Bioterapêutica furtiva anuncia atraso na data de ação da FDA para a aplicação da síndrome de Barth para ELAMIPRETIDE

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Tratamento para: Síndrome de Barth

A bioterapêutica furtiva anuncia atraso na data da ação da FDA para a síndrome de Barth Aplicação para o eLamiPretide

STOLELTM, MASS. clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, development and commercialization of novel therapies for diseases involving mitochondrial dysfunction, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) communicated that it would not meet today’s prescription drug user fee action (PDUFA) date for its new drug application (NDA) for its investigational medicine, elamipretide, for the treatment of Barth syndrome. A síndrome de Barth é uma doença mitocondrial pediátrica ultra-rara e com risco de vida que afeta menos de 150 indivíduos nos Estados Unidos e menos de 300 indivíduos em todo o mundo.

"Agradecemos os esforços diligentes do FDA para progredir em sua revisão de nosso novo pedido de drogas, incluindo a confirmação dos requisitos de pós-mercado e sua recente iniciação de rotular discussões", disse Reenie McCarthy, diretor executivo. “Esperamos obter mais informações sobre a data de ação revisada nos próximos dias para informar nossa capacidade de continuar apoiando o acesso expandido e de emergência ao elamipretida enquanto avançava em direção a uma potencial aprovação do FDA.” O

ELAMIPRETIDE recebeu drogas órfãs, pista rápida, revisão prioritária e designações pediátricas raras da designação de medicamentos da FDA e órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento da síndrome de Barth. Mais de 35 pacientes em todo o mundo receberam acesso expandido ou de emergência ao eLamipretide para o tratamento da síndrome de Barth, incluindo muitos bebês e crianças graves afetadas pela doença.

sobre a síndrome de Barth

A síndrome de Barth é uma doença mitocondrial genética ultra-rare, levando à intolerância ao exercício, fraqueza muscular, fadiga debilitante, insuficiência cardíaca, infecções recorrentes e crescimento tardio. A doença está associada à redução da expectativa de vida, com 85% das mortes precoces ocorrendo aos cinco anos. A síndrome de Barth ocorre principalmente em homens e estima -se que afete um em 1.000.000 homens em todo o mundo ou cerca de 150 indivíduos nos Estados Unidos. Não há terapias aprovadas para o tratamento da síndrome de Barth.

sobre bioterapêutica furtiva

Nossa missão é desenvolver novas terapias para melhorar a vida de pacientes que vivem com doenças da disfunção mitocondrial. Nosso candidato a produtos principais, ELAMIPRETIDE, está em revisão para a síndrome de Barth e no desenvolvimento da miopatia mitocondrial primária e a degeneração macular relacionada à idade seca, onde observamos um efeito altamente protetor na perda de fotorreceptor na fase 2. Avaliando um candidato a otímbico-2 (seco-skmicmic-2 (Setiet-2-Genanation, clínico-skinical, que está avaliando o Setiet-2-Genoration (Setiet-2-Genanation-Stagy Stagy. Degeneração macular relacionada à idade. Temos um pipeline profundo de novos compostos sob avaliação para doenças neurológicas, cardíacas e miopáticas raras.

Postou : 2025-05-01 12:00

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