieuwe medicijntoepassing (NDA) voor zijn onderzoek, elamipretide, voor de behandeling van Barth Retidide, voor de behandeling van Barth Retidide, voor de behandeling van Barth-syndrome, voor de behandeling van Barth-syndrome, voor de behandeling van Barth Retidide, voor de Barth-syndrome, voor de Barth-syndrome, voor de Barth-syndrome, voor de Barth-syndrome, voor de Barth-syndrome, voor de Barth-syndrome. Barth-syndroom is een ultra-zeldzame, levensbedreigende pediatrische mitochondriale ziekte waarvan bekend is dat het minder dan 150 personen in de Verenigde Staten treft en minder dan 300 personen wereldwijd.

"We waarderen de ijverige inspanningen van de FDA om de beoordeling van onze nieuwe drugsaanvraag voort te zetten, inclusief de bevestiging van postmarketingvereisten en de recente initiatie van etiketteringsdiscussies," zei Reenie McCarthy, chief executive officer. "We hopen in de komende dagen meer informatie te verkrijgen over de herziene actiedatum om ons vermogen te informeren om uitgebreide en noodtoegang tot elamipretide te blijven ondersteunen terwijl ze doorgaan naar een potentiële FDA -goedkeuring."

Stealth's NDA werd ingediend bij de FDA op 29 januari 2024, 202, 202, 202, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024, 2024. 2024, FDA verleende Priority Review. Op 10 oktober 2024 ontmoette het Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee (CRDAC) (CRDAC) en concludeerde dat elamipretide effectief is voor de behandeling van patiënten met het Barth -syndroom. Op 14 januari 2025 bracht de FDA Stealth op de hoogte dat nieuwe analyses eind november en begin december 2024 een vertraging van de PDUFA -datum vereiste tot 29 april 2025.

Elamipretide heeft een weesgeneesmiddel, fast track, prioriteitsbeoordeling en zeldzame pediatrische aanduidingen van de FDA- en weesgeneesmiddelenaanduiding van de European Medicines Agency (EMA) ontvangen voor de behandeling van het Barth -syndroom. Meer dan 35 patiënten wereldwijd hebben uitgebreide of noodtoegang tot elamipretide ontvangen voor de behandeling van Barth -syndroom, waaronder veel kritisch zieke baby's en peuters die door de ziekte worden getroffen.

over Barth -syndroom

Barth-syndroom is een ultra-zeldzame genetische mitochondriale ziekte die leidt tot intolerantie, spierzwakte, slopende vermoeidheid, hartfalen, terugkerende infecties en vertraagde groei. De ziekte wordt geassocieerd met een verminderde levensverwachting, waarbij 85% van de vroege sterfgevallen op vijf jaar oud is. Barth -syndroom komt voornamelijk voor bij mannen en wordt naar schatting een op de 1.000.000 mannen wereldwijd of ongeveer 150 personen in de Verenigde Staten beïnvloed. Er zijn geen goedgekeurde therapieën voor de behandeling van Barth -syndroom.

over stealth biotherapeutica

Onze missie is om nieuwe therapieën te ontwikkelen om het leven te verbeteren van patiënten die leven met ziekten van mitochondriale disfunctie. Onze hoofdproductkandidaat, Elamipretide, wordt beoordeeld voor het Barth-syndroom en bij de ontwikkeling van het late stadium voor primaire mitochondriale myopathie en droge leeftijdsgerelateerde maculaire degeneratie, waarbij we een zeer beschermend effect hebben waargenomen op fotoreceptorverlies in fase 2. We evalueren een actuele Ophtalmische formulering van onze tweede-generatie klinische stage, BBT-272), voor droge stage (SBT-272). Leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. We hebben een diepe pijplijn van nieuwe verbindingen die worden geëvalueerd voor zeldzame neurologische, cardiale en myopathische ziekten.

Bron Stealth Biotherapeutics Inc.

Geplaatst : 2025-05-01 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden