Stealth BioTherapeutics ogłasza opóźnienie w Data działania FDA dla Syndromu Bartha do Elamipretydu

Śledź Drugslib na

Leczenie dla: Zespół Bartha

Stealth Biotherapeutics ogłasza opóźnienie w Data działania FDA dla Zespołu Bartherapeutics Inc. (The Compreteride

Needham, Mass., 29 kwietnia, 2025/prnewswire/-Stealth Biotherapeutic Firma biotechnologii klinicznej koncentrowała się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji nowych terapii na choroby obejmujące dysfunkcję mitochondriów, ogłosiła dziś, że amerykańska administracja żywności i leków (FDA) przekazała, że ​​nie spełniłaby dzisiejszej recepty na opłatę za użytkowanie leku (PDUFA) na nową datę zastosowania leku (NDA) jej nowej aplikacji (NDA). Zespół Bartha jest ultra-racjonalną, zagrażającą życiu chorobę mitochondrialną pediatryczną, o której wiadomo, że dotyka mniej niż 150 osób w Stanach Zjednoczonych i mniej niż 300 osób na całym świecie.

„Doceniamy staranne wysiłki FDA w celu przeprowadzenia przeglądu naszego nowego wniosku o narkotyki, w tym potwierdzenia wymagań po marketingu i niedawnej inicjacji dyskusji na temat etykietowania”, powiedziała Reenie McCarthy, dyrektor generalny. „Mamy nadzieję uzyskać więcej informacji na temat zmienionej daty działań w najbliższych dniach, aby poinformować naszą zdolność do dalszego wspierania rozszerzonego i awaryjnego dostępu do elamipretydu, jednocześnie rozwijając potencjalne zatwierdzenie przez FDA.” NDA STEALING został przesłany do FDA 29 stycznia 2024 r. I złożony przez FDA w celu standardowego przeglądu w dniu 29 marca 2024 r. 2024, FDA przyznała priorytetowe przegląd. W dniu 10 października 2024 r. Komitet Doradczy ds. Leków sercowo -naczyniowych i nerkowych (CRDAC) spotkał się i stwierdził, że elamipretyd jest skuteczny w leczeniu pacjentów z zespołem Bartha. 14 stycznia 2025 r. FDA powiadomiło Stealth, że nowe analizy wymagane przez FDA pod koniec listopada i grudnia 2024 r. Wymagały opóźnienia daty PDUFA do 29 kwietnia 2025 r.

Elamipretide otrzymał sieroce, szybką ścieżkę, przegląd priorytetowy i rzadkie oznaczenia pediatryczne z FDA i oznaczenia leku sieroce od Europejskiej Agencji Leków (EMA) w leczeniu zespołu Bartha. Ponad 35 pacjentów na całym świecie otrzymało rozszerzony lub awaryjny dostęp do elamipretydu do leczenia zespołu Bartha, w tym wielu krytycznie chorych niemowląt i małych dzieci dotkniętych chorobą.

O zespole Bartha

Zespół

Bartha jest ultra-rzadką genetyczną chorobą mitochondrialną prowadzącą do nietolerancji wysiłku, osłabienia mięśni, wyniszczającego zmęczenia, niewydolności serca, nawracających infekcji i opóźnionego wzrostu. Choroba wiąże się ze zmniejszoną długością życia, a 85% wczesnych zgonów występuje w wieku pięciu lat. Zespół Bartha występuje przede wszystkim u mężczyzn i szacuje się, że wpływa na jeden na 1 000 000 mężczyzn na całym świecie lub około 150 osób w Stanach Zjednoczonych. Nie ma zatwierdzonych terapii do leczenia zespołu Bartha.

O bioterapeutyce Stealth

Naszą misją jest opracowanie nowych terapii w celu poprawy życia pacjentów z chorobami dysfunkcji mitochondriów. Nasz kandydat na wiodącego produktu, elamipretyd, jest poddawany przeglądowi zespołu Bartha i w późnym etapie rozwoju pierwotnej miopatii mitochondrialnej i zwyrodnienia plamki platformy związanej z wiekiem, w którym zaobserwowaliśmy wysoce ochronny wpływ na utratę fotoreceptora w fazie 2. Oceniamy wierzchołkową formulację ophTalmic w ramach kandydowania klinicznej drugiej generacji, STEVEMIPETID (STBT-272), do wyschnięcia, do wyschnięcia, do wyschnięcia, do wyschnięcia, do wyschnięcia, do wyschnięcia, do wyschnięcia. Związane z wiekiem zwyrodnienie plamki żółtej. Mamy głęboki potok nowatorskich związków oceniających rzadkich chorób neurologicznych, sercowych i miopatycznych.

Źródło Stealth Biotherapeutics Inc.

Wysłano : 2025-05-01 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe